Le plasminogène de ProMetic démontre une réponse thérapeutique rapide dans un second cas clinique

• Démonstration d'effets bénéfiques immédiats dans un second cas de blocage broncho-trachéal et de lésions dans de multiples organes
• Schéma thérapeutique établi supporte l'utilisation du traitement dans les cas aiguës tant chez les patients pédiatriques qu'adultes
• Innocuité et tolérabilité confirmé par les résultats de l'étude clinique de phase I
• Amélioration clinique significative observée des lésions aiguës et chroniques
• Données d'innocuité, pharmacocinétiques et cliniques présentées à la conférence annuelles de la société américaine d'hématologie à Orlando, Floride (ASH 2015)

LAVAL, QC, le 7 déc. 2015 /CNW Telbec/ -ProMetic Sciences de la Vie inc. (TSX : PLI) (OTCQX : PFSCF) (« ProMetic » ou la « Société ») a annoncé aujourd'hui de nouvelles données provenant de son étude clinique de phase I pour sa thérapie de remplacement en plasminogène dérivée du plasma pour le traitement de la déficience en plasminogènne congénitale. Les résultats provenant des deux (2) cohortes de patients recrutés dans l'essai clinique de phase I confirment le bon profil d'innocuité et de tolérabilité ainsi que l'absence d'événements adverses sérieux de la thérapie de remplacement en plasminogène de ProMetic. De plus, aucun anticorps de plasminogène n'ont été détectés et les résultats confirment la dose thérapeutique établie de 6mg/kg.  

Des améliorations dramatiques et rapides ont été observées chez une patiente sévèrement atteinte, une femme de 36 ans ayant un niveau de plasminogène de 4% et impliquant de nombreux organes et systèmes, tels que  les poumons, les passages nasaux, les yeux, les gencives et l'appareil génito-urinaire. Quelques minutes après avoir complété l'infusion en plasminogène, celle-ci a noté une amélioration de sa respiration et en moins de deux (2) heures a expulsé un morceau de tissu par le nez ainsi qu'une lésion de tissu mou ayant préalablement bloqué ses voies respiratoires. Cette amélioration dans les poumons a aussi été jumelée à une diminution du volume de ses lésions conjonctivales et a une amélioration de ses importantes lésions au niveau des gencives. Elle a aussi eu un épisode unique de perte sanguine et matériel lésionnel dans son urine cinq (5) heures après l'infusion.  Lors de la journée suivant l'infusion, son statut respiratoire a continué d'être nettement amélioré et elle n'a pas eu besoin de son traitement typique avec nébuliseur en matinée.

Selon le Dr John Moran, Chef de la direction médicale de ProMetic : « Il s'agit de la deuxième observation d'un effet positif aussi rapide et dramatique au niveau d'un blocage broncho-trachéal. La réduction de lésions chroniques co-existantes dans de nombreux organes est aussi remarquable. Ces effets ont été atteints sans complication clinique. Ce cas clinique nous laisse croire que même les lésions chroniques peuvent être résolues grâce à l'administration répétitive tel que nous l'avons constaté lors du premier épisode en Allemagne ».

« Le profil pharmacocinétique de notre médicament plasminogène a été établi au point que notre équipe a été en mesure de fournir l'avis clinique nécessaire afin de permettre le sauvetage dramatique du jeune patient allemand âgé de 20 mois dans un état critique annoncé le mois dernier. Nous sommes aussi très heureux de voir un second patient répondre immédiatement suite à l'infusion du médicament », a mentionné M. Pierre Laurin, Président et chef de la direction de ProMetic.

La phase II//III prévoit recruter 12 à 15 patients souffrant de déficience en plasminogène, dont la plupart ont déjà participé à l'étude clinique de phase I, utilisant des doses multiples afin de définir le schéma thérapeutique optimal afin d'atteindre la concentration sanguine visée en plasminogène. ProMetic entend fournir au cours des prochaines semaines une mise à jour à la FDA concernant le profil pharmacocinétique et le profil d'innocuité provenant de l'étude clinique de phase I complétée et anticipe pouvoir débuter le recrutement des patients pour l'étude de phase II/III durant le premier trimestre de 2016. La FDA a accepté la mise en place d'un processus d'approbation réglementaire accéléré considérant la rareté de cette condition médicale et le besoin médical non comblé qu'elle représente. Afin d'obtenir un processus d'approbation accéléré, un médicament doit traiter une condition sérieuse, procurer un avantage significatif comparativement à d'autres thérapies disponibles et démontrer un effet sur un paramètre de substitution pouvant prédire un avantage clinique de façon raisonnable.

