La Rainwater Charitable Foundation annonce les gagnants du quatrième prix annuel Rainwater pour la recherche sur le cerveau

Les lauréats sont reconnus pour leurs découvertes scientifiques novatrices sur les maladies neurodégénératives

FORT WORTH, Texas, le 27 janv. 2023 /CNW/ - La Rainwater Charitable Foundation (RFC), l'un des plus importants donateurs indépendants pour la recherche sur les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui les lauréats du prix annuel Rainwater pour innovation exceptionnelle en recherche neurodégénérative et du prix Rainwater pour le scientifique innovateur en début de carrière. Cette année, le prix pour innovation exceptionnelle sera décerné à une équipe : le Dr C. Frank Bennett, Ionis; le Dr Don W. Cleveland, Université de Californie à San Diego (UCSD); et le Dr Timothy M. Miller, Université de Washington. La Dre Susanne Wegmann, Centre allemand des maladies neurodégénératives (DZNE), recevra le prix Rainwater du scientifique innovateur en début de carrière. Les prix seront remis lors de la conférence Eurotau 2023, le 27 avril 2023, à Lille, en France.

Le programme de prix Rainwater reconnaît les progrès scientifiques vers de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives associées à l'accumulation de la protéine tau dans le cerveau et favorise la découverte scientifique en sensibilisant le public aux lacunes de la recherche neurodégénérative, en faisant venir de nouveaux chercheurs dans le domaine de la tauopathie et en récompensant des réalisations scientifiques qui pourraient mener à des traitements novateurs et efficaces.

Le prix Rainwater pour innovation exceptionnelle en recherche neurodégénérative sera partagé par :

les Drs  Bennett, Cleveland et Miller pour leur travail collaboratif de promotion de la technologie antisens pour le traitement des maladies neurodégénératives, y compris la SLA, la maladie de Huntington, la maladie d'Alzheimer et les tauopathies au cours des 20 dernières années.

• Le Dr Bennett, conseiller scientifique en chef à Ionis, continue de faire progresser la technologie antisens et d'élargir la plateforme de découverte de médicaments d'Ionis. Il travaille sur les oligonucléotides antisens depuis 30 ans. Il a commencé à étudier le potentiel de la technologie antisens pour le développement de thérapies contre la SLA et l'atrophie musculaire spinale (AMS) il y a près de 20 ans. Le premier médicament pour le traitement de l'AMS, nusinersen, a été approuvé par la FDA en 2016, puis dans plus de 50 pays dans le monde. Il travaille actuellement sur un traitement pour la maladie de Huntington, qui en est à un stade avancé des essais cliniques, et dirige la découverte et le développement d'autres médicaments pour les maladies neurologiques.
• Le Dr Cleveland, président et professeur distingué de médecine cellulaire et moléculaire à l'UCSD, a découvert, purifié et déterminé les propriétés de la protéine tau, la principale composante des dépôts filamenteux intracellulaires qui définissent un certain nombre de maladies neurodégénératives, y compris la paralysie supranuclaire progressive. Avec les Drs Bennett et Miller, il a mis au point des médicaments à base d'ADN qui utilisent une technologie qui réduit au silence les gènes du système nerveux humain. Ces médicaments ont été étudiés dans le cadre de sept essais cliniques différents visant à traiter la SLA, la maladie de Huntington, la maladie de Parkinson et la maladie d'Alzheimer.
• Le Dr Miller, vice-président de la recherche et professeur de neurologie à la Faculté de médecine de l'Université Washington à St. Louis, a été un chef de file pendant plus de deux décennies pour aider à découvrir des thérapies efficaces pour les maladies neurodégénératives, y compris la SLA et les tauopathies. En 2007, le Dr Miller a créé un programme de recherche translationnelle sur la SLA et a lancé des essais prometteurs pour améliorer la vie des personnes atteintes de troubles neurologiques. Les derniers résultats obtenus avec SOD1 ASO développé avec les Drs Cleveland et Bennett montrent un effet dramatique sur le ralentissement de la SLA SOD1. Son laboratoire a dirigé les premières étapes du développement de BIIB080/IONIS-MAPT_Rx, un médicament antisens qui réduit l'ARNm et les protéines tauiques et qui est utilisé comme traitement contre les tauopathies.

