Prometic annonce des données cliniques positives pour l'étude en cours du PBI-4050 chez les patients atteints du syndrome d'Alström

• Maintien du profil d'innocuité sur une période de 48 semaines de traitement
• Effets cliniques bénéfiques pour le foie maintenus sur une période de traitement de 48 semaines
• Les résultats positifs supportent les demandes pour des rencontres avec la FDA et l'EMA afin de définir le parcours clinique / réglementaire pour le traitement du syndrome d'Alström

LAVAL, QC, le 19 sept. 2017 /CNW/ -Prometic Sciences de la Vie inc. (TSX : PLI) (OTCQX : PFSCF) (« Prometic ») a annoncé aujourd'hui que les données cliniques de plus longue durée provenant de son étude clinique ouverte de phase 2 présentement en cours au Royaume-Uni chez les sujets souffrant du syndrome d'Alström, confirment que les effets cliniques bénéfiques préalablement observés sont maintenus durant le traitement prolongé.

L'étude clinique compte maintenant 12 sujets. En raison de la démonstration de bénéfice clinique et du bon profil d'innocuité et de tolérabilité, le Comité de surveillance des données relatives à l'innocuité (CSDRI) et la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni ont accordé deux (2) extensions successives concernant la période de traitement. La période de traitement a été prolongée de la période originale de 24 semaines pour une durée additionnelle de 36 semaines, et ensuite une fois de plus pour une période additionnelle de 12 semaines (pour un total de 72 semaines). Cette dernière prolongation avait pour but d'assurer que les sujets pourraient continuer d'être traités tandis que les autorités réglementaires procèdent à la révision du protocole qui, lorsqu'approuvé, permettrait aux sujets de poursuivre le traitement pour une période additionnelle allant jusqu'à 96 semaines, ou jusqu'à ce que l'approbation réglementaire soit obtenue au Royaume-Uni.

« Nous avons préalablement divulgué des résultats encourageants chez les cinq (5) premiers sujets ayant atteint 24 semaines de traitement. Nous avons maintenant des résultats chez huit (8) sujets ayant obtenu 36 semaines ou plus de traitement, jusqu'à 60 semaines », a dit le Dr John Moran, Chef de la direction médicale de Prometic. « L'innocuité et la tolérabilité ont été confirmées sur cette période prolongée, sans événement adverse sérieux relié au médicament. La meilleure méthode non-invasive acceptée pour l'évaluation de la fibrose hépatique est le Fibroscan. On retrouvait chez ces huit (8) sujets une amélioration significative dans cette mesure de la rigidité du foie, d'une médiane de 8,5 lors de la mesure de référence à 5,8 lors de la dernière mesure, une diminution absolue de 2,7kPa (31 %), p= 0,0098. Nous avons aussi constaté une normalisation des enzymes hépatiques chez les sujets dont les niveaux étaient élevés lors de la mesure de référence. De plus, nous avons observé une diminution majeure des principaux biomarqueurs dans l'urine de neufs (9) sujets chez qui les résultats de 24 semaines étaient disponibles. Des niveaux élevés de ces biomarqueurs indiquent des lésions hépatiques en cours ».  

Selon Pierre Laurin, Président et chef de la direction de Prometic, « Nous pensons maintenant avoir suffisamment de données cliniques convaincantes afin de pouvoir tenir une rencontre avec les autorités réglementaires américaines et européennes afin de déterminer le parcours réglementaire / clinique pour ces patients qui en ont bien besoin. Nous entendons tenir ces dites rencontres cet automne afin de déterminer si ce besoin médical pédiatrique ultra-rare et non comblé pourrait formellement devenir une indication pouvant bénéficier d'une revue prioritaire ».

Marqueurs de lésion rénale dans l'urine	Changement à 24 semaines vs. Ligne de référence	N=9
Kim-1	↓ 43 %	P=0.01
Clusterine	↓ 47 %	P=0.02
Cystatine C	↓ 28 %	P=0.03
MCP-1	↓ 26 %	P=0.02
NGAL	↓ 31 %	P=0.03

                                                                                                                                                                         

À propos du syndrome d'Alström

Le syndrome d'Alström est un syndrome héréditaire autosomique récessif rare caractérisé par l'apparition de l'obésité lors de l'enfance et de l'adolescence, du diabète de type 2 avec une sévère résistance à l'insuline, une dyslipidémie, de l'hypertension et une fibrose sévère dans plusieurs organes, dont le foie, les reins et le cœur.

