Les maladies rares et orphelines, oubliées par le gouvernement - Le RQMO demande au ministre Réjean Hébert la mise en place d'une politique sur les médicaments orphelins

MONTRÉAL, le 10 juin 2013 /CNW Telbec/ - Suite à la publication de la mise à jour des listes de médicaments par l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) le 3 juin dernier, le Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO) a fait part au ministre de sa déception face au refus d'inscrire quatre médicaments orphelins sur la liste de médicaments remboursés par la RAMQ.

Une promesse qui date
Selon Gail Ouellette, directrice du RQMO, les argumentaires contenus dans les recommandations de l'INESSS du 3 juin font la preuve en soi que les méthodes d'évaluation conçues pour des maladies communes ne peuvent être appliquées aux maladies rares. Dans sa lettre au ministre, Mme Ouellette rappelle les promesses faites par le ministère en 2007 d'élaborer un cadre d'évaluation spécifique pour les maladies rares qu'appliquerait l'INESSS. Ce cadre devait viser une évaluation qui tienne compte des particularités des maladies rares et de la difficulté de faire des essais cliniques sur de petites populations.

Le RQMO croit également qu'une iniquité dans l'évaluation persiste non seulement sur le plan des méthodes d'évaluation standards utilisées pour la valeur thérapeutique, mais également dans les prémisses quant aux critères d'accès à des traitements, en comparaison avec l'approche médicale acceptée pour les maladies communes. Par exemple, souvent le malade doit être à un stade avancé de sa maladie, ne laissant pas place à la prévention de complications.

Mme Ouellette déplore les injustices qui persistent en matière d'accès aux médicaments pour les personnes atteintes de maladies rares. À titre d'exemple, suite à la mise à jour des listes de médicaments du 3 juin, les patients souffrant de maladies comme la fibrose pulmonaire idiopathique, la maladie de Gaucher type 1, la fibrose kystique et de la phénylcétonurie (PCU) se sont vu refuser des traitements alternatifs qui pourraient améliorer grandement leur qualité de vie ou même sauver la vie de quelques-uns. Ceux-ci s'ajoutent à une longue liste de refus, dont plusieurs médicaments qui constituaient les premiers et seuls traitements pour certaines maladies rares.

Une politique novatrice
« Le gouvernement du Québec doit considérer une politique générale et novatrice d'achat de médicaments pour les maladies rares » selon Mme Ouellette. « Il doit suivre l'exemple des pays qui étudient la question du coût des médicaments pour les maladies rares de façon globale et non pas cas par cas. Il faut prendre en considération les aspects éthiques et sociétaux, afin que les personnes atteintes de maladies rares puissent bénéficier d'une juste distribution des ressources. »

Au sujet du RQMO et des maladies rares et orphelines
Une maladie rare est définie comme étant une maladie qui touche moins d'une personne sur 2 000. Plus de 7 000 maladies rares ont été répertoriées à travers le monde. On estime qu'environ 5 % de la population québécoise serait touchée par l'une ou l'autre de ces maladies. Le Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO) est un organisme à but non lucratif dont la mission est de fournir de l'information et du soutien aux personnes et aux familles aux prises avec une maladie rare et orpheline, ainsi que de faire de la sensibilisation par rapport aux maladies rares.

SOURCE : Regroupement québécois des maladies orphelines

Source :
Sarah Cope
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