« Ce prix est un honneur et je me réjouis à l'idée d'utiliser ce financement de recherche pour faire progresser la prochaine génération d'efforts », a déclaré le Dr Cleveland. « L'argent du prix Rainwater aidera à poursuivre le développement de stratégies pour développer de nouveaux neurones et supprimer la protéine tau de façon chronique. »

Le prix Rainwater du scientifique innovateur en début de carrière :

• La Dre Wegmann, cheffe du groupe de recherche de DZNE, étudie les actions des protéines tauiques dans les maladies neurodégénératives en utilisant différents modèles et méthodologies expérimentaux afin de découvrir la fonction normale et la mauvaise fonction de la protéine tau dans le cerveau malade. Elle trouve un moyen de maîtriser le difficile bond translationnel, de la sonde à l'homme, en validant les résultats biochimiques, biophysiques et cytologiques sur le tissu cérébral humain post-mortem. Son intérêt général pour la résolution de problèmes difficiles l'a amenée à obtenir un diplôme d'ingénieur et, plus tard, à se lancer dans la biophysique et la pathologie cérébrale du tau. Actuellement, la Dre Wegmann et son groupe se concentrent sur l'identification de nouvelles interactions de la protéine tau et sur la détermination du rôle de la séparation de la phase tau dans la maladie d'Alzheimer et les tauopathies.

« Je suis très honorée! Avec l'argent du prix, je pousserai plus loin mes recherches sur la façon dont la protéine tau exerce son effet toxique de différentes façons, qui ne sont pas pleinement comprises », a déclaré la Dre Wegmann. « Nous ne comprenons pas encore la fonction réelle de cette protéine et nous tenterons d'élargir nos connaissances de sa biologie de base pour aider à la recherche sur les maladies. »

Les Drs Cleveland, Bennett, Miller et Wegmann ont été mis en nomination pour les prix Innovation exceptionnelle (400 000 $) et Début de carrière (200 000 $) du prix Rainwater en fonction de recherches publiées et évaluées par des pairs qui ont contribué de façon importante à la recherche sur les maladies neurodégénératives. Ils ont été choisis en fonction de la qualité de leur recherche et de l'applicabilité à une tauopathie, du leadership, du mentorat et de l'impact positif au sein de la communauté scientifique.

« Je ne pourrais pas être plus enthousiasmé par les lauréats du prix Rainwater de cette année », a déclaré Todd Rainwater, administrateur de la Rainwater Charitable Foundation. « La remise du prix pour innovation exceptionnelle à un groupe de scientifiques qui collaborent à la découverte de médicaments reconnaît l'importance de la science d'équipe. La sélection de la Dre Wegmann pour le prix de début de carrière de cette année met en lumière les découvertes scientifiques passionnantes qui ont lieu en Europe et dans le monde entier. Je sais que mon père serait très fier de ces scientifiques et de leurs progrès importants dans le domaine. »

Pour en savoir plus sur les lauréats de cette année, veuillez consulter le site www.rainwaterprize.org.

À propos de la recherche médicale de la Rainwater Charitable Foundation

La Rainwater Charitable Foundation (RCF) a été créée au début des années 1990 par le célèbre investisseur en capital-investissement et philanthrope Richard E. Rainwater. La RCF apporte son soutien à une gamme de programmes d'éducation de la maternelle au secondaire, à la recherche médicale et à d'autres causes louables. Afin de remplir sa mission d'accélération du développement de nouveaux diagnostics et traitements pour les troubles neurodégénératifs liés à la protéine tau, l'équipe de recherche médicale de la Rainwater Charitable Foundation gère le consortium Tau et le programme de récompense des prix Rainwater. Avec plus de 161 millions de dollars investis à ce jour en recherche médicale, la Rainwater Foundation a contribué au progrès de huit traitements à l'essai sur des humains. Pour de plus amples renseignements, visitez le site rainwatercharitablefoundation.org. 

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SOURCE The Rainwater Charitable Foundation