Rona Therapeutics reçoit l'autorisation de DNR de la FDA pour entreprendre la phase 2 de l'étude du RN0361 : un siARN ciblé par l'APOC3 pour le traitement de l'hypertriglycéridémie

SHANGHAI, 18 mars 2025 /CNW/ - Rona Therapeutics Inc, un leader mondial des thérapies ciblant l'ARN, a annoncé avoir reçu l'autorisation d'un nouveau médicament de recherche (IND) de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour RN0361, un siRNA (petit ARN interférent) ciblant l'APOC3 pour le traitement de l'hypertriglycéridémie sévère (SHTG), de la dyslipidémie mixte et du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). La société prévoit de faire avancer le développement du RN0361 chez les patients atteints d'HTG sur la base d'un profil d'innocuité favorable et d'une réduction soutenue des triglycérides (TG) lors d'un essai clinique de phase 1 à dose unique de 6 mois. La prochaine étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluera l'efficacité, l'innocuité et la durée du RN0361 chez les patients atteints d'hypertriglycéridémie pendant une période de suivi de neuf mois.

Le RN0361 est un siRNA cible potentiel de l'APOC3, le meilleur de sa catégorie, qui utilise le conjugué siRNA exclusif de Rona et la plateforme chimique oligo GAIA pour permettre un silençage robuste et durable spécifique aux hépatocytes par administration sous-cutanée. La thérapie réalise un silençage génétique durable grâce à des modifications chimiques optimisées, réduisant de manière significative l'ARNm de l'APOC3 et l'expression de la protéine de l'APOC3.

« L'introduction de cette demande de DNR souligne notre engagement à faire progresser les thérapies ARNi révolutionnaires pour les patients souffrant de troubles lipidiques graves, a déclaré Stella Shi, chef de la direction et fondatrice de Rona Therapeutics. « Les données de la phase I du RN0361 valident son potentiel en tant que meilleur siRNA de sa catégorie, avec une efficacité durable et une posologie adaptée aux patients. Nous sommes impatients de collaborer avec des chercheurs et des agences du monde entier pour accélérer son développement. »

Le Dr Alex M. DePaoli, directeur du marketing et vice-président directeur de la médecine translationnelle, était ravi de confier : « Cette étude de phase 2 du RN0361 chez des patients dysmétaboliques atteints d'hypertriglycéridémie s'appuiera sur les données probantes concernant le RN0361 en tant que traitement important pour de multiples populations souffrant d'hypertriglycéridémie significative et de ses conséquences pathologiques. Il a ajouté : « La puissance et la durabilité remarquables de la réduction des triglycérides déjà observées dans l'étude à dose unique First in Human offrent aux patients un outil potentiellement puissant pour la gestion d'un besoin substantiel non satisfait. »

À propos de Rona Therapeutics

Rona Therapeutics est un leader mondial dans le domaine des plateformes de médicaments innovants à base d'acides nucléiques, spécialisé dans le traitement des maladies métaboliques et neurologiques. Rona Therapeutics est toujours déterminée à mettre au point les meilleurs médicaments à base d'ARNi avec différenciation et innovation pour répondre aux besoins non satisfaits et améliorer les résultats avec les maladies cardiovasculaires, l'obésité et les maladies musculo-squelettiques. De plus, Rona Therapeutics exploite le potentiel d'administration extra-hépatique pour les troubles neurologiques et d'administration adipeux/musculaire pour divers syndromes métaboliques.

SOURCE Rona Therapeutics

PERSONNE-RESSOURCE : Runhan Gao, [email protected]