Ipsen et Medison Pharma annoncent l'homologation par Santé Canada de BylvayMC (odévixibat) pour le traitement du prurit dû à la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP)

Bylvay (odévixibat) est le premier et le seul traitement oral offert au Canada pour le traitement du prurit causé par cette affection génétique rare

ZOUG, Suisse et PARIS, le 13 nov. 2023 /CNW/ -- Ipsen (Euronext : IPN; ADR : IPSEY), groupe biopharmaceutique mondial centré sur les médicaments transformateurs en oncologie, dans les maladies rares et en neurosciences, et Medison Pharma (« Medison »), société pharmaceutique mondiale dont l'objectif est de permettre aux patients des marchés internationaux d'accéder à des thérapies hautement innovantes, sont ravies d'annoncer que Santé Canada a approuvé Bylvay^MC (odévixibat) pour le traitement du prurit chez les patients âgés de 6 mois ou plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), une maladie du foie évolutive potentiellement mortelle. Bylvay est le premier médicament à être homologué au Canada dans cette indication.

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Medison et Ipsen font partie d'un partenariat multirégional œuvrant à la commercialisation de Bylvay au Canada et en Israël. L'arrivée de cet agent hautement novateur destiné au traitement du prurit secondaire à la CIFP vient offrir un nouvel espoir aux patients atteints de cette maladie rare et à leurs familles.

« Accélérer l'accès à des traitements novateurs est au cœur de tout ce que nous faisons chez Medison. Nous sommes donc ravis et fiers d'offrir Bylvay aux patients canadiens, » d'affirmer Gil Gurfinkel, PDG de Medison Pharma. « Nous mettons tout en œuvre pour tirer le meilleur parti de notre plateforme multirégionale, afin d'être le partenaire de choix des entreprises de biotechnologie émergentes qui souhaitent lancer leurs produits sur les marchés internationaux. »

« L'homologation de Bylvay par Santé Canada vient offrir une précieuse option de traitement aux Canadiens vivant avec la CIFP et leurs familles, » souligne Stewart Campbell, vice-président directeur et président d'Ipsen, Amérique du Nord. « Le lancement de nouveaux médicaments sur des marchés où persistent des besoins non comblés reflète la mission que s'est donnée Ipsen d'améliorer la vie des patients. Nous sommes ravis de collaborer avec Medison pour rendre Bylvay accessible aux prescripteurs le plus rapidement possible. »

« J'espère que l'arrivée de Bylvay se traduira par la transformation immédiate du paradigme thérapeutique de la CIFP au Canada, en offrant aux médecins une option non chirurgicale pour soigner les enfants en proie au prurit causé par la maladie, » a déclaré la D^re Binita Kamath, cheffe (par intérim) de la Division de gastroentérologie, d'hépatologie et de nutrition du Hospital for Sick Children de Toronto. « Comme j'ai participé aux essais cliniques sur l'odévixibat, j'ai constaté personnellement la valeur que ce traitement peut revêtir pour les familles - y compris la possibilité d'obtenir de meilleurs résultats. »

« Jusqu'à maintenant, la chirurgie était la seule option qui s'offrait aux patients atteints de CIFP, » d'expliquer M. Walter Perez, président du Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Advocacy and Resource Network et père d'un enfant atteint de CIFP. « Et les familles comme la mienne savent à quel point les symptômes de la CIFP sont pénibles. Nous sommes enchantés d'avoir désormais accès à un traitement moins invasif. »

À propos de Bylvay^MC (odévixibat)   

Bylvay est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires à prise uniquotidienne. Comme il agit localement dans l'intestin grêle, l'exposition générale au médicament est minime. Bylvay est homologué aux États-Unis pour le traitement du prurit chez les patients de 3 mois ou plus atteints de CIFP, à titre de médicament orphelin. Il a été lancé aux États-Unis pour le traitement des patients atteints de CIFP en 2021, où il est assorti d'un programme de soutien aux patients conçu pour faciliter l'accès au traitement. Bylvay est également homologué en Union européenne pour le traitement des patients atteints de CIFP âgés de 6 mois ou plus. Il est commercialisé dans plus de 9 pays et remboursé par les régimes publics de plusieurs marchés importants, notamment en Allemagne, en Italie, au Royaume-Uni, en France et en Belgique. En juin 2023, Bylvay a été homologué aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients de 12 mois ou plus atteints du syndrome d'Alagille.  

