BioMarin annonce l'approbation de VIMIZIM(MD) (élosulfase alfa) par Santé Canada pour le traitement du syndrome de Morquio de type A

Cette approbation offre un premier traitement pharmacologique aux enfants et aux adultes atteints de cette maladie extrêmement rare et limitant l'espérance de vie

TORONTO, le 7 juill. 2014 /CNW/ - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : BMRN) a annoncé aujourd'hui l'approbation de VIMIZIM^MD (élosulfase alfa) par Santé Canada en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme destiné aux patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type IV-A (MPS IV de type A), une maladie également connue sous le nom de syndrome de Morquio de type A. L'approbation de VIMIZIM en fait le premier et le seul traitement pharmacologique offert aux enfants et aux adultes canadiens aux prises avec cette maladie gravement invalidante, évolutive et limitant l'espérance de vie.

« Le syndrome de Morquio de type A est une maladie extrêmement rare pour laquelle il n'existe aucun remède. En fait, jusqu'à aujourd'hui, les traitements offerts ne permettaient que de soulager les symptômes de la maladie », explique le D^r John Mitchell, pédiatre endocrinologue et généticien biochimiste de renom, pratiquant à Montréal et investigateur clinique de l'étude de phase 3 sur VIMIZIM. « L'approbation de VIMIZIM comble un besoin essentiel non satisfait dans le cas des patients atteints du syndrome de Morquio de type A et de leur famille. En effet, cela nous permet de traiter la cause sous-jacente de la maladie plutôt que d'offrir uniquement des soins de soutien. »

La présentation de drogue nouvelle pour VIMIZIM a été soumise à Santé Canada en octobre 2013 dans le cadre d'une demande d'évaluation prioritaire, laquelle permet d'accélérer le processus d'évaluation des demandes concernant le traitement, la prévention ou le diagnostic de maladies ou de troubles graves, mettant la vie en danger ou étant gravement invalidants.

« L'approbation de VIMIZIM par Santé Canada constitue une étape importante pour BioMarin et pour les Canadiens atteints du syndrome de Morquio de type A et leur famille », affirme Hank Fuchs, M.D., médecin en chef chez BioMarin. « À ce jour, BioMarin a mis au point des traitements contre trois types différents de mucopolysaccharidose. L'approbation de VIMIZIM établit fermement notre position de chef de file dans le développement de traitements importants contre les mucopolysaccharidoses. Nous continuerons de tirer profit de nos connaissances scientifiques et cliniques exhaustives sur les maladies de surcharge lysosomale pour mettre au point des traitements contre d'autres maladies génétiques rares. »

À propos de VIMIZIM
VIMIZIM (élosulfase alfa) est un traitement enzymatique substitutif destiné aux patients atteints du syndrome de Morquio de type A, ou mucopolysaccharidose de type IV-A (MPS IV de type A). VIMIZIM est le premier et seul traitement enzymatique substitutif conçu pour cibler la cause sous-jacente du syndrome de Morquio de type A - un déficit de l'enzyme N-acétyl-galactosamine-6-sulfatase (GALNS). Le traitement enzymatique de substitution au moyen de VIMIZIM (administré par perfusion) comble le déficit en GALNS de manière à ralentir la progression des manifestations multisystémiques de la maladie¹.

VIMIZIM est approuvé au Canada, aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement des patients atteints du syndrome de Morquio de type A.

À propos du syndrome de Morquio de type A
Le syndrome de Morquio de type A est une maladie caractérisée par le déficit d'une enzyme essentielle à la dégradation et à l'élimination d'un glycosaminoglycane (mucopolysaccharide) appelé kératane sulfate^1,2. Ces glycosaminoglycanes mal dégradés s'accumulent dans l'organisme et causent des lésions progressives². Cette accumulation cause une dysplasie osseuse généralisée, une petite taille et des anomalies articulaires qui peuvent limiter la mobilité et l'endurance. La malformation du thorax nuit à la fonction respiratoire et l'hyperlaxité articulaire (articulations trop flexibles) dans le cou entraîne l'instabilité de la moelle épinière et, peut-être, la compression de celle-ci. Les autres symptômes peuvent comprendre une perte d'audition, l'opacification de la cornée et les maladies du cœur. Les premiers symptômes se manifestent souvent dans les cinq premières années de vie^3,4,5. Le syndrome de Morquio de type A affecte grandement la qualité de vie ainsi que la longévité des personnes atteintes⁶.

