Le Supplément à une présentation de drogue nouvelle de Vertex pour TRIKAFTA (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor and ivacaftor) chez les patients âgés de 6 à 11 ans a été accepté pour une évaluation prioritaire par Santé Canada

TORONTO, le 27 oct. 2021 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Canada) (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que son Supplément à une présentation de drogue nouvelle pour ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) a été accepté pour une évaluation prioritaire par Santé Canada, pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 6 à 11 ans.

Parallèlement, Vertex soumettra également cette indication à l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et à l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec dans le cadre des évaluations des technologies de la santé.

« Nous sommes ravis que le Supplément pour TRIKAFTA pour les patients âgés de 6 à 11 ans ait été accepté pour une évaluation prioritaire par Santé Canada et nous sommes impatients d'offrir ce produit aux patients le plus rapidement possible », a déclaré Duncan McKechnie, vice-président principal, Opérations commerciales en Amérique du Nord chez Vertex Parmaceuticals.

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 80 000 personnes dans le monde. La FK est une maladie évolutive multisystémique qui touche les poumons, le foie, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations dans le gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour avoir la FK. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique, ou test de génotypage, mènent à la FK en créant des protéines non fonctionnelles ou trop faibles à la surface de la cellule. La fonction défectueuse ou l'absence de protéine CFTR entraîne un mauvais écoulement du sel et de l'eau, à l'intérieur et hors des cellules, dans un certain nombre d'organes. Dans les poumons, cela entraîne l'accumulation de mucus anormalement épais et collant pouvant causer des infections pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives chez de nombreux patients qui conduisent à la mort. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique pour créer des médicaments novateurs destinés aux personnes atteintes de maladies graves. La société a plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK), une maladie génétique rare et mettant la vie en danger, et offre plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours pour la FK. Outre la FK, Vertex dispose d'une solide gamme de médicaments expérimentaux à petites molécules pour traiter d'autres maladies graves où il possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur, le déficit en alpha-1 antitrypsine et les maladies rénales médiées par APOL1.De plus, Vertex dispose d'une gamme en expansion rapide de thérapies cellulaires et génétiques pour traiter des maladies comme la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la dystrophie musculaire de Duchenne et le diabète sucré de type 1.

Fondé en 1989 à Cambridge, au Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est maintenant situé au Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie. Elle figure notamment depuis 11 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et est considérée comme l'un des meilleurs lieux de travail en matière d'égalité LGBTQ par l'organisme Human Rights Campaign (campagne pour les droits de la personne).

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Duncan McKechnie dans ce communiqué de presse, notamment les attentes concernant l'accès des patients à notre médicament et des déclarations concernant nos plans quant à la soumission de cette indication à l'ACMTS et à l'INESSS au Québec pour des évaluations des technologies de la santé. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse. Il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que la présentation de drogue nouvelle à Santé Canada peut ne pas être approuvée dans les délais prévus ou ne pas l'être du tout, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com.Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.

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