Vous pouvez consulter la monographie canadienne intégrale ici.

Renseignements importants sur l'innocuité

Indication

Bylvay^MC (odévixibat) est indiqué pour le traitement du prurit chez les patients âgés de 6 mois ou plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP).

Limites d'utilisation : Bylvay peut ne pas être efficace chez un sous-groupe de patients atteints de CIFP de type 2 porteurs de variants spécifiques du gène ABCB₁₁ entraînant un dysfonctionnement ou l'absence complète de la protéine BSEP (pompe d'exportation des sels biliaires).

Contre-indications

L'odévixibat est contre-indiqué chez les patients qui présentent une hypersensibilité à ce médicament, à un ingrédient de sa préparation, y compris à un ingrédient non médicinal, ou à un composant du contenant.

Mises en garde et précautions importantes

Anomalies aux épreuves de la fonction hépatique : Lors des essais cliniques, des taux plus élevés d'enzymes hépatiques et de bilirubine ont été observés chez certains patients recevant Bylvay. Des épreuves de la fonction hépatique (alanine aminotransférase [ALAT], aspartate aminotransférase [ASAT], gamma-glutamyl-transférase, phosphatase alcaline et bilirubine totale) sont recommandées chez tous les patients avant l'instauration du traitement par Bylvay, ainsi qu'une surveillance conforme à la pratique clinique standard.

Il existe peu de données concernant les patients atteints de CIFP qui présentent une cirrhose ou une hypertension portale. Envisager l'arrêt du traitement par Bylvay si l'état du patient évolue vers une hypertension portale, une cirrhose ou une décompensation hépatique démontrée.

Diarrhée : La diarrhée a été signalée comme étant un effet indésirable fréquent chez les patients prenant Bylvay. La diarrhée peut entraîner une déshydratation. Les patients doivent être surveillés régulièrement pour assurer une hydratation adéquate pendant les épisodes de diarrhée. Une interruption du traitement devrait être envisagée pendant les épisodes aigus de diarrhée et/ou de vomissements lorsqu'un risque de déshydratation est présent.

Carence en vitamines liposolubles : Lors des essais cliniques, des diminutions des taux des vitamines liposolubles A, D, E et K (mesurées à l'aide du rapport international normalisé [RIN]) et de calcium, ainsi que des augmentations des taux de potassium, ont été observées chez certains patients recevant Bylvay. Aucune des diminutions des taux de calcium et des hausses des taux de potassium observées n'a été considérée comme importante sur le plan clinique par les investigateurs.

Une évaluation des taux des vitamines liposolubles (vitamines A, D, E), des taux de calcium, des taux de potassium et du RIN est recommandée chez tous les patients avant l'instauration du traitement par Bylvay, ainsi qu'une surveillance conforme à la pratique clinique standard. Envisager l'arrêt du traitement par Bylvay en cas de carence en vitamines liposolubles réfractaire aux suppléments.

Autres mises en garde et précautions

• Affections, médicaments ou interventions chirurgicales qui altèrent soit la motilité gastro-intestinale, soit la circulation entéro-hépatique des acides biliaires
• Interactions avec des médicaments lipophiles
• Femmes enceintes
• Femmes aptes à procréer
• Femmes qui allaitent
• Personnes âgées : données limitées chez les patients de 65 ans et plus

Pour en savoir plus sur Bylvay

Veuillez consulter la monographie de Bylvay au https://www.medisonpharma.com/product-monographs/ pour obtenir des renseignements importants sur les effets indésirables, les interactions médicamenteuses et la posologie qui n'ont pas été abordés dans le présent document. Vous pouvez également obtenir la monographie en appelant au 1 800 696-1341.

Il n'est pas nécessaire de réfrigérer Bylvay. Les gélules peuvent être avalées entières, ou ouvertes et saupoudrées sur des aliments mous ou dans un liquide. Cette souplesse d'administration favorise grandement l'observance du traitement chez l'enfant.

