Prometic entreprendra une étude clinique pivot de phase 3 avec le PBI-4050 pour le syndrome d'Alström

• Voie clinique - réglementaire définie suite aux récentes rencontres avec les autorités réglementaires
• Conception de l'étude clinique pivot de phase 3 finalisée venant supporter les dépôts réglementaires aux États-Unis et en Europe
• Anticipation d'une approbation réglementaire plus rapide grâce au syndrome d'Alström
• Facilite un accès efficace à la commercialisation du PBI-4050 et le potentiel de monétisation d'un second bon de revue prioritaire pour Prometic

LAVAL, QC, le 5 déc. 2018 /CNW Telbec/ - Prometic Sciences de la Vie Inc. (TSX: PLI) (OTCQX: PFSCF) (« Prometic ») a confirmé aujourd'hui sa décision de poursuivre formellement le syndrome d'Alström (SA) en tant qu'indication clinique pour le PBI-4050 suite aux commentaires positifs obtenus lors des récentes rencontres avec les autorités réglementaires. Ces rencontres ont fourni à Prometic une direction clinique et réglementaire bien définie, permettant la finalisation de la conception d'une étude clinique pivot de phase 3 contrôlée contre placebo, incluant une entente sur de nombreux paramètres incluant la fibrose hépatique et cardiaque.   

« Nous sommes très enthousiastes de voir que le syndrome d'Alström pourrait devenir la première indication clinique à être approuvée pour notre principal médicament candidat anti-fibrotique, le PBI-4050 » a mentionné le Dr John Moran, Chef de la direction médicale de Prometic. « Notre étude clinique de phase 2 présentement en cours au Royaume-Uni continue de générer des données encourageantes d'activité clinique et d'innocuité chez des patients totalisant maintenant en moyenne plus d'une année d'exposition au médicament. Nous avons confiance dans les capacités du PBI-4050 de reproduire une activité clinique positive similaire auprès des principaux paramètres cliniques spécifiques dans une étude pivot de phase 3 contrôlée contre placebo ».

Le protocole de l'étude clinique de phase 3 sera conçu afin de rencontrer les attentes des agences réglementaires américaines et européennes. La Société anticipe débuter l'administration du médicament chez les sujets atteints du SA lors du second trimestre de 2019. L'étude devrait recruter environ 40 sujets atteints du SA dans plusieurs pays et les répartir dans trois groupes d'étude, soit un recevant le placebo, et les deux autres recevant le PBI-4050 (800 mg et 1200 mg) sur une période de 36 semaines. Les sujets du groupe placebo seraient alors réassignés à un des groupes du PBI-4050 pour 16 semaines additionnelles de traitement. Les paramètres comprendront la mesure de la stéatose hépatique par l'entremise d'imagerie par résonance magnétique évaluant le fractionnement des lipides, la mesure des paramètres de fibrose hépatique par élastographie par résonance magnétique et la mesure de paramètre de fibrose cardiaque mesuré par imagerie par résonnance magnétique.

Selon Pierre Laurin, Président et chef de la direction de Prometic, au sujet des coûts associés à l'étude clinique : « Cette étude sera relativement petite, de courte durée et pouvant être réalisée selon nos moyens financiers et de façon encore plus importante en vertu des prévisions de dépense en R et D divulguées lors de l'appel des résultats financiers du troisième trimestre. Le syndrome d'Alström demeure une voie très efficace pour nous afin d'avancer rapidement le PBI-4050 vers l'approbation, facilitant ainsi d'intéressantes opportunités commerciales et le potentiel de monétisation d'un autre bon de revue prioritaire ».

La FDA a accordé une désignation de maladie pédiatrique rare au PBI-4050 pour le traitement du SA, ce qui rend le médicament potentiellement éligible à la réception d'un bon de revue prioritaire lors de l'approbation réglementaire par la FDA. En plus de la désignation de maladie pédiatrique rare, le PBI-4050 avait aussi obtenue auparavant une désignation de médicament orphelin par la FDA et l'AEM pour le traitement du SA et de la fibrose pulmonaire idiopatique ainsi qu'une désignation de médicament innovateur prometteur de la part de la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique et du SA.

À propos du syndrome d'Alström

Le syndrome d'Alström est un syndrome héréditaire autosomique récessif rare caractérisé par l'apparition de l'obésité lors de l'enfance et de l'adolescence, du diabète de type 2 avec une sévère résistance à l'insuline, une dyslipidémie, de l'hypertension et une fibrose sévère dans plusieurs organes, dont le foie, les reins et le cœur.

