Jazz Pharmaceuticals a obtenu l'approbation de Santé Canada pour Epidiolex® (solution orale de cannabidiol) pour le traitement des crises associées à trois formes rares d'épilepsie

MISSISSAUGA, ON, le 23 nov. 2023 /CNW/ - Jazz Pharmaceuticals Canada Inc. a annoncé aujourd'hui qu'Epidiolex^® (solution orale de cannabidiol) a été approuvé par Santé Canada comme thérapie d'appoint dans le traitement des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (SLG), au syndrome de Dravet ou à la sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) chez les patients âgés de 2 ans ou plus.¹

Ces trois maladies sont des formes rares et sévères d'épilepsie qui provoquent différents types de crises et qui sont généralement résistantes au traitement.^2,3,4

« Vivre avec le SLG, le syndrome de Dravet ou la STB est vraiment très difficile. Il faut endurer des crises récurrentes tous les jours. Cela constitue une expérience difficile et isolante pour les personnes atteintes de ces maladies et cause énormément de stress aux aidants qui sont témoins de ces crises », déclare Laura Dickson, présidente de l'Alliance canadienne de l'épilepsie. « Cette approbation incite à l'espoir et à l'optimisme pour cette communauté. À présent, la priorité est de s'assurer que les personnes atteintes de ces maladies bénéficient d'un accès équitable et rapide aux options de traitement prometteuses. »

Epidiolex est un médicament délivré sur ordonnance et administré par solution orale. Le cannabidiol, le principe actif d'Epidiolex, est un cannabinoïde présent naturellement dans la plante Cannabis sativa L.¹

« Bien qu'il existe de nombreux médicaments antiépileptiques disponibles pour différentes formes d'épilepsies, les formes rares et sévères d'épilepsies infantiles, le SLG, le syndrome de Dravet et la STB demeurent avec des options limitées de traitements approuvés. Ces patients sont souvent résistants aux traitements, ce qui rend ces conditions extrêmement difficiles à traiter. » indique Dr Philippe Major, Neurologue pédiatrique au CHU Ste-Justine à Montréal. « L'approbation d'Epidiolex par Santé Canada est une nouvelle importante pour une population de patients ayant des besoins non satisfaits et nous offre une option de traitement soutenue par des études reconnues. »

L'approbation de Santé Canada repose sur les résultats de cinq essais cliniques de phase III randomisés, à double insu, contrôlés par placebo, auxquels ont participé 939 patients atteints du SLG, du syndrome de Dravet ou de la STB, ce qui en fait l'un des plus grands programmes mondiaux d'essais cliniques à ce jour dans le domaine des syndromes d'épilepsie réfractaire rares.¹

« L'approbation d'Epidiolex représente un progrès important pour les personnes atteintes de formes d'épilepsie rares et particulières, leur famille et les cliniciens partout au Canada, en procurant une nouvelle option de traitement à celles vivant avec le SLG, le syndrome de Dravet ou la STB », a déclaré Paul Petrelli, directeur général de Jazz Pharmaceuticals Canada Inc. « Cette décision confirme le potentiel des médicaments à base de cannabinoïdes pour les personnes épileptiques. Elle réaffirme également l'engagement de Jazz à proposer de nouvelles options thérapeutiques aux Canadiennes et Canadiens atteints de maladies neurologiques rares et débilitantes. »

Le SLG apparaît généralement entre l'âge de trois et cinq ans et peut être le résultat de nombreuses affections, notamment de malformations du cerveau, de traumatismes crâniens graves, d'infections du système nerveux central et de maladies génétiques neurodégénératives ou métaboliques.⁵ La prévalence estimée du SLG est d'approximativement 3 à 28 personnes sur 100 000.⁶

Le syndrome de Dravet est une encéphalopathie infantile développementale et épileptique grave qui est extrêmement résistante aux traitements, fréquemment associée à des mutations génétiques du gène SCN1A du canal sodique.[7] Les recherches indiquent que cette maladie touche entre une personne sur 20 000 et une personne sur 40 000.⁷ Trois à huit pour cent des enfants qui subissent leur première crise avant l'âge de 12 mois peuvent être atteints du syndrome de Dravet.⁷

La STB est une maladie qui provoque la croissance de tumeurs pour la plupart bénignes dans les organes vitaux de l'organisme, notamment dans le cerveau, la peau, le cœur, les yeux, les reins et les poumons, et pour lesquelles l'épilepsie et l'une des manifestations neurologiques les plus courantes. La STB touche jusqu'à un million de personnes à travers le monde⁸ et plus de 60 % des personnes atteintes de la STB ne parviennent pas à maîtriser leurs crises à l'aide de traitements standards.⁴

Cette décision représente l'autorisation du premier médicament à base de cannabinoïdes approuvé de Jazz Canada et souligne l'engagement de l'entreprise à mettre au point, à rechercher et à commercialiser des médicaments à base de cannabinoïdes approuvés par les autorités réglementaires.

