QALSODY™ (tofersen injectable) reçoit une autorisation de mise en marché conditionnelle de Santé Canada en tant que premier traitement de la SLA ciblant une cause génétique

• QALSODY cible la cause fondamentale de la SLA-SOD1, une maladie neurodégénérative ultra rare et toujours fatale, marquée par la perte de neurones moteurs dans le cerveau et la moelle épinière¹
• La deuxième thérapie de Biogen pour les maladies rares à être approuvée au Canada reflète l'engagement continu de Biogen à faire progresser les thérapies innovantes pour les maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits

TORONTO, le 3 mars 2025 /CNW/ - Biogen Canada Inc. a annoncé aujourd'hui que Santé Canada avait accordé une autorisation de mise en marché conditionnelle (avis de conformité avec conditions [AC-C]) à QALSODY™ (tofersen injectable) destiné au traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez des adultes présentant une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1).

QALSODY est la première thérapie conçue pour traiter la cause génétique sous-jacente de la SLA-SOD1², une maladie rapidement évolutive et toujours fatale qui affecte la fonction motrice, la parole et la capacité respiratoire¹. Cette autorisation sous conditions reconnaît le NfL plasmatique (neurofilament à chaîne légère) comme un marqueur de neurodégénérescence³ qui peut être utilisé pour soutenir l'efficacité du traitement dans la SLA-SOD1 et a été accordée sur la base de l'ensemble des preuves, y compris le mécanisme d'action ciblé, le biomarqueur et les données cliniques.

« Cette approbation marque une importante avancée dans notre approche de la SLA. QALSODY est la première thérapie à cibler directement la cause profonde de la SLA-SOD1, en s'attaquant aux protéines mal repliées responsables de la maladie, ce qui la distingue des autres traitements de la SLA, qui se concentrent principalement sur la prise en charge des symptômes plutôt que sur la modification de la maladie elle-même, » explique la Dre Angela Genge, chercheuse dans les essais cliniques sur QALSODY et directrice du Centre d'excellence mondial en soins aux patients pour la SLA à l'Université McGill. « Les résultats des essais démontrent le potentiel de QALSODY à ralentir la progression de la maladie et montrent des signes encourageants d'amélioration de la fonction chez certains patients. Ces résultats représentent une importante avancée dans la prise en charge de cette maladie complexe pour les personnes présentant une mutation SOD1 confirmée. »

L'autorisation au Canada en vertu de l'AC-C a été accordée sur la base du profil d'innocuité acceptable, de la haute qualité et de l'efficacité prometteuse de QALSODY observés dans l'essai de phase 3 VALOR de 28 semaines, à répartition aléatoire et à double insu, contrôlé par placebo, dans laquelle ont participé 108 patients âgés de 23 à 78 ans et présentant une faiblesse attribuable à la SLA et une mutation SOD1 confirmée, et sa prolongation ouverte². L'autorisation est soumise à conditions, dans l'attente des résultats d'essais visant à vérifier les bienfaits cliniques du produit. Le rapport clinique final de l'étude de prolongation ouverte, le résumé des analyses intégrées de l'essai VALOR et les résultats de l'étude ATLAS de phase 3 en cours sur le tofersen menée chez des patients cliniquement présymptomatiques atteints de SLA-SOD1 serviront d'essais de confirmation.

« Cette annonce représente un moment crucial pour la communauté de la SLA et redonne espoir aux personnes atteintes de SLA-SOD1, » a déclaré Tammy Moore, présidente-directrice générale de la Société canadienne de la sclérose latérale amyotrophique. « Elle met en lumière les progrès continus de la recherche, offrant une approche nouvelle et prometteuse pour améliorer le quotidien des personnes touchées par cette maladie qui change le cours d'une vie. Nous restons fidèles à notre engagement d'assurer un accès équitable aux thérapies novatrices, de faire progresser la norme de soins pour toutes les personnes vivant avec cette maladie inévitablement progressive, et nous nous efforçons d'offrir les meilleurs résultats possibles pour tous les patients. »

La SLA-SOD1 est une forme génétique ultra rare de la SLA, qui touche environ 2 % des personnes atteintes de la SLA⁴.

« Nous sommes ravis de présenter QALSODY comme traitement pour les personnes atteintes de SLA-SOD1, une forme rare de cette maladie dévastatrice, » a déclaré Eric Tse, directeur général de Biogen Canada. « Cette approbation marque non seulement une étape importante dans la recherche sur la SLA, mais souligne également notre engagement continu à faire progresser les options thérapeutiques pour les maladies rares et à aider les populations de patients dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants. »

À propos de QALSODY™ (tofersen injectable)
QALSODY™ (tofersen injectable) est un oligonucléotide antisens (OA) conçu pour se lier à l'ARNm codant le SOD1 pour qu'il réduise la synthèse de la protéine SOD1. La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé une autorisation accélérée à QALSODY pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes présentant une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1). Cette indication est approuvée de manière accélérée au regard de la réduction de la concentration de neurofilaments à chaîne légère (NfL) observés dans le plasma des patients traités par QALSODY. L'approbation continue de cette indication dépend de la vérification des bienfaits cliniques dans le cadre d'essais de confirmation⁵. La Commission européenne a accordé une autorisation de mise en marché dans des circonstances exceptionnelles et un statut de médicament orphelin à QALSODY⁶.

Biogen a homologué le tofersen de Ionis Pharmaceuticals, Inc. dans le cadre d'un contrat de licence et d'une entente de développement collaboratif. Le tofersen a été découvert par Ionis.

