Le PBI-4050 de ProMetic réduit de façon significative la fibrose hépatique chez les patients atteints du syndrome d'Alström

• Réduction significative de la fibrose hépatique établie démontrée chez tous les patients ayant complété 12 semaines de traitement à l'aide du PBI-4050
• Réduction des enzymes hépatiques à des niveaux normaux chez tous les patients ayant complété 12 semaines de traitement à l'aide du PBI-4050
• Expansion du programme clinique du syndrome d'Alström afin d'ajouter de nouveaux sites à travers l'Europe et l'Amérique du Nord

LAVAL, QC, le 12 oct. 2016 /CNW Telbec/ - ProMetic Sciences de la Vie inc. (TSX: PLI) (OTCQX: PFSCF) (« ProMetic » ou la « Société ») a annoncé aujourd'hui que le Comité de surveillance des données d'innocuité a recommandé que le recrutement des patients se poursuive pour l'essai clinique en cours de phase 2 de la Société chez les patients atteints du syndrome d'Alström. Cette recommandation fait suite à l'évaluation par le Comité de surveillance des données d'innocuité accumulées chez les huit (8) premiers patients souffrant du syndrome d'Alström ayant reçu le traitement du PBI-4050. Le comité a ainsi déterminé qu'il n'y avait eu aucun problème d'innocuité ou de tolérabilité observé chez ces patients.  

Les résultats d'efficacité préliminaires dans cette étude ouverte de phase 2 démontrent que les cinq (5) premiers patients (100 %) ayant complété 12 semaines de traitement à l'aide du PBI-4050 ont eu une réduction significative de la fibrose hépatique, tel que mesuré à l'aide d'élastographie transitoire (Fibroscan®). Cette réduction s'est aussi maintenue pour le premier patient, chez qui la diminution de la fibrose a persisté après avoir complété 24 semaines de traitement. Les résultats préliminaires d'efficacité démontrent aussi que les patients ayant le plus haut d'enzymes hépatiques comme base de référence (aspartate aminotransférase [AST], alanine aminotransférase [ALT] et phosphatase alcaline [PAL]) avaient obtenu une réduction significative de chacune de ces enzymes, vers des niveaux normaux, après avoir complété 4, 8 et 12 semaines de traitement à l'aide du PBI-4050.

Selon le Dr Tarekegn Geberhiwot, chercheur principal pour l'étude clinique venant du département d'endocrinologie et métabolisme de l'Hôpital Queen Elizabeth à Birmingham, Royaume-Uni : « Le PBI-4050 a démontré des signes intéressants chez les patients souffrant du syndrome d'Alström, étant bien toléré avec un bon profil d'innocuité jusqu'à 24 semaines. Des effets bénéfiques ont été observés dans le contrôle de la glycémie ainsi que des effets préliminaires potentiels anti-fibrotiques au niveau du foie. La rapidité des effets est remarquable, avec une diminution des niveaux élevés des enzymes hépatiques apparents au cours des quatre (4) premières semaines et des diminutions significatives des taux de Fibroscan en seulement 12 semaines chez des patients souffrant de fibrose sévère et bien établie ».

« En ce qui me concerne, les patients atteints du syndrome d'Alström affichent les caractéristiques les plus extrêmes du diabète de type 2 et de la fibrose hépatique et un essai clinique avec le PBI-4050 dans cette population est aussi difficile en termes d'efficacité que je puisse l'imaginer », a déclaré le Dr John Moran, Chef de la direction médicale de ProMetic. « La progression de la fibrose hépatique est beaucoup plus agressive chez les patients atteints du syndrome d'Alström que chez les patients typiques souffrant du syndrome métabolique, d'obésité, de diabète et de stéatose hépatique et donc une amélioration du niveau de Fibroscan chez tous les cinq (5) patients en seulement 12 semaines dépasse largement nos attentes. La stéatose hépatique non alcoolique (« SHNA ») est la manifestation du syndrome métabolique dans le foie. En raison de l'épidémie mondiale d'obésité, la SHNA affecte maintenant de 20 à 30 % de la population générale et est ainsi devenue de loin la cause la plus commune de maladie hépatique chronique et nous croyons fermement que le PBI-4050 sera aussi efficace dans cette population », a ajouté le Dr John Moran.

