CSL Behring annonce une décision de remboursement positive au Canada pour HEMGENIX® (étranacogène dézaparvovec), la première thérapie génique pour l'hémophilie B

La décision positive de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) reconnaît l'importance de ce traitement novateur à dose unique destiné aux adultes atteints d'hémophilie B ayant besoin d'une prophylaxie de routine

OTTAWA, ON, le 16 juill. 2024 /CNW/ - CSL Behring Canada Inc., une unité commerciale de CSL, chef de file mondial en biotechnologie, a annoncé aujourd'hui que le Comité canadien d'expertise sur les médicaments (CCEM) de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a recommandé le remboursement par le régime public d'assurance médicaments d'HEMGENIX^® (étranacogène dézaparvovec) pour le traitement des adultes admissibles atteints d'hémophile B (déficit congénital en facteur IX) qui ont besoin d'une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes de saignement. La recommandation est fondée sur les résultats de l'essai de phase III HOPE-B en cours, qui a montré qu'une perfusion unique d'HEMGENIX chez des hommes adultes atteints d'hémophilie B augmentait les taux d'activité du facteur IX et réduisait de manière significative le taux de saignements annuels par rapport à une prophylaxie de routine par le facteur IX, avec un profil d'innocuité favorable.

« Des décennies de recherche intensive partout dans le monde ont mené à la mise au point de cette thérapie génique pour l'hémophilie B et la recommandation de l'ACMTS de rembourser HEMGENIX nous rapproche de l'accès à cette thérapie pour nos patients », a déclaré le Dr David Lillicrap, hématologue canadien de renom. « Vivre avec l'hémophilie B nécessite des perfusions intraveineuses de facteur IX tout au long de la vie pour maintenir des taux adéquats et réduire la fréquence des événements hémorragiques. Le potentiel de la thérapie génique en tant qu'option permettant de répondre à des besoins thérapeutiques non satisfaits constitue un progrès significatif dans ce domaine. »

L'hémophilie B est un trouble hémorragique rare et permanent causé par une seule anomalie génétique, entraînant une production insuffisante du facteur IX, une protéine produite principalement par le foie qui contribue à la formation de caillots sanguins. Les traitements contre l'hémophilie B modérée à grave comprennent des perfusions prophylactiques de traitement de substitution par le facteur IX afin de remplacer temporairement ou de compléter de faibles taux de facteur de coagulation sanguine et, bien que ces traitements soient efficaces, les personnes atteintes d'hémophilie B doivent respecter des calendriers de perfusion stricts à vie. Elles peuvent également présenter des épisodes de saignement spontané ainsi qu'une mobilité limitée, des lésions articulaires ou une douleur intense en raison de la maladie. Pour les patients appropriés, HEMGENIX permet aux personnes atteintes d'hémophilie B de produire leur propre facteur IX, ce qui peut réduire le risque de saignement et réduire ou éliminer la nécessité d'une traitement de substitution par le facteur IX régulier et programmé.

« La Société canadienne de l'hémophilie (SCH) accueille favorablement la récente recommandation de l'ACMTS de rembourser HEMGENIX pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B grave ou modérément grave », a déclaré Emil Wijnker, président de la SCH. « La SCH s'est engagée à assurer l'éducation et le soutien des personnes atteintes d'hémophilie B afin qu'elles puissent prendre des décisions éclairées concernant leur traitement.  Nous reconnaissons que la recommandation de l'ACMTS est assortie de certaines conditions et nous invitons toutes les parties à travailler ensemble afin que cette thérapie, qui a le potentiel de transformer fondamentalement le traitement et d'améliorer la qualité de vie, devienne disponible partout au Canada dès que possible. » 

HEMGENIX est la première thérapie génique pour l'hémophilie B autorisée par Santé Canada. HEMGENIX a également été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, la Commission européenne (CE) pour l'Union européenne et l'Espace économique européen, l'organisme de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA) et Swissmedic en Suisse, et a reçu une autorisation provisoire en Australie.

« Nous remercions l'ACMTS pour son examen rapide et sa recommandation de remboursement positive, ce qui représente une étape importante pour faciliter l'accès à HEMGENIX aux personnes admissibles atteintes d'hémophilie B au Canada », a déclaré Philippe Hébert, directeur général de CSL Behring Canada. « Chez CSL Behring, nous avons réussi à travailler avec les gouvernements, les organismes de remboursement et la communauté des soins de santé pour élaborer des modèles de paiement novateurs et uniques qui reflètent la valeur de ce traitement novateur. Nous sommes impatients de continuer à collaborer avec tous les intervenants au Canada afin d'obtenir le plus rapidement possible le remboursement d'HEMGENIX par le régime public d'assurance médicaments. »

Vous trouverez tous les détails sur les recommandations de remboursement d'HEMGENIX, y compris les critères cliniques et les conditions, sur le site Web de l'ACMTS.