À l'heure actuelle, le taux d'incidence du syndrome de Morquio de type A n'est pas confirmé et varie d'une population à l'autre. Selon les estimations, le taux varie de 1 cas par 76 000 naissances vivantes à 1 cas par 640 000 naissances vivantes⁶. Au Canada, le taux d'incidence est estimé à 0,33-0,5 cas par 100 000 naissances vivantes⁷. À l'échelle mondiale, on estime que la prévalence est d'environ 3 000 patients dans les pays développés⁸.

À propos de BioMarin
BioMarin développe et commercialise des produits biopharmaceutiques novateurs pour des maladies et des troubles médicaux graves. La gamme de produits de la société comprend cinq produits homologués et de multiples candidats-médicaments aux études de développement clinique et préclinique. Parmi les produits homologués figurent Naglazyme® (galsulfase) pour la mucopolysaccharidose VI (MPS VI), un produit entièrement développé et commercialisé par BioMarin; Aldurazyme® (laronidase) pour la mucopolysaccharidose I (MPS I), un produit que BioMarin a mis au point grâce à une coentreprise à parts égales avec Genzyme Corporation; la poudre pour solution orale et les comprimés KUVAN® (dichlorhydrate de sapropterine), un produit pour le traitement de la phénylcétonurie (PKU), mis au point en partenariat avec Merck Serono, division de Merck KGaA de Darmstadt, en Allemagne; Firdapse® (amifampridine), un médicament homologué par la Commission européenne pour le traitement du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton; et VIMIZIM^MD (N-acétyl-galactosamine-6-sulfatase) pour le traitement du syndrome de Morquio de type A (MPS IV de type A). Les produits candidats comprennent BMN 165 (lyase ammoniaque de phénylalanine recombinante pégylatée), également appelé PEG-PAL, qui est actuellement en phase III de sa mise au point clinique pour le traitement de la PKU; BMN 673, un inhibiteur des poly(ADP-ribose) polymérases (PARPS) présentement en phase 3 de développement clinique pour le traitement du gène BRCA, impliqué dans le cancer du sein germinal; BMN 701, une protéine hybride novatrice combinant l'alpha-glucosidase acide (GAA) et un peptide dérivé de l'insuline de facteur de croissance IGF de type 2, et présentement en phase 3 de son développement clinique pour le traitement de la maladie de Pompe; BMN 111, un peptide natriurétique de type C modifié qui en est à la phase 1 de son développement clinique pour le traitement de l'achondroplasie; et BMN 190, un tripeptidyl peptidase-1 recombinant humain (rhTPP1) destiné au traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale du nourrisson (une forme de maladie de Spielmeyer-Vogt).

Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter http://www.BMRN.com. Les renseignements sur le site Web de BioMarin ne sont pas intégrés en référence dans ce communiqué de presse.

VIMIZIM^MD est notre marque de commerce, et BioMarin®, Naglazyme®, Kuvan® et Firdapse® sont des marques déposées de BioMarin Pharmaceutical Inc.

Aldurazyme^® est une marque déposée de BioMarin/Genzyme LLC.

Références
____________________________
¹ The Canadian Society for Mucoploysaccaride & Related Diseases Inc. A Guide to Understanding Mucopolysaccharidosis (MPS) IV.
² Mayo Medical Laboratories. Mucopolysaccharides (MPS) Screen, Urine. [En ligne], www.mayomedicallaboratories.com/test-catalog/Clinical+and+Interpretive/84464. Consulté le 26 février 2014.
³ Borlot et coll. Mucopolysaccharidosis type IVA: Evidence of primary and secondary central nervous system involvement. American Journal of Medical Genetics Part A. [En ligne], http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ajmg.a.36424/abstract. Consulté le 26 février 2014.
⁴ Regier, Debra, S. et coll. Mucopolysaccharidosis Type IVA. [En ligne], www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK148668/. Consulté le 26 février 2014.
⁵ Medline Plus. U.S. National Library of Medicine - National Institutes of Health. Morquio syndrome. [En ligne], www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001206.htm. Consulté le 26 février 2014.
⁶ Nelson J. Incidence of the mucopolysaccharidoses in Northern Ireland. Hum Genet. 1997; 101:355-358.
⁷ National MPS Society. A guide to understanding MPS IV. Publié en 2008. [En ligne], http://www.mpssociety.org/wp-content/uploads/2011/07/booklet_MPS_IV_v6.pdf. Consulté en septembre 2012.
⁸ Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO). Le RQMO s'unit à la Communauté Morquio du Québec pour souligner la Journée internationale de sensibilisation aux mucopolysaccharidoses. [En ligne], http://www.newswire.ca/en/story/1356139/le-rqmo-s-unit-a-la-communaute-morquio-du-quebec-pour-souligner-la-journee-internationale-de-sensibilisation-aux-mucopolysaccharidoses. Consulté le 27 mai 2014.

SOURCE : BioMarin

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