L'approbation de Bylvay par Santé Canada repose sur les données de l'essai multinational de phase III PEDFIC 1, le plus vaste jamais mené sur la CIFP. Au cours de cette étude comparative avec placebo menée à double insu après répartition aléatoire, les deux paramètres principaux - scores du prurit (p = 0,004) et concentrations sériques d'acides biliaires (p = 0,003) - ont été atteints, et Bylvay a été bien toléré. La fréquence de diarrhée/selles fréquentes, soit l'effet indésirable gastro-intestinal le plus courant, s'est révélée faible (9,5 % chez les patients traités vs 5,0 % chez les témoins). Le traitement n'a été associé à aucun effet indésirable grave.

À propos de la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP)

La CIFP désigne un ensemble de maladies du foie héréditaires, évolutives et potentiellement mortelles, causées par la mutation de gènes en jeu dans la sécrétion de la bile. La CIFP apparaît généralement dans les premiers mois de vie ou la jeune enfance. Elle se manifeste notamment par des démangeaisons intenses et invalidantes (prurit) qui amoindrissent considérablement la qualité de vie et peut, au fil du temps, nécessiter une greffe de foie[i]^,[ii].

L'incidence mondiale de la CIFP est estimée à 1 cas pour 50 000 à 100 000 personnes[iii], ce qui en fait une maladie extrêmement rare[iv].

[i] Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Advocacy and Resource Network. Learn About PFIC Disease. https://www.pfic.org/learn-about-pfic-disease/. Consulté le 5 octobre 2023.  
[ii] Thompson, R., Arnell, H. et al. Odevixibat treatment in progressive familial intrahepatic cholestasis: a randomized, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Gastroenterol Hepatol 2022;7:830-42.
[iii] Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Advocacy and Resource Network. Learn About PFIC Disease. https://www.pfic.org/learn-about-pfic-disease/. Consulté le 5 octobre 2023.  
[iv] Smith, C.I., Bergman, P., Hagey, D. Estimating the number of diseases - the concept of rare, ultra-rare, and hyper-rare. iScience 2022, 19 août;25(8):104698.

À propos de Medison Pharma

Medison est une société pharmaceutique mondiale dont l'objectif est de permettre aux patients des marchés internationaux d'accéder à des thérapies hautement innovantes. Medison a été la première société à créer une plateforme de commercialisation internationale pour des thérapies hautement innovantes, contribuant à sauver et à améliorer des vies en rendant les meilleurs traitements novateurs accessibles aux patients sur les marchés internationaux. Medison a des antécédents de partenariats multi-territoriaux avec des sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques de premier plan qui cherchent à étendre leur portée mondiale. Pour en savoir plus, visitez le site www.medisonpharma.com.

À propos d'Ipsen

Ipsen est un groupe biopharmaceutique mondial de taille moyenne centré sur les médicaments transformateurs en oncologie, dans les maladies rares et en neurosciences. Ipsen, qui a affiché des ventes totales de 3 milliards d'euros pour l'année fiscale 2022, vend des médicaments dans plus d'une centaine de pays. Outre sa stratégie d'innovation externe, l'entreprise déploie des efforts de recherche et développement au sein de plateformes technologiques novatrices et diversifiées situées au cœur des principaux pôles de biotechnologie et de sciences de la vie : Paris-Saclay, France; Oxford, R.-U.; Cambridge, É.-U. et Shanghai, Chine. Ipsen, qui compte quelque 5400 employés à l'échelle mondiale, est inscrit à la bourse de Paris (Euronext : IPN) et à la bourse américaine grâce à un programme ADR (American Depositary Receipt, certificat de dépôt américain) sponsorisé de niveau I (ADR : IPSEY). Pour en savoir plus, visitez le ipsen.com.

