Liminal BioSciences annonce des présentations à venir pour le Ryplazim(MD) (plasminogène) à l'occasion de la 62e assemblée annuelle et exposition de l'ASH English
LAVAL, QC et CAMBRIDGE, Angleterre, le 5 nov. 2020 /CNW Telbec/ - Liminal BioSciences Inc. (NASDAQ: LMNL) (« Liminal BioSciences » ou « l'Entreprise »), une entreprise biopharmaceutique d'essais en phase clinique, a annoncé aujourd'hui l'acceptation de deux résumés d'articles liés aux activités de développement clinique de RyplazimMD (plasminogène) pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène lors de la 62e assemblée annuelle et exposition de l'American Society of Hematology, qui aura lieu de façon virtuelle du 5 au 8 décembre 2020.
Les deux présentations par affiches seront également publiées dans le numéro supplémentaire de novembre de Blood, avec un examen complet des cas intitulé « Painting the Clinical Picture Of Congenital Plasminogen Deficiency (C-PLGD) through A Comprehensive Case Study Review ».
« Ces résumés soulignent davantage le potentiel du RyplazimMD et l'impact qu'il pourrait avoir sur les patients, s'il est approuvé, ayant soumis notre demande d'homologation du produit biologique RyplazimMD en septembre pour le traitement des signes et symptômes cliniques associés à la carence congénitale en plasminogène chez les patients pédiatriques et adultes », a déclaré Kenneth Galbraith, président-directeur général.
Les résumés sélectionnés pour les présentations par affiches figurent ci-dessous. Ils sont aussi accessibles sur le site Web de la conférence à l'adresse suivante : https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/start.html.
Présentations par affiches
Une grossesse réussie chez une patiente atteinte d'infertilité causée par une carence congénitale en plasminogène traitée par une thérapie de remplacement par du plasma intraveineux (humain)
Numéro du résumé : 2703
Séance : 322 Troubles de la coagulation : Affiche III
Date et heure : Lundi 7 décembre 2020
Obstruction aiguë des voies respiratoires chez quatre patients pédiatriques souffrant d'une carence congénitale en plasminogène traités par une thérapie de remplacement du plasma intraveineux (humain) en vertu d'un protocole d'accès élargi
Numéro du résumé : 1799
Séance : 322 Troubles de la coagulation : Affiche II
Date et heure : Dimanche 6 décembre 2020
La salle virtuelle des affiches sera ouverte aux participants à la conférence pour qu'ils puissent voir un ensemble différent d'affiches chaque jour. Les heures d'ouverture de la salle des affiches sont les suivantes :
Samedi 5 décembre : De 7 h à 15 h 30 (heure du Pacifique)
Dimanche 6 décembre : De 7 h à 15 h 30 (heure du Pacifique)
Lundi 7 décembre : De 7 h à 15 h (heure du Pacifique)
À propos de la carence congénitale en plasminogène
Le plasminogène est une protéine d'origine naturelle qui est synthétisée par le foie et qui circule dans le sang. La plasmine provient de l'activation du plasminogène; elle est une composante fondamentale du système fibrinolytique et est la principale enzyme impliquée dans la dissolution de caillots et la désobstruction de fibrine extravasée. Le plasminogène est donc essentiel dans la guérison de blessures, la migration cellulaire, le remodelage des tissus, l'angiogenèse et l'embryogenèse. Certains patients peuvent être nés avec l'incapacité de produire en quantité suffisante du plasminogène à l'état naturel, ce que l'on désigne comme une carence congénitale en plasminogène tandis que d'autres patients peuvent souffrir d'un déficit aigu ou acquis à la suite d'un traumatisme ou d'une maladie. Les patients qui souffrent d'une carence congénitale en plasminogène doivent composer avec une accumulation de fibrine ou de lésions sur des surfaces de muqueuses partout dans le corps. De nombreux cas sont d'abord diagnostiqués chez les enfants. À défaut d'un traitement, cette maladie peut causer des dysfonctionnements d'organes. Des publications avec comité de lecture signalent que cette affectation pourrait avoir une prévalence de 1,6 cas par million de personnes dans le monde. Des sources de données et des analyses exclusives sur la population des États-Unis portent à croire que le nombre de personnes susceptibles d'être touchées par la carence congénitale en plasminogène dans ce pays serait plus grand que ces premières estimations épidémiologiques. La carence congénitale en plasminogène peut nécessiter un traitement qui s'échelonne pendant toute la vie pour éviter la réapparition de lésions. À l'heure actuelle, il n'y a aucun agent thérapeutique approuvé pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène.
À propos du Ryplazim (plasminogène)
Le RyplazimMD est une protéine dérivée du plasma expérimentale qui est actuellement en cours d'élaboration par Prometic Bioproduction Inc., le segment de thérapies dérivées du plasma de la Société, pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène (C-CPLG). Ce glu-plasminogène hautement purifié agit comme une thérapie de remplacement du plasminogène activé, une composante fondamentale du système fibrinolytique et la principale enzyme impliquée dans la dissolution de caillots, la désobstruction de fibrine extravasée et d'autres processus physiques vitaux. La FDA a accordé à la Société la désignation de médicament orphelin pour une maladie pédiatrique rare pour le RyplazimMD.
À propos de Liminal BioSciences Inc.