L'étude clinique de phase 2 pour le syndrome d'Alström présentement en cours est une étude ouverte, à groupe et centre unique examinant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du principal médicament candidat à base de petite molécule de ProMetic, le PBI-4050, dans un total de 20 patients. L'étude a lieu dans un centre de soins spécialisés pour les patients britanniques souffrant du syndrome d'Alström à l'Hôpital Queen Elizabeth, à Birmingham, Royaume-Uni. Ce centre a récemment publié des données démontrant que plusieurs de ces patients présentent des signes de stéatose hépatique non alcoolique ainsi que de fibrose hépatique avancée à un très jeune âge, confirmant des publications antérieures démontrant une forte incidence de progression de la SHNA vers la cirrhose hépatique associée à la mortalité chez les patients Alström.

	Niveau de fibrose hépatique à la base de référence	Valeur du Fibroscan à la base de référence	Valeur du Fibroscan à la semaine # 12	Diminution du Fibroscan de la base de référence (%)
Patient 1	sévère (F1)	9,9	7,1	- 28 %
Patient 2	significatif (F2)	7,4	6,1	- 18 %
Patient 3	moyen (F1)	6,1	4,5	- 26 %
Patient 4	significatif (F2)	8,1	5,3	- 35 %
Patient 5	moyen (F3)	5,1	3,1	- 39 %

	Niveau Fibrose hépatique	Gamme Fibroscan Pka
Stéatose hépatique	F0
Fibrose moyenne	F1	2,5 - 7
Fibrose significative	F2	7 - 9,5
Fibrose sévère	F3	9,5 - 12,5
Cirrhose	F4	>12,5

« Nous sommes particulièrement heureux de voir les effets positifs que le PBI-4050 a chez les patients souffrant du syndrome d'Alström », a déclaré M. Pierre Laurin, Président et chef de la direction de ProMetic. « Ces résultats préliminaires nous ont motivés à étendre notre programme à d'autres patients Alström en Europe et en Amérique du Nord. De plus, ces résultats nous procurent d'importantes données cliniques tandis que ProMetic poursuit d'autres conditions médicales non comblées où la fibrose joue un rôle majeur », a ajouté M. Laurin.

Information concernant l'appel conférence et la webdiffusion

ProMetic tiendra une conférence téléphonique à 8 h 30 (HE) le mercredi 12 octobre 2016. Les numéros pour accéder à l'appel conférence sont le [phone] et le 1 [phone] (sans frais pour l'Amérique du Nord). Une rediffusion de l'appel sera disponible à partir de 11 h 30 le 12 octobre 2016 jusqu'au 19 octobre 2016. Les numéros pour accéder à la rediffusion sont les [phone] (#96578110) et 1 [phone] (#96578110). Une webdiffusion en direct de l'appel conférence sera disponible à partir du :
http://event.on24.com/r.htm?e=1285808&s=1&k=A64E1226736219C9785D21037FF18034

À propos du syndrome d'Alström

Le syndrome d'Alström est un syndrome héréditaire autosomique récessif rare caractérisé par une dystrophie des cônes et des bâtonnets, une surdité, une obésité, une résistance à l'insuline et une hyperinsulinémie, un diabète de type 2, une cardiomyopathie dilatée (CMD) et une insuffisance hépatique et rénale progressive.

