KOSELUGO(MC) est approuvé au Canada pour les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) présentant des neurofibromes plexiformes (NP)

~ C'est le premier et le seul traitement approuvé
pour traiter cette maladie génétique rare et débilitante~

TORONTO, le 3 avril 2023 /CNW/ - Alexion, AstraZeneca Rare Disease a annoncé aujourd'hui que Santé Canada lui a émis un avis de conformité (AC) pour KOSELUGO (sélumétinib) pour le traitement des patients pédiatriques âgés de deux ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) présentant des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques inopérables¹.

« L'approbation de KOSELUGO a le potentiel de changer le paradigme de traitement pour les enfants atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) présentant des neurofibromes plexiformes (NP), a déclaré le D^r Sébastien Perreault, neuro-oncologue au CHU Sainte-Justine. La NF1 NP est une maladie débilitante qui affecte grandement les jeunes enfants. Avec KOSELUGO, les médecins et les patients disposent maintenant d'une option de traitement approuvée, qui a démontré des bénéfices importants sur le plan clinique pour réduire le volume des tumeurs. »

La NF1 est une maladie génétique débilitante qui touche une personne sur 3 000 à l'échelle mondiale². Chez 30 à 50 pour cent des personnes atteintes de NF1, des tumeurs (neurofibromatomes plexiformes) se développent sur la gaine des nerfs et peuvent entraîner des problèmes cliniques, comme le défigurement, une déficience fonctionnelle, de la douleur, une dysfonction des voies respiratoires, une déficience visuelle ainsi qu'un dysfonctionnement vésical ou intestinal^3,4,5,6. L'autorisation de KOSELUGO constitue un pas en avant important pour ce qui est de l'approbation, par Santé Canada, du premier et seul traitement pour le traitement de la NF1 PN.

« Il existe des besoins importants non comblés chez les enfants atteints de neurofibromatose présentant des neurofibromes plexiformes, pour lesquels aucune option de traitement n'avait été approuvée à ce jour pour leur état, » a déclaré Véronique Maheux, présidente, L'Association de la neurofibromatose du Québec (ANFQ) et elle-même mère d'un enfant atteint de la NF1. « L'autorisation et la disponibilité, au Québec, d'un nouveau traitement constituent une étape importante; nous espérons que les décideurs ayant l'autorité pour statuer sur le remboursement de ce traitement vont agir rapidement, afin de permettre aux enfants susceptibles d'en bénéficier d'y avoir accès. »

L'autorisation de KOSELUGO par Santé Canada était fondée sur des résultats positifs provenant de l'étude de phase II SPRINT (strate 1) commanditée par le programme Therapy Evaluation (CTEP) du National Cancer Institute (NCI), coordonnée par la section Oncologie pédiatrique du Center for Cancer Research du NCI¹. Les résultats de l'essai clinique de phase II (strate 1) de l'étude SPRINT ont démontré un taux de réponse objective de 66 pour cent (33 des 50 patients, réponse partielle confirmée) chez les patients pédiatriques atteints de NF1 NP lorsqu'ils étaient traités avec KOSELUGO administré par voie orale deux fois par jour en monothérapie. Le taux de réponse générale a été défini comme étant le pourcentage de patients présentant une réaction complète ou partielle confirmée, définie comme une réduction d'au moins 20 pour cent du volume de la tumeur¹.

« KOSELUGO est le premier traitement offert au Canada approuvé spécifiquement pour les enfants atteints de NF1 PN, » a déclaré Gaby Bourbara, vice-président et directeur général d'Alexion Canada. « À Alexion, nous sommes conscients des difficultés auxquelles sont aux prises les enfants vivant avec la NF1; nous sommes fiers de pouvoir offrir au Canada une nouvelle option thérapeutique aux patients pour cette maladie rare, qui altère la qualité de vie. »

À propos de la NF1

La NF1 est une maladie génétique débilitante, attribuable à une mutation spontanée ou héritée du gène NF1[7]. La NF1 est associée à divers symptômes, y compris des tumeurs molles sur et sous la peau (neurofibromes cutanés) et la pigmentation de la peau (« taches café au lait »); chez 30 à 50 pour cent des patients, des tumeurs se développent sur la gaine des nerfs (neurofibromes plexiformes)^3,8. Ces neurofibromes plexiformes peuvent entraîner des problèmes cliniques, comme le défigurement, une déficience fonctionnelle, de la douleur, une dysfonction des voies respiratoires, une déficience visuelle ainsi qu'un dysfonctionnement vésical ou intestinal^3-6. Les NP se développent au cours de la petite enfance et présentent divers degrés de gravité; ils peuvent aussi réduire jusqu'à 15 ans l'espérance de vie^3,4,7,9.

