Le remboursement de la thérapie génique Luxturna(MD) est désormais offert au Québec pour les personnes ayant une perte de vision héréditaire auparavant incurable(1)

• Le Québec devient la première province du Canada à rembourser Luxturna^MD (voretigène néparvovec) pour le traitement de la perte de vision héréditaire auparavant incurable¹
   
• Approuvé par Santé Canada en 2020, Luxturna^MD est une thérapie génique administrée en une dose unique qui fournit des copies saines du gène RPE65 aux cellules rétiniennes qui sont dépourvues du gène fonctionnant normalement²

DORVAL, QC, le 17 oct. 2022 /CNW Telbec/ - Novartis Pharma Canada inc. a le plaisir d'annoncer que, dans le cadre du plan de santé publique du Québec, Luxturna^MD (voretigène néparvovec) est désormais accessible pour les patients ayant une perte de vision due à une dystrophie rétinienne héréditaire causée par des mutations bialléliques confirmées du gène RPE65. Cette annonce fait suite à une recommandation de remboursement de l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS), lequel reconnaissait le besoin d'options de traitement afin de ralentir la progression de la maladie.

« L'inscription du Luxturna^MD à la liste des médicaments couverts par le régime public est une étape importante pour les personnes et les familles vivant avec cette maladie rare et donne de l'espoir aux patients et à leurs familles qui, jusqu'à présent, avaient peu d'options », a déclaré Gail Ouellette, Ph.D., présidente et directrice scientifique du Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO). « La perte progressive de la vision associée aux dystrophies rétiniennes héréditaires (DRI) a des répercussions importantes, non seulement pour la personne touchée, mais aussi pour sa famille. La décision du gouvernement du Québec souligne son engagement à soutenir les personnes atteintes de maladies rares. »

Luxturna^MD a été approuvé par Santé Canada en 2020. La communauté de professionnels en soins oculaires attendait avec impatience cette première option thérapeutique pharmacologique pour les personnes atteintes de cette maladie génétique rare et évolutive¹. Pour la plupart de ces patients, la perte de vision progressive entraîne une grave déficience visuelle, voire la cécité.

« Il s'agit d'un moment décisif pour la communauté touchée par les dystrophies rétiniennes héréditaires et pour les patients qui pourraient tirer des bienfaits du traitement par Luxturna^MD », a déclaré Andrea Marazzi, président de Novartis Canada. « Pour nous, la recommandation de l'INESSS en faveur du remboursement de Luxturna^MD est déterminante. Elle permet aux enfants et aux adultes ayant une dystrophie rétinienne associée à la mutation biallélique du gène RPE65 d'avoir accès à un traitement qui peut aider à rétablir la vision. Nous poursuivons nos efforts en vue d'élargir le remboursement par les régimes publics d'assurance médicaments de tout le pays, afin que d'autres Canadiens puissent bénéficier de ce traitement. »

Vous trouverez les détails sur la recommandation de l'INESSS ici. Les critères de remboursement de Luxturna^MD (voretigène néparvovec) du plan de santé publique du Québec sont disponibles ici.

À propos des dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65

Les mutations sur les deux copies du gène RPE65 (ou mutations bialléliques) touchent environ 1 personne sur 200 000 et peuvent entraîner la cécité^3,4. Au stade précoce de la maladie, les patients peuvent présenter une cécité nocturne (héméralopie), une perte de sensibilité à la lumière, une perte de vision périphérique, une baisse de l'acuité visuelle (vision nette ou claire), une détérioration sur le plan de l'adaptation à l'obscurité et des mouvements répétitifs et incontrôlés de l'œil (nystagmus)⁴. Les patients présentant des mutations sur les deux copies du gène RPE65 (mutations bialléliques) peuvent recevoir un diagnostic, par exemple, de rétinite pigmentaire ou d'amaurose congénitale de Leber, soit deux sous-types de dystrophie rétinienne⁵.