Le syndrome d'Alström est aussi caractérisé par une perte de vision et d'audition progressive, une forme de maladie cardiaque élargissant et affaiblissant le muscle cardiaque (myocardiopathie dilatée) et par une petite taille. Cette maladie peut aussi causer de sérieux problèmes médicaux potentiellement fatals impliquant le foie, les reins, la vessie et les poumons. Certains des individus souffrant du syndrome d'Alström ont une condition de la peau connue sous le nom de d'acanthoses nigricans, causant des plis dans la peau d'apparence foncée, épaisse et veloutée. Les signes et symptômes du syndrome d'Alström varient en sévérité et ce ne sont pas tous les individus affectés qui démontrent toutes les caractéristiques de la maladie.

À propos du PBI-4050

Le PBI-4050 est l'un des médicaments candidats oralement actif avec un profil d'innocuité et une efficacité démontrée dans plusieurs expériences in vivo ciblant la fibrose. La fibrose est un processus complexe par lequel l'inflammation continuelle cause une perte de fonctionnalité chez certains organes vitaux alors que les tissus normaux sont remplacés par des tissus cicatriciels fibreux. Les données concernant la preuve de concept générée jusqu'à présent confirment l'activité anti-fibrotique de nos principaux médicaments candidats dans plusieurs des principaux organes incluant les reins, le cœur, les poumons et le foie. 26 millions de patients aux États-Unis seulement souffrent de maladies rénales chroniques. Les patients ayant de graves maladies rénales (stades 3 et 4) souffrent d'une perte graduelle et accélérée de leurs fonctions rénales (maladies rénales terminales) menant au besoin d'hémodialyse. Les complications cardio-vasculaires pour les patients ayant des maladies rénales terminales et dialysées sont une cause fréquente de décès.

À propos de Prometic Sciences de la Vie inc.

Prometic Sciences de la Vie inc. (http://www.prometic.com) est une société biopharmaceutique établie de longue date possédant une expertise mondialement reconnue en bioséparation, en produits thérapeutiques dérivés du plasma et en développement de médicaments à base de petites molécules. Prometic poursuit activement le développement de ses propres produits thérapeutiques à base de petites molécules ciblant des besoins médicaux non-comblés dans les domaines de la fibrose, de l'anémie, de la neutropénie, du cancer et des maladies auto-immunes et de l'inflammation ainsi que certaines néphropathies.  Prometic offre aussi ses technologies de pointe pour la purification à grande échelle des produits biologiques, le fractionnement du plasma et l'élimination des agents pathogènes à une base croissante de chefs de file de l'industrie et utilise sa propre technologie d'affinité procurant une extraction et purification de protéines thérapeutiques du plasma humain hautement efficace afin de développer des produits thérapeutiques de première classe. Établie à Laval (Canada), Prometic possède des installations de recherche et développement en Angleterre, aux États-Unis et au Canada, et de fabrication au Royaume-Uni et activités commerciales aux États-Unis, Canada, en Europe et en Asie.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué renferme des énoncés prospectifs sur les objectifs, les stratégies et les activités de Prometic. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à certains risques et incertitudes. Ces énoncés sont de nature « prospective » puisqu'ils sont fondés sur nos attentes présentes à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des énoncés prospectifs si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. Ces risques, estimations et hypothèses portent notamment sur la capacité de Prometic d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques à valeur ajoutée et d'obtenir des contrats relatifs à ses produits et services, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d'études cliniques, la capacité de Prometic de se prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes liées au processus de réglementation et tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive des risques qui pourraient faire en sorte que les évènements ou résultats réels diffèrent de nos attentes présentes de façon importante dans la notice annuelle de Prometic pour l'année terminée le 31 décembre 2016, sous la rubrique « Risques et incertitudes reliés aux activités de Prometic ». Par conséquent, nous ne pouvons garantir la réalisation des énoncés prospectifs. Par ailleurs, nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements devenaient disponibles, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements applicables aux valeurs mobilières. Tous les montants sont en dollars canadiens sauf si précisé autrement.

SOURCE ProMetic Sciences de la Vie Inc.

veuillez svp communiquer avec : Pierre Laurin, Président et chef de la direction, Prometic Sciences de la Vie inc., [email protected], [phone]; Frédéric Dumais, Directeur principal, Communications et relations avec les investisseurs, Prometic Sciences de la Vie inc., [email protected], [phone]

Liens connexes

http://www.prometic.com