Les patients de l'Alberta atteints d'une perte de vision héréditaire auparavant non traitable[1] ont maintenant accès à la thérapie génique Luxturna(MD)

• L'Alberta est la première province au Canada à traiter des patients avec Luxturna^MD (voretigène néparvovec) par l'intermédiaire du régime d'assurance médicaments public.

• La thérapie génique Luxturna^MD administrée en une dose unique fournit des copies saines du gène RPE65 aux cellules rétiniennes qui sont dépourvues du gène fonctionnant normalement².

DORVAL, QC, le 19 déc. 2022 /CNW Telbec/ - Novartis Pharma Canada inc. a le plaisir d'annoncer que Luxturna^MD (voretigène néparvovec) est désormais accessible pour les patients de l'Alberta ayant une perte de vision due à une dystrophie rétinienne héréditaire causée par des mutations bialléliques confirmées du gène RPE65 et qui possèdent suffisamment de cellules rétiniennes viables dans le cadre du régime d'assurance médicaments public de l'Alberta. L'Alberta est maintenant la deuxième province après le Québec à confirmer que Luxturna^MD est inscrit sur la liste des médicaments après l'issue favorable des négociations avec l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP).

« Nous sommes ravis pour les patients de l'Alberta qui ont maintenant accès à cette thérapie génique administrée en une dose unique. Ces maladies incurables et dévastatrices privent progressivement les gens de la vue, créant ainsi un profond fardeau physique, émotionnel et financier », a déclaré Gail Ouellette, Ph.D., présidente et directrice scientifique du Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO). « Le Québec a joué un rôle de leader en étant la première province à rendre Luxturna^MD disponible sur la liste des médicaments et nous avons hâte que les patients éligibles puissent être traités avec ce médicament par chirurgie sous-rétinienne. »

En 2020, Luxturna^MD est devenu la première thérapie de remplacement génique approuvée par Santé Canada. Son arrivée sur le marché marque le franchissement d'un jalon important pour le traitement des maladies oculaires génétiques. En raison de la nature très spécialisée du traitement, Novartis collabore avec les principaux centres et leurs équipes multidisciplinaires pour administrer Luxturna^MD.

« Nous félicitons le gouvernement de l'Alberta d'avoir reconnu le potentiel de Luxturna^MD et nous sommes fiers de pouvoir offrir cette innovation fondée sur la science aux patients qui, auparavant, n'avaient aucune option de traitement¹ », a déclaré Andrea Marazzi, président de Novartis Canada. « Les patients admissibles à l'échelle du pays devraient tous avoir la même possibilité. Nous continuerons de collaborer avec les décideurs pour que Luxturna^MD soit aussi offert dans les autres provinces. »

À propos des dystrophies rétiniennes héréditaires associées aux mutations du gène RPE65

Les mutations sur les deux copies du gène RPE65 (ou mutations bialléliques) touchent environ 1 personne sur 200 000 et peuvent entraîner la cécité^3,4 Au stade précoce de la maladie, les patients peuvent présenter une cécité nocturne (héméralopie), une perte de sensibilité à la lumière, une perte de vision périphérique, une baisse de l'acuité visuelle (vision nette ou claire), une détérioration sur le plan de l'adaptation à l'obscurité et des mouvements répétitifs et incontrôlés de l'œil (nystagmus)⁴. Les patients présentant des mutations sur les deux copies du gène RPE65 (mutations bialléliques) peuvent recevoir un diagnostic, par exemple, de rétinite pigmentaire ou d'amaurose congénitale de Leber, soit deux sous-types de dystrophie rétinienne⁵.

À propos des activités de Novartis dans le domaine des thérapies géniques et des maladies rares

Novartis est à l'avant-garde des thérapies cellulaires et géniques conçues pour freiner l'évolution des maladies ou inverser leur progression plutôt que de simplement prendre en charge les symptômes. L'organisation collabore avec des acteurs aux frontières des thérapies cellulaires et géniques afin d'offrir cette avancée majeure dans le domaine de la médecine personnalisée aux patients atteints de diverses maladies, notamment de maladies génétiques et de certains cancers mortels. Les thérapies cellulaires et géniques reposent sur des recherches minutieuses qui s'appuient sur des décennies de progrès scientifiques. Consécutivement aux approbations clés de thérapies cellulaires et géniques par les autorités en matière de santé, de nouveaux traitements sont actuellement testés dans le cadre d'essais cliniques à l'échelle mondiale.

À propos de Novartis au Canada

Novartis Pharma Canada inc., un chef de file dans le domaine de la santé, se consacre à la recherche, à la mise au point et à la commercialisation de produits novateurs dans le but d'améliorer le bien-être de tous les Canadiens. Au cours des cinq dernières années, nous avons investi en moyenne 47 millions de dollars en recherche et développement au Canada. Située à Dorval, au Québec, Novartis Pharma Canada inc. est une société affiliée à Novartis AG qui propose des solutions thérapeutiques novatrices destinées à répondre aux besoins en constante évolution des patients et des populations dans le monde entier. Elle compte environ 1 000 employés au Canada. L'entreprise est fière de son engagement en faveur de la diversité et se félicite d'offrir un environnement inclusif et inspirant. Novartis figure fièrement sur la liste des 50 Meilleurs lieux de travail au Canada de Great Place to Work^®. Elle a également été nommée comme l'un des Meilleurs lieux de travail^MC de 2021 pour les femmes au pays et l'un des Meilleurs lieux de travail pour le bien-être mental. Pour en savoir davantage, veuillez consulter le site à l'adresse www.novartis.ca. 

 À propos de Novartis 

Novartis réinvente la médecine pour améliorer et prolonger la vie des gens. En tant que leader mondial des médicaments, nous utilisons des technologies scientifiques et numériques innovantes pour créer des traitements transformateurs dans les domaines où les besoins médicaux sont importants. Animés par l'objectif de trouver de nouveaux médicaments, nous nous classons systématiquement parmi les premières sociétés mondiales en matière d'investissements dans la recherche et le développement. Les produits de Novartis touchent plus de 800 millions de personnes dans le monde et nous trouvons des moyens innovants pour élargir l'accès à nos derniers traitements. Quelque 108 000 personnes de plus de 140 nationalités travaillent chez Novartis dans le monde entier. Pour en savoir plus, prière de consulter notre site internet : www.novartis.com.

Luxturna est une marque déposée de Spark Therapeutics Inc., utilisée sous licence par Novartis Pharma Canada inc.

Références

1.	Patel U BM, de Léséleuc L, et coll. Voretigene Neparvovec: An Emerging Gene Therapy for the Treatment of Inherited Blindness. CADTH Issues in Emerging Health Technologies Ottawa (ON): Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé; 2016. 2018 (169)
2.	Novartis Pharma Canada inc. Monographie de Luxturna^MD (voretigène néparvovec). 20 avril 2022.
3.	Novartis. Données internes. 2018.
4.	Astuti GD, et coll. Comprehensive genotyping reveals RPE65 as the most frequently mutated gene in Leber congenital amaurosis in Denmark. European Journal of Human Genetics 2016; 24: 1071-79.
5.	Morimura H, et coll. Mutations in the RPE65 gene in patients with autosomal recessive retinitis pigmentosa or Leber congenital amaurosis. Proceedings of the National Academy of Sciences of the USA. 1998; 95: 3088-93.

SOURCE Novartis Pharma Canada inc.

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