À propos des activités de Novartis dans le domaine des thérapies géniques et des maladies rares

Novartis est à l'avant-garde des thérapies cellulaires et géniques conçues pour freiner l'évolution des maladies ou inverser leur progression plutôt que de simplement prendre en charge les symptômes. L'organisation collabore avec des acteurs aux frontières des thérapies cellulaires et géniques afin d'offrir cette avancée majeure dans le domaine de la médecine personnalisée aux patients atteints de diverses maladies, notamment de maladies génétiques et de certains cancers mortels. Les thérapies cellulaires et géniques reposent sur des recherches minutieuses qui s'appuient sur des décennies de progrès scientifiques. Consécutivement aux approbations clés de thérapies cellulaires et géniques par les autorités en matière de santé, de nouveaux traitements sont actuellement testés dans le cadre d'essais cliniques à l'échelle mondiale.

À propos de Novartis au Canada

Novartis Pharma Canada inc., un chef de file dans le domaine de la santé, se consacre à la recherche, à la mise au point et à la commercialisation de produits novateurs dans le but d'améliorer le bien-être de tous les Canadiens. Au cours des cinq dernières années, nous avons investi en moyenne 47 millions de dollars en recherche et développement au Canada. Située à Dorval, au Québec, Novartis Pharma Canada inc. est une société affiliée à Novartis AG qui propose des solutions thérapeutiques novatrices destinées à répondre aux besoins en constante évolution des patients et des populations dans le monde entier. Elle compte environ 1 000 employés au Canada. L'entreprise est fière de son engagement en faveur de la diversité et se félicite d'offrir un environnement inclusif et inspirant. Novartis figure fièrement sur la liste des 50 Meilleurs lieux de travail au Canada de Great Place to Work^®. Elle a également été nommée comme l'un des Meilleurs lieux de travail^MC de 2021 pour les femmes au pays et l'un des Meilleurs lieux de travail pour le bien-être mental. Pour en savoir davantage, veuillez consulter le site à l'adresse www.novartis.ca. 

À propos de Novartis 

Novartis réinvente la médecine pour améliorer et prolonger la vie des gens. En tant que leader mondial des médicaments, nous utilisons des technologies scientifiques et numériques innovantes pour créer des traitements transformateurs dans les domaines où les besoins médicaux sont importants. Animés par l'objectif de trouver de nouveaux médicaments, nous nous classons systématiquement parmi les premières sociétés mondiales en matière d'investissements dans la recherche et le développement. Les produits de Novartis touchent plus de 800 millions de personnes dans le monde et nous trouvons des moyens innovants pour élargir l'accès à nos derniers traitements. Quelque 108 000 personnes de plus de 140 nationalités travaillent chez Novartis dans le monde entier. Pour en savoir plus, prière de consulter notre site internet : www.novartis.com.

Luxturna est une marque déposée de Spark Therapeutics Inc., utilisée sous licence par Novartis Pharma Canada inc.

Références

1. Patel U BM, de Léséleuc L, et coll. Voretigene Neparvovec: An Emerging Gene Therapy for the Treatment of Inherited Blindness. CADTH Issues in Emerging Health Technologies Ottawa (ON): Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé; 2016. 2018 (169)
2. Novartis Pharma Canada inc. Monographie de LuxturnaMD (voretigène néparvovec). 20 avril 2022.
3. Novartis. Données internes. 2018.
4. Astuti GD, et coll. Comprehensive genotyping reveals RPE65 as the most frequently mutated gene in Leber congenital amaurosis in Denmark. European Journal of Human Genetics 2016; 24: 1071-79.
5. Morimura H, et coll. Mutations in the RPE65 gene in patients with autosomal recessive retinitis pigmentosa or Leber congenital amaurosis. Proceedings of the National Academy of Sciences of the USA. 1998; 95: 3088-93.

SOURCE Novartis Pharma Canada inc.

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