Le plasminogène de ProMetic a obtenu une désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe.  

À propos du plasminogène

Le plasminogène est une protéine qui est synthétisée par le foie et qui circule dans le sang. La plasmine provient de l'activation du plasminogène, elle est une composante enzymatique du système fibrinolytique et la principale enzyme impliquée dans la dissolution de caillots et la désobstruction de fibrine extravasée. Le plasminogène est donc impliqué dans la guérison de blessure, migration cellulaire, remodelage des tissus, angiogénèse et embryogenèse.  Pour plus d'information, veuillez svp visiter : http://plasminogen.com

À propos de la carence en plasminogène

Une des conditions les mieux définies associée à la carence en plasminogène est la conjonctivite ligneuse, qui est caractérisée par des excroissances épaisses, ligneuses de la conjonctive des yeux, qui si elle demeure non traitée, peut mener à la cécité. Les excroissances tendent à se répéter après l'ablation chirurgicale, nécessitant ainsi de nombreuses procédures chirurgicales. 

Bien que la conjonctivite ligneuse soit la lésion la plus caractérisée de la carence en plasminogène, l'hypoplasminogénémie est en fait une maladie multi-systèmes pouvant aussi affecter les oreilles, les sinus, l'arbre trachéobronchique, l'appareil génito-urinaire et les gencives. Les lésions trachéobronchiales incluant les sécrétions hyper visqueuses peuvent conduire à une détresse respiratoire. L'hydrocéphalie s'est aussi produite dans environ 10 % des enfants souffrant d'hypoplasminogénémie sévère, apparemment reliée à la déposition de fibrine dans le système ventriculaire cérébral.  

À propos de ProMetic Sciences de la Vie inc.

ProMetic Sciences de la Vie inc. (http://www.prometic.com) est une société biopharmaceutique établie de longue date possédant une expertise mondialement reconnue en bioséparation, en produits thérapeutiques dérivés du plasma et en développement de médicaments à base de petites molécules. ProMetic offre ses technologies de pointe pour la purification à grande échelle des produits biologiques, le fractionnement du plasma et l'élimination des agents pathogènes à une base croissante de chefs de file de l'industrie et utilise sa propre technologie d'affinité procurant une extraction et purification de protéines thérapeutiques du plasma humain hautement efficace afin de développer des produits thérapeutiques de première classe. ProMetic poursuit aussi activement le développement de ses propres produits thérapeutiques à base de petites molécules ciblant des besoins médicaux non-comblés dans les domaines de la fibrose, de l'anémie, de la neutropénie, du cancer et des maladies auto-immunes et de l'inflammation ainsi que certaines néphropathies.  Établie à Laval (Canada), ProMetic possède des installations de recherche et développement en Angleterre, aux États-Unis et au Canada, et de fabrication au Royaume-Uni et dirige des activités de développement des affaires aux États-Unis, en Europe, en Asie.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué renferme des énoncés prospectifs sur les objectifs, les stratégies et les activités de ProMetic. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à certains risques et incertitudes. Ces énoncés sont de nature « prospective » puisqu'ils sont fondés sur nos attentes présentes à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des énoncés prospectifs si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. Ces risques, estimations et hypothèses portent notamment sur la capacité de ProMetic d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques à valeur ajoutée et d'obtenir des contrats relatifs à ses produits et services, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d'études cliniques, la capacité de ProMetic de se prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes liées au processus de réglementation et tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive des risques qui pourraient faire en sorte que les évènements ou résultats réels diffèrent de nos attentes présentes de façon importante dans la notice annuelle de ProMetic pour l'année terminée le 31 décembre 2014, sous la rubrique « Risques et incertitudes reliés aux activités de ProMetic ». Par conséquent, nous ne pouvons garantir la réalisation des énoncés prospectifs. Par ailleurs, nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements devenaient disponibles, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements applicables aux valeurs mobilières. Tous les montants sont en dollars canadiens sauf si précisé autrement.

SOURCE ProMetic Sciences de la Vie inc.

Pierre Laurin, Président et chef de la direction, ProMetic Sciences de la Vie inc., [email protected], [phone]; Frédéric Dumais, Directeur principal, Communications et relations avec les investisseurs, ProMetic Sciences de la Vie inc., [email protected],[phone]