QALSODY est à l'étude dans l'essai ATLAS, un essai de phase III, à répartition aléatoire, contrôlé par placebo visant à évaluer si le tofersen peut retarder l'apparition clinique de la maladie lorsque le traitement est amorcé chez des personnes présymptomatiques présentant une mutation du gène SOD1 et des signes d'activité pathologique confirmés par des biomarqueurs (taux élevé de NfL dans le plasma). Vous pouvez consulter le site clinicaltrials.gov pour de plus amples renseignements, en anglais, concernant l'essai ATLAS (NCT04856982).

À propos de la sclérose latérale amyotrophique et de la SLA causée par des mutations du gène SOD1
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative rare, évolutive et mortelle qui entraîne la perte de neurones moteurs dans le cerveau et la moelle épinière qui contrôlent le mouvement des muscles volontaires. Les personnes atteintes de SLA présentent une faiblesse et une atrophie musculaires qui les privent de leur autonomie et les amènent à perdre la capacité de bouger, de parler, de manger et, finalement, de respirer. L'espérance de vie moyenne des personnes atteintes de SLA est de trois à cinq ans à partir de l'apparition des symptômes⁷.

Plusieurs gènes ont été impliqués dans la SLA. Les tests génétiques aident à déterminer si la SLA d'une personne est causée par une mutation génétique, même chez les personnes n'ayant pas d'antécédents familiaux connus de la maladie. Les mutations du gène SOD1 sont responsables d'environ 2 % des quelque 168 000 cas de SLA dans le monde (SLA-SOD1)⁴. Plus de 15 % des personnes atteintes de SLA seraient atteintes d'une forme génétique de la maladie⁸; cependant, elles peuvent ne pas avoir d'antécédents familiaux connus de la maladie⁴.

Chez les personnes atteintes de SLA-SOD1, la mutation du gène SOD1 provoque la création d'une forme toxique mal repliée de la protéine SOD1. Cette protéine toxique provoque la dégénérescence des neurones moteurs, entraînant une faiblesse musculaire progressive, une perte de fonction et, finalement, la mort⁸.

L'engagement continu de Biogen envers la SLA
Depuis plus d'une décennie, Biogen s'efforce de faire progresser la recherche sur la SLA dans le but de mieux comprendre toutes les formes de la maladie. L'entreprise a continué d'investir dans la recherche d'avant-garde, malgré la décision difficile de mettre fin à un projet sur la SLA à un stade avancé en 2013. Biogen a mis en pratique ses importants apprentissages dans son portefeuille de ressources contre la SLA génétique et d'autres formes de SLA, dans le but d'augmenter les chances d'offrir un traitement potentiel aux patients qui en ont besoin. Ces apprentissages appliqués comprennent l'évaluation de cibles validées génétiquement auprès de populations de patients déterminées, la recherche du traitement le mieux adapté à chaque cible et l'utilisation de paramètres cliniques sensibles. Outre le tofersen, la société dispose d'un solide portefeuille de découvertes, y compris des efforts visant à traiter la pathologie TDP43 pour l'ensemble de la population touchée par la SLA. La pathologie TDP43 est observée dans 97 % des cas de SLA et est considérée comme un signe caractéristique de la maladie.

À propos de Biogen
Fondée en 1978, Biogen est une entreprise mondiale de biotechnologie de premier plan qui fait figure de pionnière dans le domaine de la science et de l'innovation pour offrir de nouveaux médicaments destinés à transformer la vie des patients et à créer de la valeur pour ses actionnaires et nos communautés. Nous avons une compréhension approfondie de la biologie humaine et tirons parti de différentes méthodes pour faire progresser les traitements ou les thérapies de première qualité qui donnent des résultats supérieurs. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux, tout en garantissant un retour sur investissement, afin d'assurer une croissance à long terme.

Biogen est fière de servir les patients canadiens depuis plus de 25 ans. Pour en savoir plus sur Biogen Canada, visitez le site www.biogen.ca.

Références :

1. Brown RH, Al-Chalabi A. N Engl J Med. 2017;377(2):162-172. 2. Masrori P, Van Damme P. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929. 3. Miller T, et al. N Eng J Med. 2020;383(2):109-119.
   
   
2. Monographie canadienne de QALSODY™. biogen.ca/products/QALSODY_PM_FR
   
   
3. Yuan A, Rao MV, Veeranna, Nixon RA. Neurofilaments and Neurofilament Proteins in Health and Disease. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2017;9(4):a018309.
   
   
4. Brown C.A., Lally C., Kupelian V., Flanders W.D. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiology, 2021;55(5):342-353. doi: 10.1159/000516752. Publication en ligne, 9 juillet 2021.
   
   
5. QALSODY Prescribing Information, Cambridge, MA : Biogen. https://www.biogencdn.com/us/pdfs/qalsody-prescribing-information.pdf Consulté en : Janvier 2025.
   
   
6. Agence européenne des médicaments, Résumé des caractéristiques de Qalsody. https://www.ema.europa.eu/fr/documents/product-information/qalsody-epar-product-information_fr.pdf Consulté en : Janvier 2025. 2. Agence européenne des médicaments, Designation for treatment of amyotrophic lateral sclerosis. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-16-1732 Consulté en : Janvier 2025.
   
   
7. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Accessible à l'adresse : https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als. Consulté en : Janvier 2025.
   
   
8. Akcimen F., Lopez E.R., Landers J.E., et al. Amyotrophic lateral sclerosis: translating genetic discoveries into therapies. Nat Rev Genet. 2023. https://doi.org/10.1038/s41576-023-00592-y

SOURCE Biogen Canada

PERSONNE-RESSOURCE POUR LES MÉDIAS : Marija Mandic, [phone], [email protected]