QUÉBEC, le 4 févr. 2013 /CNW Telbec/ - Dans le plus récent numéro de la revue « Molecular Therapy », le professeur Jacques P. Tremblay, président de l'Association de Thérapie Génique du Québec (ATGQ) et chercheur au Centre de Recherche du Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Québec, fait un appel - avec 50 autres experts mondiaux en thérapie génique - pour la création d'un « Consortium International de Thérapie Génique pour les Maladies Monogéniques ». Les bases de ce consortium seront établies lors d'un atelier de travail qui se tiendra pendant le congrès de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) à Salt Lake City en mai 2013.
Les progrès récents de la biologie moléculaire et de la génomique ont permis aux cours des dernières années d'identifier les gènes responsables de 10,000 maladies héréditaires dues à la mutation d'un seul gène (par ex., la dystrophie musculaire de Duchenne, l'ataxie de Friedreich, l'hémophilie, etc.). D'autre part, les progrès récents de la thérapie génique ont permis de traiter quelques-unes de ces maladies préalablement jugées incurables : une déficience immunitaire héréditaire (les enfants-bulles), une cécité héréditaire (l'amaurose congénitale de Leber), etc. De plus, la mise en marché d'une première thérapie génique a été approuvée en Europe pour une maladie des lipides (hyperchylomicronénie familiale). Une équipe québécoise a participé au développement de ce traitement. La découverte des cellules souches pluripotentes induites, pour laquelle le Dr. Yamanaka a obtenu le prix Nobel de Médecine 2012, permet aussi de corriger génétiquement les propres cellules du patient, de les différentier en différentes cellules dont celles du cœur et du cerveau et de les retransplanter au patient lui-même sans immunosuppression.
La recherche pour développer des traitements pour ces maladies héréditaires se fait actuellement par de petites équipes souvent supportées financièrement par de petites associations de patients. Cette fragmentation de la recherche et le sous-financement rendent plus difficiles le développement d'essais cliniques. Le professeur Tremblay et ses cosignataires indiquent qu'avec des budgets suffisants, il serait possible de développer globalement des thérapies pour la plupart de ces maladies au cours des deux prochaines décennies.
Le Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO) encourage toute initiative pour développer des traitements pour les maladies génétiques rares.
L'article appelant à la création du consortium :
Translating the Genomics Revolution: The Need for an International Gene Therapy Consortium for Monogenic Diseases, Molecular Therapy, février 2013.
SOURCE : Regroupement québécois des maladies orphelines
Jacques P. Tremblay
Professeur département de Médecine Moléculaire
Université Laval, Québec.
418-654-2186 ou 418-262-6559
[email protected]
Gail Ouellette, Ph.D., CGAC
Directrice, Regroupement québécois des maladies orphelines
819-543-0550
[email protected]
www.rqmo.org
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