À propos de l'hémophilie B  
L'hémophilie B est une maladie rare et potentiellement mortelle causée par une mutation du gène F9, entraînant l'absence ou la déficience de taux de facteur IX (FIX), une protéine produite principalement par le foie qui aide le sang à coaguler. Les personnes atteintes d'hémophilie B sont particulièrement vulnérables aux saignements dans les articulations, les muscles et les organes internes, entraînant des douleurs, de l'œdème et des lésions articulaires. Les traitements actuels de l'hémophilie B modérée à grave comprennent des perfusions prophylactiques récurrentes de FIX afin de remplacer temporairement ou de compléter de faibles taux du facteur de coagulation. 

À propos d'HEMGENIX^®
HEMGENIX^® est une thérapie génique qui réduit le taux de saignements anormaux chez les personnes admissibles atteintes d'hémophilie B en permettant à l'organisme de produire continuellement le facteur IX, la protéine déficiente dans l'hémophilie B. Il utilise le VAA5, un vecteur viral non infectieux, appelé virus adéno-associé (VAA). Le vecteur VAA5 transporte le variant Padua du gène codant le facteur IX (FIX-Padua) vers les cellules cibles du foie, générant ainsi des protéines du facteur IX qui sont 5 à 8 fois plus actives que la normale. Ces instructions génétiques demeurent dans les cellules cibles, mais ne s'intègrent généralement pas à l'ADN d'une personne. Une fois administrées, les nouvelles instructions génétiques permettent à la machinerie cellulaire de produire des taux stables de facteur IX.

Renseignements importants pour le Canada

Indications et utilisation clinique :
HEMGENIX (étranacogène dézaparvovec) est indiqué pour le traitement des adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) qui ont besoin d'une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques.

Il n'existe aucune expérience clinique sur l'utilisation d'HEMGENIX chez les patients atteints d'hémophilie B légère ou modérée (activité du FIX > 2 %).

Contre-indications :
HEMGENIX est contre-indiqué chez les patients qui présentent une hypersensibilité au produit, à un ingrédient de la formulation, y compris à un ingrédient non médicinal, ou à un composant du contenant. 

Mises en garde et précautions :

• Excrétion de l'ADN du vecteur HEMGENIX
• Don de sang, d'organes, de tissus ou de cellules
• Conduite de véhicules et utilisation de machines
• Événements thromboemboliques
• Hépatotoxicité
• Cancérogénicité hépatocellulaire
• Neutralisation à médiation immunitaire contre la capside du vecteur AAV5
• Réactions liées à la perfusion
• Surveillance et tests de laboratoire
• Fertilité

Autres mises en garde et précautions pertinentes :
Les effets indésirables les plus fréquemment signalés dans le cadre des études cliniques sur HEMGENIX étaient les suivants : hausses du taux d'ALT (10/57 patients [17,5 %]), céphalées (9/57 patients [15,8 %]), maladie pseudogrippale (8/57 patients [14 %]) et hausses du taux d'AST (5/57 patients [8,8 %]).

Pour plus d'informations :
Pour obtenir de plus amples renseignements et un profil complet des risques et des avantages, veuillez consulter la monographie du produit disponible ici. On peut aussi se procurer la monographie de produit en appelant au 1 866 773-7721.

À propos de CSL Behring
CSL Behring est un chef de file mondial en biothérapeutique, motivé par notre promesse de sauver des vies. Soucieux de répondre aux besoins des patients en utilisant les technologies les plus récentes, nous découvrons, mettons au point et fournissons des traitements novateurs pour les personnes atteintes de maladies dans les domaines de l'immunologie, de l'hématologie, des maladies cardiovasculaires et métaboliques, des maladies respiratoires et de la transplantation. Nous utilisons trois plateformes scientifiques stratégiques de fractionnement du plasma, de technologie de protéines recombinantes et de thérapie cellulaire et génique pour soutenir l'innovation continue et affiner en permanence les façons dont les produits peuvent répondre aux besoins médicaux non satisfaits et aider les patients à mener une vie bien remplie.

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SOURCE CSL Behring Canada Inc.