La présentation clinique, l'âge d'apparition de la maladie et la sévérité peuvent beaucoup varier selon les familles et au sein d'une même famille. La dystrophie des cônes et des bâtonnets se développe en général dans les semaines suivant la naissance avec comme signes initiaux un nystagmus et une photophobie extrême ou une photosensibilité. Elle évolue progressivement vers la cécité qui survient en général dans la 2^e décennie de vie. La plupart des patients développent une surdité neurosensorielle légère à modérée, lentement progressive. La CMD se manifeste chez environ 2/3 des patients, enfants ou adolescents. Il existe un risque d'insuffisance cardiaque congestive subite à tout âge. L'obésité, la résistance à l'insuline et l'hyperinsulinémie sont des manifestations précoces et constantes. Le dysfonctionnement hépatique débute en général dans l'enfance avec une stéatose. Une cirrhose, une hypertension portale et une insuffisance hépatique peuvent survenir. Une maladie respiratoire chronique, une hypertension pulmonaire et une hypertriglycéridémie sont fréquentes. Une néphropathie lentement progressive peut mener à une insuffisance rénale au stade terminal. Les patients ont des traits faciaux distinctifs (yeux enfoncés, visage rond, oreilles épaisses, calvitie frontale précoce et cheveux fins). La plupart des enfants ont des pieds caractéristiques, larges, plats et épais, des doigts et des orteils courts et boudinés, sans polydactylie ni syndactylie. L'hypogonadisme chez le garçon et l'hyperandrogénisme chez la fille sont aussi observés. La plupart des patients ont une intelligence normale, mais des rapports ont pointé des cas de retard de développement intellectuel et psychomoteur. Comme les manifestations se développent lentement, des présentations non classiques ont aussi été rapportées.

À propos de ProMetic Sciences de la Vie inc.

ProMetic Sciences de la Vie inc. (http://www.prometic.com) est une société biopharmaceutique établie de longue date possédant une expertise mondialement reconnue en bioséparation, en produits thérapeutiques dérivés du plasma et en développement de médicaments à base de petites molécules. ProMetic offre ses technologies de pointe pour la purification à grande échelle des produits biologiques, le fractionnement du plasma et l'élimination des agents pathogènes à une base croissante de chefs de file de l'industrie et utilise sa propre technologie d'affinité procurant une extraction et purification de protéines thérapeutiques du plasma humain hautement efficace afin de développer des produits thérapeutiques de première classe. ProMetic poursuit aussi activement le développement de ses propres produits thérapeutiques à base de petites molécules ciblant des besoins médicaux non-comblés dans les domaines de la fibrose, de l'anémie, de la neutropénie, du cancer et des maladies auto-immunes et de l'inflammation ainsi que certaines néphropathies.  Établie à Laval (Canada), ProMetic possède des installations de recherche et développement en Angleterre, aux États-Unis et au Canada, et de fabrication au Royaume-Uni et activités commerciales aux États-Unis, Canada, en Europe, en Russie, en Asie et en Australie.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué renferme des énoncés prospectifs sur les objectifs, les stratégies et les activités de ProMetic. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à certains risques et incertitudes. Ces énoncés sont de nature « prospective » puisqu'ils sont fondés sur nos attentes présentes à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des énoncés prospectifs si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. Ces risques, estimations et hypothèses portent notamment sur la capacité de ProMetic d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques à valeur ajoutée et d'obtenir des contrats relatifs à ses produits et services, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d'études cliniques, la capacité de ProMetic de se prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes liées au processus de réglementation et tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive des risques qui pourraient faire en sorte que les évènements ou résultats réels diffèrent de nos attentes présentes de façon importante dans la notice annuelle de ProMetic pour l'année terminée le 31 décembre 2015, sous la rubrique « Risques et incertitudes reliés aux activités de ProMetic ». Par conséquent, nous ne pouvons garantir la réalisation des énoncés prospectifs. Par ailleurs, nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements devenaient disponibles, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements applicables aux valeurs mobilières. Tous les montants sont en dollars canadiens sauf si précisé autrement.

SOURCE ProMetic Sciences de la Vie inc.

Pierre Laurin, Président et chef de la direction, ProMetic Sciences de la Vie inc., [email protected], [phone]; Frédéric Dumais, Directeur principal, Communications et relations avec les investisseurs, ProMetic Sciences de la Vie inc., [email protected], [phone]