Le syndrome d'Alström est aussi caractérisé par une perte de vision et d'audition progressive, une forme de maladie cardiaque élargissant et affaiblissant le muscle cardiaque (myocardiopathie dilatée) et par une petite taille. Cette maladie peut aussi causer de sérieux problèmes médicaux potentiellement fatals impliquant le foie, les reins, la vessie et les poumons. Certains des individus souffrant du syndrome d'Alström ont une condition de la peau connue sous le nom de d'acanthoses nigricans, causant des plis dans la peau d'apparence foncée, épaisse et veloutée. Les signes et symptômes du syndrome d'Alström varient en sévérité et ce ne sont pas tous les individus affectés qui démontrent toutes les caractéristiques de la maladie.

À propos du PBI-4050

Le PBI-4050 est un médicament candidat oralement actif avec un excellent profil d'innocuité et une efficacité démontrée dans plusieurs modèles précliniques de fibrose affectant différents organes dont les poumons, le foie, le cœur, les reins et le pancréas. Les effets du PBI-4050 démontrés dans les modèles précliniques ont été reproduits dans des études de phase 2 dans la FPI, le syndrome métabolique et diabète de type 2 et syndrome d'Alström. La demande de nouveau médicament de recherche pour le PBI-4050 a déjà été approuvée par la FDA pour une étude pivot de phase 3 contrôlée contre placebo pour le traitement de la FPI.  

À propos de Prometic Sciences de la Vie Inc.

Prometic est une société biopharmaceutique qui dispose de deux plateformes de découverte de médicaments axées sur les besoins médicaux non comblés. La première plateforme, celle des produits thérapeutiques à base de petites molécules, fait suite à la découverte de deux récepteurs qui, à notre avis, sont à la base du processus de guérison au sein de l'organisme, c'est-à-dire qu'ils favorisent la régénération des tissus et la cicatrisation des lésions plutôt que la fibrose. Les essais cliniques pivots de phase 3 portant sur le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) devraient commencer pour l'un des principaux médicaments candidats de cette plateforme, le PBI 4050. La seconde plateforme de découverte et de mise au point de médicaments est celle des produits thérapeutiques dérivés du plasma; elle tire profit de l'expertise de Prometic dans les technologies de bioséparation permettant d'isoler et de purifier des agents biopharmaceutiques à partir du plasma humain. Le principal objectif de la Société à l'égard de cette deuxième plateforme est de répondre à des besoins médicaux non comblés au moyen de protéines thérapeutiques qui ne sont actuellement pas accessibles sur le marché, comme le plasminogène (humain) Ryplazim^MC. La Société tire aussi parti du taux supérieur de récupération éventuel de cette plateforme pour faire progresser des produits thérapeutiques reconnus, comme l'immunoglobuline intraveineuse (IgIV). De plus, la Société met ses technologies exclusives de bioséparation à la disposition des sociétés pharmaceutiques qui produisent des agents biopharmaceutiques n'entrant pas en concurrence avec ses propres produits. Reconnue comme un chef de file en bioséparation, la Société encaisse des revenus grâce à la vente de produits de chromatographie d'affinité, ces revenus lui permettant de compenser le coût de ses propres investissements en recherche et développement.

Ayant son siège social à Laval (Québec) Canada, la Société dispose d'installations de recherche et développement au Canada, au Royaume-Uni et aux États-Unis ainsi que d'installations de fabrication au Canada et à l'île de Man; ses activités commerciales et de développement des affaires se déroulent au Canada, aux États-Unis, en Europe et en Asie.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué renferme des énoncés prospectifs sur les objectifs, les stratégies et les activités de Prometic. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à certains risques et incertitudes. Ces énoncés sont de nature « prospective » puisqu'ils sont fondés sur nos attentes présentes à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des énoncés prospectifs si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. Ces risques, estimations et hypothèses portent notamment sur la capacité de Prometic d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques à valeur ajoutée et d'obtenir des contrats relatifs à ses produits et services, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d'études cliniques, la capacité de Prometic de se prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes liées au processus de réglementation et tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive des risques qui pourraient faire en sorte que les évènements ou résultats réels diffèrent de nos attentes présentes de façon importante dans la notice annuelle de Prometic pour l'année terminée le 31 décembre 2017, sous la rubrique « Risques et incertitudes reliés aux activités de Prometic ». Par conséquent, nous ne pouvons garantir la réalisation des énoncés prospectifs. Par ailleurs, nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements devenaient disponibles, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements applicables aux valeurs mobilières. Tous les montants sont en dollars canadiens sauf si précisé autrement.

                                                           

SOURCE ProMetic Sciences de la Vie Inc.

Pierre Laurin, Président et chef de la direction, Prometic Sciences de la Vie inc., [email protected], [phone]; Frédéric Dumais, Directeur principal, Communications et relations avec les investisseurs, Prometic Sciences de la Vie inc., [email protected], [phone]

Liens connexes

http://www.prometic.com