- La réduction médiane du taux de crises d'angiœdème héréditaire (AOH) par rapport au placebo a été de 95 % avec la plus forte dose étudiée
- Des données montrent que jusqu'à 40 % des patients atteints d'AOH n'ont pas subi de crise au cours de l'étude
- Pendant l'étude clinique, CSL830 a satisfait au paramètre d'évaluation principal sur la prévention de crises d'AOH
KING OF PRUSSIA, Pennsylvania, le 4 avril 2017 /CNW/ -- Leader mondial dans l'industrie des produits biothérapeutiques, CSL Behring a annoncé aujourd'hui la publication de résultats de l'étude COMPACT dans le « New England Journal of Medicine » (NEJM). Il s'agit d'une étude pivot de phase III évaluant l'innocuité et l'efficacité de CSL830 (un nouveau traitement de remplacement expérimental de l'inhibiteur de C1-estérase humaine [C1-INH] auto-administré par voie sous-cutanée) pour la prévention de crises d'AOH. L'étude a satisfait au paramètre d'évaluation de l'efficacité principal en permettant une réduction considérable du nombre de crises d'AOH normalisé par unité de temps. L'étude a aussi satisfait aux paramètres d'évaluation secondaires, y compris le taux de patients répondants (patients présentant au moins une réduction de 50 % du taux de crises) et le nombre d'utilisations du médicament de secours. Si CSL830 est homologué par la « Food and Drug Administration » (FDA), ce serait le premier et unique traitement préventif sous-cutané contre l'AOH.
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« Selon des données probantes de l'étude COMPACT, le C1-INH sous-cutané répond à un besoin non satisfait chez les patients et peut changer le paradigme de traitement en offrant une nouvelle option pour la prévention de crises d'AOH grâce à un traitement sous-cutané », a déclaré le Dr Bruce Zuraw, M. D., de la Faculté de médecine de San Diego de l'Université de la Californie, directeur du Centre de l'Association sur l'angiœdème héréditaire des États-Unis à l'Université de la Californie à San Diego et président du comité directeur de l'étude.
L'article du NEJM présente des renseignements détaillés sur l'étude de phase III à répartition aléatoire sur l'efficacité (NCT01912456) qui a évalué l'AOH de type I et de type II chez des patients pendant deux périodes de traitement de 16 semaines. L'étude a permis d'examiner le nombre de crises subies par un patient recevant CSL830 à des fins prophylactiques et le nombre de fois que l'AOH a exigé l'utilisation d'un médicament de secours; on a observé une réduction dans les deux cas. Selon la dose administrée, les taux de crises d'AOH ont connu une réduction se traduisant par un pourcentage médian de 89 % et de 95 % (pour la dose de 40 UI/kg et de 60 UI/kg, respectivement). Outre cela, 40 % des patients recevant la dose plus élevée n'ont subi aucune crise et, en général, les patients ont présenté moins de symptômes et des symptômes d'intensité plus légère dans l'ensemble. Aucun patient recevant la dose de 60 UI/kg n'a subi de crise laryngée au cours de la période d'étude.
« L'étude fait non seulement la preuve d'une efficacité très convaincante et proportionnelle à la dose, mais aussi du fait que l'auto-injection sous-cutanée pouvait être prise en charge par tous les patients et qu'elle était bien tolérée », a déclaré Hilary Longhurst, M. D., de la Fiducie du Service national de santé du groupe Barts, à Londres, au Royaume-Uni; elle est l'auteure principale du manuscrit et membre du comité directeur.
« Malgré les progrès réalisés pour offrir les options thérapeutiques actuelles, il reste un besoin non satisfait lorsqu'il s'agit de nouveaux traitements permettant de prévenir les symptômes de cette maladie débilitante qui peut menacer la vie », a ajouté le Andrew Cuthbertson, M. D., directeur scientifique et directeur de la R et D de CSL Limited. « Ces résultats d'étude montrent que CSL830 est un produit prometteur et qu'il peut changer la vie de personnes atteintes d'AOH de façon remarquable en prévenant les crises de manière fiable dans le cadre d'un traitement auto-injecté sous-cutané. CSL Behring remercie tous les patients qui ont participé à cette étude pour leur courage et leur collaboration. Les partenariats établis entre le patient et le médecin chercheur permettent aux programmes comme COMPACT d'exister et il est impossible d'accomplir des progrès sans eux. »
Le 30 août 2016, CSL Behring a annoncé que la FDA des États-Unis a accepté sa demande de Licence de produit biologique concernant CSL830.
À propos de l'angiœdème héréditaire
L'AOH est une affection génétique rare qui peut menacer la vie; elle survient dans une proportion approximative de 1 personne sur 10 000 à 1 sur 50 000 personnes. L'AOH est causé par une faible concentration ou un mauvais fonctionnement de C1-INH. Cela se solde par une quantité inadéquate de C1-INH qui fonctionne bien, ce qui mène à une accumulation de liquide dans les tissus du corps et des épisodes d'enflure considérable qu'on connaît sous le nom d'angiœdème. Les crises d'AOH peuvent toucher de nombreuses parties du corps et s'étendre à des régions multiples, y compris le visage, l'abdomen, le larynx et les extrémités. Les patients qui subissent des crises d'AOH à l'abdomen peuvent vivre des épisodes de douleur intenses, de diarrhée, de nausées et de vomissements provoqués par l'enflure de la paroi intestinale. Les crises d'AOH qui touchent le visage ou la gorge peuvent entraîner la fermeture des voies respiratoires, l'asphyxie et, en l'absence de traitement, la mort.
À propos de CSL830 - Inhibiteur de la C1 estérase sous-cutané (C1-INH)
CSL830, un inhibiteur de la C1 estérase (humain), est un nouveau traitement sous-cutané expérimental. Le C1-INH remplace la protéine C1-INH dont la concentration est faible ou qui fonctionne mal chez les patients présentant une déficience en C1-INH.
À propos de CSL Behring
CSL Behring est un leader mondial dans l'industrie des produits biothérapeutiques qui est déterminé à remplir sa promesse, à savoir répondre aux besoins des patients en utilisant les plus récentes technologies. L'entreprise développe et distribue des médicaments novateurs qui servent à traiter des troubles de la coagulation, des immunodéficiences primaires, l'angiœdème héréditaire, des maladies respiratoires génétiques et des troubles neurologiques. Les produits de l'entreprise sont également employés en chirurgie cardiaque, dans des cas de transplantation d'organes, dans le traitement des brûlures et pour prévenir les maladies hémolytiques chez le nouveau-né.
CSL Behring gère CSL Plasma, l'un des plus grands réseaux de collecte de plasma du monde. La société mère, CSL Limited (ASX:CSL), a son siège social à Melbourne, en Australie. Elle emploie plus de 17 000 personnes et offre ses médicaments qui sauvent et changent des vies dans plus de 60 pays. Pour obtenir de plus amples renseignements, visitez le site www.cslbehring.com et suivez-nous sur www.Twitter.com/CSLBehring.
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SOURCE CSL Behring
CONTACT : Natalie de Vane, Chef des communications externes - CSL Behring, Bureau : 1 610 878-4468, Cellulaire : 1 610 999-8756, Courriel : [email protected]; Elliot Fox, W2O Group, Bureau : 1 212 257-6724, Courriel : [email protected], https://www.multivu.com/players/English/8056151-csl-behring-subcutaneous-c1-esterase-inhibitor-hae-patients, http://www.cslbehring.com
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