À propos de l'essai clinique SPRINT

L'essai clinique SPRINT I/II a été conçu pour évaluer le taux de réponse objective et l'incidence sur les résultats fonctionnels rapportés par les patients pédiatriques atteints de NF1 présentant des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques inopérables, traités en monothérapie avec KOSELUGO^[1]. Les résultats ont été publiés dans The New England Journal of Medicine⁵. Cet essai clinique, commandité par le programme Therapy Evaluation (CTEP) du National Cancer Institute (NCI), a été réalisé au titre d'une entente de recherche et développement coopérative conclue entre le NCI et AstraZeneca, en plus de bénéficier du soutien additionnel du Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program (NTAP).

À propos de KOSELUGO

KOSELUGO (sélumétinib) est le premier et le seul traitement approuvé par Santé Canada pour le traitement des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques inopérables chez les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) âgés de deux ans et plus^[1]. KOSELUGO est un inhibiteur d'enzymes spécifiques (MEK1 et MEK2) impliquées dans la stimulation de la croissance des cellules^[1]. Dans la NF1, ces enzymes sont hyperactives, ce qui provoque une croissance désordonnée des cellules, qui se traduit par la formation de tumeurs. En bloquant ces enzymes, KOSELUGO ralentit la croissance des cellules tumorales^[1].

KOSELUGO est approuvé aux fins d'utilisation aux États-Unis, au sein de l'Union européenne ainsi qu'au Japon et a obtenu la désignation de médicament orphelin en Russie, en Suisse, en Corée du Sud, à Taïwan et en Australie; des autorités sanitaires du monde entier étudient actuellement des demandes présentées aux organismes de réglementation visant l'approbation de ce médicament.

À propos d'Alexion

Le centre canadien Alexion, AstraZeneca Rare Disease est le groupe au sein d'AstraZeneca qui se consacre aux maladies rares. Il a été créé après l'acquisition d'Alexion Pharmaceuticals, Inc. en 2021. À titre de chef de file dans le secteur des maladies rares depuis 30 ans, Alexion se dévoue au service des patients et des familles touchés par des maladies rares et des problèmes de santé dévastateurs, en s'efforçant de découvrir, de mettre au point et de commercialiser des médicaments qui changent des vies. Alexion concentre ses recherches sur de nouvelles molécules et de nouvelles cibles dans la cascade du complément, en particulier en hématologie, en néphrologie, en neurologie, dans les troubles métaboliques, en cardiologie et en ophtalmologie. Son siège social se trouve à Boston, au Massachusetts, et elle est au service des patients de plus de 50 pays grâce à ses nombreux bureaux un peu partout dans le monde.

À propos d'AstraZeneca Canada

AstraZeneca est une société biopharmaceutique internationale axée sur l'innovation. Sa priorité est de découvrir, de mettre au point et de commercialiser des médicaments qui changent des vies. Ses activités scientifiques se concentrent sur les maladies cardiovasculaires, rénales et métaboliques (MCRM), l'oncologie, les maladies rares, les maladies respiratoires et immunitaires, les vaccins et l'immunothérapie. AstraZeneca exerce ses activités dans plus de 100 pays, et ses médicaments innovateurs sont utilisés par des millions de patients dans le monde entier. AstraZeneca Canada compte plus de 1 200 employés à l'échelle du Canada, dont 700 à son siège social et dans son centre de recherche clinique situés à Mississauga, en Ontario. Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter le site Web de la société au www.astrazeneca.ca.

RÉFÉRENCES

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^1 PrKOSELUGO^MC (sélumétinib), Product Monograph. AstraZeneca Canada Inc., 23 août 2022.

² Children's Tumor Foundation (CTF). Newly diagnosed with NF1: A guide to the basics. Available at: https://www.ctf.org/images/uploads/CTF-NF_Newly_Diagnosed_Brochure_V11.pdf. Document consulté en février 2023.

³ Hirbe A.C., Gutmann D.H., Neurofibromatosis type 1: a multidisciplinary approach to care, Lancet Neurol. 2014;13:834-43. Système DOI : 10.1016/S1474-4422(14)70063-8.

⁴ Dombi E., Baldwin A., Marcus L.J. et al., Activity of selumetinib in neurofibromatosis type 1-related plexiform neurofibromas. N Engl J Med. 2016;375:2550-2560.

⁵ Gross A.M. et al., Selumetinib in children with inoperable plexiform neurofibromas, N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. Système DOI : 10.1056/NEJMoa1912735.

⁶ NHS, Neurofibromatosis Type 1, Symptoms, document accessible à : https://www.nhs.uk/conditions/neurofibromatosis-type-1/symptoms. Document consulté en mars 2023.

⁷ National Institute of Neurological Disorders and Stroke, Neurofibromatosis. Document pouvant être consulté à : https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/neurofibromatosis. Document consulté en mars 2023.

⁸ Mayo Clinic, Neurofibromatosis, document pouvant être consulté à : https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/neurofibromatosis/symptoms-causes/syc-20350490. Document consulté en mars 2023.

⁹ Evans D.G.R., Ingham S.L., Reduced Life Expectancy Seen in Hereditary Diseases Which Predispose to Early Onset Tumors, Appl Clin Genet. 2013; 6:53-61.

SOURCE Alexion AstraZeneca Rare Disease

Annabel Cowper, [email protected]