Après l'approbation de Santé Canada, Jazz travaillera avec les parties prenantes concernées au Canada afin d'obtenir le remboursement pour les patients admissibles.

En plus du Canada, Jazz a obtenu l'autorisation pour la solution orale de cannabidiol Epidiolex (également connue sous le nom d'Epidyolex dans l'Union européenne) comme traitement des crises associées au SLG, au syndrome de Dravet ou à la STB, pour certaines populations de patients, dans 36 autres pays, dont les États-Unis, l'Union européenne, la Grande-Bretagne, l'Australie, la Nouvelle-Zélande, Israël et la Suisse.

Pour de plus amples informations, veuillez consulter la monographie de produit d'Epidiolex qui se trouve ici.

À propos de Jazz Pharmaceuticals plc

Jazz Pharmaceuticals plc (NASDAQ : JAZZ) est une société biopharmaceutique mondiale dont le but est d'innover pour transformer la vie des patients et de leurs familles. Nous sommes déterminés à mettre au point des médicaments qui changent potentiellement la vie des personnes atteintes de maladies graves, dont les options thérapeutiques sont souvent limitées ou inexistantes. Nous disposons d'un portefeuille diversifié de médicaments commercialisés et de nouveaux produits candidats, du stade précoce au stade avancé du développement, en neurosciences et en oncologie. Dans ces domaines thérapeutiques, nous déterminons de nouvelles options pour les patients en explorant activement les petites molécules et les médicaments biologiques, à l'aide de technologies d'administration innovatrices et de la science des cannabinoïdes. Jazz a son siège social à Dublin, en Irlande, et compte des employés dans le monde entier, servant des patients dans près de 75 pays.

À propos d'Epidiolex^® (solution orale de cannabidiol)

Epidiolex^® (solution orale de cannabidiol) est indiqué comme thérapie d'appoint dans le traitement des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (SLG), au syndrome de Dravet (SD) ou à la sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) chez les patients âgés de 2 ans ou plus.¹ Santé Canada l'a approuvé le 15 novembre 2023.¹

Epidiolex (également connu sous le nom d'Epidyolex dans l'Union européenne) a également été approuvé comme traitement des crises associées au SLG, au syndrome de Dravet ou à la STB, pour certaines populations de patients, dans 36 pays, dont les États-Unis, l'Union européenne, la Grande-Bretagne, l'Australie, la Nouvelle-Zélande, Israël et la Suisse.

À propos du syndrome de Lennox-Gastaut (SLG)

Le syndrome de Lennox-Gastaut (SLG) est un syndrome d'épilepsie rare et sévère qui est résistant aux traitements et qui n'a pas de cause unique. Le SLG apparaît généralement entre l'âge de trois et cinq ans et peut être le résultat de nombreuses affections, notamment de malformations du cerveau, de traumatismes crâniens graves, d'infections du système nerveux central et de maladies génétiques neurodégénératives ou métaboliques⁵. Les patients atteints du SLG présentent généralement différents types de crises y compris des crises atoniques et convulsives, qui entraînent souvent des chutes et des blessures, et sont prédisposés à des troubles concomitants tels que des crises prolongées nommées « état de mal épileptique ».⁵ De plus, les patients atteints du SLG présentent un risque élevé de MSIE (mort subite et inexpliquée en épilepsie)[9] et de blessures corporelles et à la tête en raison de chutes causées par des crises atoniques.⁵ La prévalence estimée du SLG est d'approximativement 3 à 28 personnes sur 100 000.⁶ Le pic d'apparition se situe entre l'âge de trois et cinq ans, avec une incidence extrême au cours de la première et de la dixième année.¹⁰

À propos du syndrome de Dravet

Le syndrome de Dravet est une encéphalopathie infantile développementale et épileptique grave qui est extrêmement résistante aux traitements, fréquemment associée à des mutations génétiques du gène SCN1A du canal sodique.⁷. Le syndrome de Dravet apparaît au cours de la première année de vie chez des enfants auparavant en bonne santé et présentant un développement normal. Le risque de mort prématurée, y compris de MSIE (mort subite et inexpliquée en épilepsie), est élevé chez les patients atteints du syndrome de Dravet.¹¹ La maîtrise adéquate des crises reste une préoccupation importante pour de nombreux patients malgré les options de traitement anticonvulsivant actuellement offertes. Les rapports indiquent que le syndrome de Dravet touche entre une personne sur 20 000 et une personne sur 40 000 et que trois à huit pour cent des enfants qui subissent leur première crise avant l'âge de 12 mois peuvent être atteints du syndrome de Dravet.⁷

À propos de la sclérose tubéreuse de Bourneville  (STB)

La sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) est une maladie génétique rare qui touche jusqu'à un million de personnes à travers le monde.⁸ La maladie provoque la croissance de tumeurs pour la plupart bénignes dans les organes vitaux de l'organisme, notamment dans le cerveau, la peau, le cœur, les yeux, les reins et les poumons, et est une cause génétique de l'épilepsie.⁸ L'apparition de l'épilepsie en cas de STB se produit souvent au cours de la première année de vie, avec des patients présentant majoritairement, au début, des crises focales ou des spasmes infantiles.¹² Elle est associée à un risque accru de troubles du spectre autistique et de nombreux enfants atteints de la STB souffrent d'un retard de développement, d'une déficience intellectuelle ou de troubles du comportement.³ La gravité de la maladie peut grandement varier : certains patients présentent une forme très légère de la maladie, tandis que d'autres devront peut-être faire face à des complications potentiellement mortelles.³

	Références
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	^1 Monographie de produit Epidiolex. Accessible sur : https://pp.jazzpharma.com/pi/epidiolex.ca.PM-fr.pdf Consulté le : 17 novembre 2023.
	^2 Villanueva V, Carreño-Martínez M, Gil-Nagel A, et al. New therapeutic approach in Dravet syndrome and Lennox-Gastaut syndrome with cannabidiol. (Nouvelle approche thérapeutique dans le traitement du syndrome de Dravet et du syndrome de Lennox-Gastaut avec du cannabidiol.) Rev Neurol 2021;72 (Supl.1):S0-S10. doi: 10.33588/rn.72S01.2021017
	^3 Boston Children's Hospital. Tuberous Sclerosis Complex (TSC). [sclérose tubéreuse de Bourneville  (STB)]. ChildrensHospital.org. Consulté le 18 octobre 2023. https://www.childrenshospital.org/conditions/tuberous-sclerosis-tsc
	^4 Chu-Shore CJ, Major P, Camposano S, et al. The natural history of epilepsy in tuberous sclerosis complex (l'histoire naturelle de l'épilepsie en cas de sclérose tubéreuse de Bourneville). Epilepsia. 2010 Jul;51(7):1236-41. Consulté le [insert date]. doi: https://doi.org/10.1111/j.1528-1167.2009.02474.x
	^5 National Organization for Rare Disorders. Lennox-Gastaut Syndrome (syndrome de Lennox-Gastaut). rarediseases.org. Mise à jour le 5 juin 2020. Consulté le 18 octobre 2023. https://rarediseases.org/rare-diseases/lennox-gastaut-syndrome/.
	^6 Strzelczyk A, Zuberi SM, Striano P, Rosenow F, Schubert-Bast S. The burden of illness in Lennox-Gastaut syndrome: a systematic literature review. (Le poids de la maladie dans le syndrome de Lennox-Gastaut : une revue systématique de la littérature.) Orphanet J Rare Dis. Mar 1 2023;18(1):42. doi:10.1186/s13023-023-02626-4
	^7 Epilepsy Foundation. Dravet Syndrome Fact Sheet. (Fiche de renseignements sur le syndrome de Dravet). Mise à jour le 24 août 2020. Epilepsy.com. Consulté le 18 octobre 2023. https://www.epilepsy.com/what-is-epilepsy/syndromes/dravet-syndrome.
	^8 TSC Alliance. What is TSC? (Qu'est-ce que la STB?) [en ligne]. TSC Alliance website. Accessible sur : https://www.tscalliance.org/about-tsc/what-is-tsc/. Consulté le 18 octobre 2023
	^9 LGS Foundation. What is LGS? (Qu'est-ce que le SLG?) Fact Sheet. lgsfoundation.org. Consulté le 18 octobre 2023. https://www.lgsfoundation.org/wp-content/uploads/2023/08/LGS-Fact-Sheet-2023-1.pdf.
	^10 Epilepsy Ontario. Lennox-Gastaut Syndrome. Consulté le 16 octobre 2023. Davantage de renseignements sur le syndrome de Lennox-Gastaut peuvent être consultés sur : https://epilepsyontario.org/lennox-gastaut-syndrome/.
	^11 National Organization for Rare Disorders. Dravet Syndrome. RareDiseases.org. Mise à jour en 2020. Consulté le 18 octobre 2023. https://rarediseases.org/rare-diseases/dravet-syndrome-spectrum.
	^12 Nabbout R, Belousova E, Benedik MP, et al. Epilepsy in tuberous sclerosis complex: findings from the TOSCA Study. (Épilepsie dans le cas de sclérose tubéreuse de Bourneville : résultats de l'étude TOSCA.). Epilepsia Open. 2018;4:73-84. Consulté le 18 octobre 2023. DOI https://doi.org/10.1002/epi4.12286.

SOURCE Jazz Pharmaceuticals Canada Inc

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