Le Canada en retard par rapport aux autres pays au chapitre de l'accès aux médicaments orphelins pour les personnes atteintes de maladies rares

TORONTO, le 6 juin 2013 /CNW/ - Cette fin de semaine, des Canadiennes et Canadiens atteints de la maladie de Pompe et leurs aidants naturels se réuniront à Toronto pour leur conférence annuelle pour faire part de leurs expériences et prendre connaissance de nouveaux développements sur la maladie et les médicaments orphelins au Canada. Les médicaments orphelins sont des produits pharmaceutiques créés expressément pour traiter les maladies très rares comme la maladie de Pompe. Ces maladies sont souvent appelées des maladies orphelines.

La conférencière principale, Durhane Wong-Rieger, présidente de la Canadian Organization for Rare Disorders (CORD), dit que l'accès aux médicaments orphelins est plus complexe pour les canadiens que les patients dans la plupart des pays développés. : « Nous avons espoir que la situation s'améliorera très bientôt car des consultations sont en cours avec Santé Canada pour établir un cadre pour les médicaments orphelins au Canada. Le but tel qu'exprimé par la Ministre de la Santé est d'améliorer l'accès des patients aux médicaments orphelins. Malheureusement, un cadre fédéral ne va pas garantir l'accès égal dans toutes les provinces. »

Le président de l'Association canadienne de Pompe, Brad Crittenden, dit que la conférence est à la fois une occasion de partager les expériences et les questions émergentes liées à la maladie de Pompe et une occasion de discuter des problèmes plus importants qui touchent tous les patients atteints d'une maladie rare ou d'une maladie orpheline. « Même si la majorité des patients canadiens atteints de la maladie de Pompe ont maintenant accès au traitement de substitution enzymatique destiné à ralentir ou même stopper la progression de la maladie, il y a encore quelques patients qui n'y ont pas encore accès, car ce ne sont pas toutes les provinces qui prennent en charge le traitement des maladies rares. Nous continuons de plaider la cause de ces patients laissés pour compte. De plus, le Canada accuse encore du retard par rapport aux autres nations au chapitre de l'inclusion dans son système de santé des patients atteints d'une maladie rare. Il faut y remédier. »

On estime qu'il existe actuellement à peu près de 6000 à 8000 maladies rares à l'échelle planétaire, mais qu'on a un traitement pour environ 200 d'entre elles seulement. Cependant cette situation devrait changer considérablement au cours de la prochaine décennie, car on prévoit approuver environ 200 nouveaux traitements. Durhane Wong-Rieger s'interroge : « Comment se fera l'examen de tous ces nouveaux traitements? Comment remboursera-t-on le coût? Et surtout, que fera-t-on pour assurer l'égalité d'accès aux nouveaux traitements partout au Canada. »

Madame Wong-Rieger a souligné que le Canada est en mode de rattrapage. Les États-Unis ont introduit le Orphan Drug Act en 1983 et l'Union européenne en 2000 pour soutenir le développement des traitements pour les « maladies rares et négligées », tout comme l'ont fait le Japon, l'Australie et d'autres pays. «Nous espérons que des réglementations canadiennes pour les médicaments orphelins seront introduites au Parlement cet automne. Toutefois pendant que ces réglementations supporteront le développement et l'homologation des médicaments, il reste tout de même un très grand obstacle à surmonter, et ceci est la couverture par les régimes d'assurance-médicaments provinciaux ou autres. Certaines provinces ont des régimes d'assurance-médicaments pour les maladies rares, mais d'autres n'en n'ont pas. Nous nous battons pour l'accès équitable et approprié pour tous les patients, peu importe leur lieu de résidence. »

La présidente de CORD a dit que le but principal de sa présentation à la conférence de l'ACP à Toronto en fin de semaine est de présenter des réponses aux défis que doivent relever les Canadiens et les Canadiennes atteints d'une maladie rare, qui se retrouvent sans ressources ou solutions dans leur recherche de traitement.

La conférence comprendra également une présentation du Dr Mark Tarnopolsky, du département de pédiatrie de l'Université McMaster, qui soulignera diverses facettes de la maladie de Pompe et des résultats de la recherche dans ce domaine.

À propos de la maladie de Pompe

La maladie de Pompe est une maladie héréditaire, souvent mortelle et extrêmement rare (1 cas sur 40 000 naissances selon les estimations), qui affecte le cœur et les muscles. Elle est causée par des mutations du gène qui produit une enzyme appelée alglucosidase alpha (GAA). Dans le cas de la maladie de Pompe, les mutations du gène GAA réduisent ou éliminent complètement cette enzyme essentielle. Des quantités excessives de glycogène s'accumulent alors dans tout l'organisme, mais ce sont les cellules du cœur et des muscles squelettiques qui sont les plus gravement touchées.

À propos de l'Association canadienne de Pompe (ACP)

L'Association canadienne de Pompe a été créée pour aider les personnes au Canada, et ailleurs, à se familiariser avec la maladie de Pompe et pour aider les personnes qui en sont atteintes. La conférence de l'ACP aura lieu à l'hôtel Toronto Airport Marriott les 8 et 9 juin.

Pour plus d'informations visitez www.pompecanada.com

SOURCE : Association canadienne de Pompe (ACP)

Brad Crittenden, Président, Association canadienne de Pompe
Tél: [phone]
Courriel:[email protected]

Durhane Wong-Rieger, Présidente, Canadian Organization for Rare Diseases
Tél: [phone]
Courriel: [email protected]