Liminal BioSciences est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de traitements novateurs pouvant répondre aux besoins non comblés des patients, principalement associés à une fibrose et affectant notamment le système respiratoire, le foie et les reins. Liminal BioSciences a une connaissance approfondie de certaines cibles et certains mécanismes biologiques liés au processus fibrotique, y compris les récepteurs d'acides gras, comme le FFAR1, ou le GPR40, le récepteur 84 couplé à la protéine G, ou le GPR84, et les récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes. Le principal produit thérapeutique à base de petites molécules de Liminal BioSciences, le fezagepras (PBI-4050), devrait commencer à faire l'objet d'un essai clinique de phase 1 au quatrième trimestre de 2020 au Royaume-Uni pour que soit évaluée l'administration de multiples doses croissantes à des volontaires en bonne santé, selon une exposition quotidienne à des doses plus élevées que celles évaluées dans le cadre des essais cliniques de phase 2 terminés de Liminal BioSciences. Le fezagepras devrait faire l'objet d'une évaluation plus poussée au cours d'un essai clinique mondial de phase 2b visant des patients atteints de la fibrose pulmonaire idiopathique (« FPI »), qui devrait être lancé au deuxième semestre de 2021. De plus, Liminal BioSciences prévoit entreprendre un essai clinique de phase 1b/2a aux États-Unis portant sur le fezagepras chez les patients présentant des taux de triglycérides élevés (hypertriglycéridémie) au deuxième semestre de 2021.
Le fezagepras a déjà obtenu de la FDA et de l'European Medical Agency la désignation de médicament orphelin destiné au traitement de la FPI. Le traitement a également été qualifié de médicament novateur prometteur par la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) pour la FPI.
Liminal BioSciences a également misé sur son expérience dans les technologies de bioséparation par l'intermédiaire de sa filiale Prometic Bioproduction Inc. pour isoler et purifier des agents biopharmaceutiques à partir du plasma humain. Le principal produit candidat dérivé du plasma de Liminal BioSciences est le RyplazimMD, pour lequel elle, par l'entremise de sa filiale américaine Prometic Biotherapeutics Inc., a déposé à nouveau une BLA auprès de la FDA en septembre 2020, en vue d'obtenir l'autorisation de traiter des patients atteints d'une carence congénitale en plasminogène. La date d'action prévue pour cette BLA en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (la « PDUFA ») est le 5 mars 2021. Le RyplazimMD a obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin destiné au traitement de maladie pédiatrique rare chez les patients souffrant de carence congénitale en plasminogène.
Prometic Plasma Resources, filiale de Liminal BioSciences Inc., a rejoint la CoVIg-19 Plasma Alliance pour aider à accélérer le développement d'un traitement potentiel pour la COVID-19. Le centre canadien de Liminal BioSciences situé à Winnipeg, au Manitoba, est approuvé par la FDA et Santé Canada et est certifié par l'Union européenne et la Plasma Protein Therapeutics Association (« PPTA »). Le centre américain de Liminal BioSciences situé à Amherst (New York) est approuvé par l'État de New York et la FDA examine actuellement sa demande d'homologation de produit biologique.
Liminal BioSciences exerce des activités commerciales au Canada, au Royaume-Uni et aux États-Unis.
Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse renferme des déclarations prospectives sur les objectifs, les stratégies, les activités de Liminal BioSciences. Ces déclarations prospectives sont assujetties à des risques et à des incertitudes. L'information prospective comprend des déclarations concernant notamment le calendrier de l'examen par la FDA de la BLA visant le Ryplazim, nos projets de mise en marché du Ryplazim aux États-Unis, s'il est approuvé, nos projets d'ordre réglementaire et commercial pour le Ryplazim à l'extérieur des États-Unis, le potentiel de nos produits candidats, l'élaboration de programmes de recherche et développement, ainsi que le moment du lancement des essais cliniques. Ces déclarations sont de nature « prospective » dans la mesure où elles se fondent sur nos attentes actuelles à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des déclarations prospectives si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. Les facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement de ceux décrits ou projetés aux présentes comprennent notamment les risques liés à l'examen de la FDA, notre capacité à établir une véritable structure de mise en marché, la capacité de Liminal BioSciences d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation réussie de produits candidats, le cas échéant, l'impact de la pandémie de COVID-19 sur ses activités commerciales, les développements cliniques, les activités des autorités de réglementation, ses résultats financiers et son entreprise, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d'essais cliniques, la capacité de Liminal BioSciences de se prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes généralement liées à la recherche et au développement, les essais cliniques et les processus connexes d'examen et d'approbation des organismes de réglementation ainsi que tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive de ces risques et incertitudes et d'autres risques qui pourraient faire en sorte que les événements ou résultats réels diffèrent largement de nos attentes actuelles dans les documents et rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et des autorités canadiennes en valeurs mobilières, notamment le rapport annuel sur formulaire 20-F, dans sa version modifiée, pour l'exercice clos le 31 décembre 2019, et dans les documents et rapports que la Société déposera à l'occasion à l'avenir. Ces risques pourraient être amplifiés par la pandémie de COVID-19 et son impact éventuel sur l'entreprise de Liminal BioSciences et l'économie mondiale. Par conséquent, nous ne pouvons pas garantir la réalisation des déclarations prospectives. Les investisseurs actuels et éventuels sont priés de ne pas se fier indûment aux déclarations prospectives et aux estimations, qui valent uniquement en date des présentes. Nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour les déclarations prospectives figurant dans le présent communiqué en raison d'une nouvelle information, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements sur les valeurs mobilières en vigueur.
SOURCE Liminal BioSciences Inc.
Personne-ressource pour les entreprises, Shrinal Inamdar, Directrice, Relations et communications avec les investisseurs, [email protected], +1 450.781.0115; Personne-ressource pour les médias, Kaitlin Gallagher, [email protected], +1 212.253.8881; Personne-ressource pour les investisseurs, Matt Lane, [email protected], +1 617.901.7698
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