Pour obtenir de plus amples renseignements, communiquez avec :

Énoncés prospectifs d'Ipsen

Les énoncés prospectifs et objectifs contenus dans cette présentation sont basés sur la stratégie de gestion, les opinions et les hypothèses actuelles d'Ipsen. Ces projections et objectifs peuvent être affectés par des risques connus ou non et des imprévus susceptibles d'entraîner une divergence significative entre les résultats, performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans le présent communiqué. De tels risques et imprévus pourraient affecter la capacité d'Ipsen à atteindre ses objectifs financiers, lesquels reposent sur des hypothèses raisonnables quant aux conditions macroéconomiques à venir formulées d'après les informations disponibles à ce jour. L'utilisation des termes « croit », « envisage » et « prévoit » ou d'expressions similaires a pour but d'identifier des énoncés prospectifs, notamment les attentes d'Ipsen quant à des événements futurs tels que les soumissions et décisions réglementaires. De plus, les objectifs mentionnés dans ce document sont établis sans tenir compte d'éventuelles opérations futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous ces paramètres. Ces objectifs sont notamment fondés sur des données et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen. Ils prennent en compte des circonstances ou des faits susceptibles de se produire à l'avenir, et non pas exclusivement des données historiques. Les résultats réels pourraient s'avérer substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la matérialisation de certains risques ou incertitudes, notamment le fait qu'un nouveau produit qui semblait prometteur au cours d'une phase préparatoire de développement ou à la suite d'essais cliniques puisse ne jamais être commercialisé ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, entre autres pour des raisons réglementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à faire face à la concurrence de produits génériques, qui pourrait se traduire par des pertes de parts de marché. En outre, le processus de recherche et de développement comprend plusieurs étapes et, lors de chaque étape, le risque est important qu'Ipsen ne parvienne pas à atteindre ses objectifs et en soit conduit à abandonner ses efforts sur un produit dans lequel il a investi des sommes considérables. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des résultats favorables obtenus lors des essais précliniques seront confirmés ultérieurement lors des essais cliniques ou que les résultats de ceux-ci seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et efficace du produit concerné. Il ne saurait être garanti qu'un médicament recevra les homologations nécessaires ou qu'il obtienne un succès commercial. Les résultats réels pourraient être sensiblement différents de ceux annoncés dans les énoncés prospectifs si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la situation générale du secteur et la concurrence; les facteurs économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d'intérêt et des taux de change; l'incidence de la réglementation de l'industrie pharmaceutique et de la législation en matière de santé; les tendances mondiales vers une plus grande maîtrise des coûts de santé; les avancées technologiques, les nouveaux médicaments et les brevets obtenus par la concurrence; les problèmes inhérents au développement de nouveaux médicaments, notamment l'obtention d'une homologation; la capacité d'Ipsen à prévoir avec précision les futures conditions du marché; les difficultés ou délais de production; l'instabilité financière de l'économie internationale et le risque souverain; la dépendance à l'égard de l'efficacité des brevets d'Ipsen et d'autres protections concernant les médicaments novateurs; et le risque de litiges, notamment des litiges en matière de brevets ou des recours réglementaires. Ipsen dépend également de tierces parties pour le développement et la commercialisation de certains de ses médicaments, ce qui peut donner lieu à des redevances substantielles; en outre ces partenaires pourraient agir de manière à nuire aux activités d'Ipsen ainsi qu'à ses résultats financiers. Ipsen ne peut être certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. Ipsen pourrait ne pas être en mesure de tirer avantage des accords conclus. Une défaillance d'un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse imprévue de revenus pour Ipsen. De telles situations pourraient avoir un impact négatif sur l'activité d'Ipsen, sa situation financière ou ses résultats. Sous réserve des dispositions légales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de réviser les énoncés prospectifs, les estimations ou les objectifs visés dans le présent communiqué afin de refléter des changements qui viendraient affecter les événements, situations, hypothèses ou circonstances sur lesquels ces énoncés se fondent. L'activité d'Ipsen est soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans ses documents d'information enregistrés auprès de l'Autorité des marchés financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont pas les seuls auxquels Ipsen peut être confronté et le lecteur est invité à prendre connaissance du Document d'enregistrement universel 2022 du Groupe, disponible sur son site web www.ipsen.com.

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SOURCE Medison Pharma; Ipsen