Santé Canada a accepté de procéder à l'évaluation prioritaire d'une présentation de drogue nouvelle pour l'omaveloxolone destiné au traitement de l'ataxie de Friedreich

• L'ataxie de Friedreich est une maladie neuromusculaire rare qui est débilitante et qui réduit la durée de vie. Elle est causée par des facteurs génétiques.¹
• S'il est approuvé, l'omaveloxolone sera la seule option de traitement propre à cette maladie évolutive et difficile à traiter à être offerte aux patients.
• Cette présentation de drogue nouvelle (PDN) est conforme à l'engagement de Biogen à faire progresser les traitements contre les maladies rares et à répondre aux besoins non satisfaits des patients canadiens.

TORONTO, le 17 sept. 2024 /CNW/ - Biogen Canada Inc. (Biogen) est heureuse d'annoncer aujourd'hui que Santé Canada a accepté de procéder à l'évaluation prioritaire de sa présentation de drogue nouvelle (PDN) pour l'omaveloxolone, un médicament novateur pour le traitement des adultes et des adolescents âgés de 16 ans atteints de l'ataxie de Friedreich.

Ce médicament à prise orale uniquotidienne, s'il est approuvé, représenterait le seul traitement ciblant expressément l'ataxie de Friedreich, répondant ainsi à un besoin thérapeutique non satisfait chez cette population de patients.

« L'ataxie de Friedreich est un diagnostic dévastateur qui a une incidence profonde sur la vie des patients et de leur famille », déclare Eric Tse, directeur général de Biogen Canada. « L'acceptation de la présentation de drogue nouvelle de l'omaveloxolone marque une avancée importante pour les patients canadiens. Elle donne l'espoir de trouver un traitement susceptible de contribuer à la prise en charge de cette maladie neurodégénérative débilitante. Nous sommes impatients de collaborer avec les autorités de santé publique canadiennes pour mettre ce traitement prometteur à la disposition des personnes qui en ont besoin. »

L'ataxie de Friedreich est une maladie héréditaire rare qui touche environ 1 personne sur 40 000 et qui a des répercussions profondes sur leur vie, provoquant la perte progressive et lente de la coordination musculaire, un trouble de l'élocution, une faiblesse et une perte sensorielle.² Les premiers symptômes se manifestent généralement durant l'enfance ou l'adolescence. Bien que l'évolution de la maladie varie, elle entraîne souvent une invalidité considérable au fil du temps², les personnes atteintes étant contraintes d'utiliser un fauteuil roulant entre 8 et 10 ans après l'apparition de la maladie.¹

La PDN pour l'omaveloxolone est étayée par les données relatives à l'efficacité et à l'innocuité tirées de la partie 2 de l'étude MOXIe contrôlée par placebo, indiquant que l'omaveloxolone a amélioré significativement les scores mFARS (échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich modifiée) par rapport au placebo après 48 semaines.

L'omaveloxolone a reçu les désignations « Orphan Drug », « Fast Track » et « Rare Pediatric Disease » (médicament orphelin, processus accéléré et maladie pédiatrique rare) de la Food and Drug Administration des États-Unis, ainsi que le statut de médicament orphelin de la Commission européenne^3.4. Le médicament a reçu l'approbation réglementaire pour le traitement de l'ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus aux États-Unis et dans l'Union européenne, avec le soutien de la communauté médicale et des patients.^3,4

Au Canada, les demandes d'examen prioritaire suivent un calendrier accéléré, la période d'examen standard étant réduite à 180 jours.⁵

La décision réglementaire concernant la PDN pour l'omaveloxolone est attendue au début de 2025.

À propos de Biogen
Fondée en 1978, Biogen est une entreprise mondiale de biotechnologie de premier plan qui fait figure de pionnière dans le domaine de la science et de l'innovation pour offrir de nouveaux médicaments destinés à transformer la vie des patients et à créer de la valeur pour ses actionnaires et nos communautés. Nous avons une compréhension approfondie de la biologie humaine et tirons parti de différentes méthodes pour faire progresser les traitements ou les thérapies de première qualité qui donnent des résultats supérieurs. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux, tout en garantissant un retour sur investissement, afin d'assurer une croissance à long terme.

Biogen est fière de servir les patients canadiens depuis plus de 25 ans. Pour en savoir plus sur Biogen Canada, visitez le site www.biogen.ca.

Références :

1. Ataxie Canada. Ataxie de Friedreich. Accessible à l'adresse : https://lacaf.org/fr/ataxies/formes-dataxie/ataxie-de-friedreich/. Consulté en septembre 2024.
2. AboutKidsHealth. Ataxie de Friedreich. Janvier 2020. Accessible à l'adresse : https://www.aboutkidshealth.ca/healthaz/genetics/friedreich-ataxia-frda/?language=fr. Consulté en septembre 2024.
3. U.S. Food and Drug Administration. (28 février 2023). La FDA approuve le premier traitement pour l'ataxie de Friedreich [communiqué de presse] https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-treatment-friedreichs-ataxia (en anglais seulement) Consulté en septembre 2024.
4. Biogen Inc. (12 février 2024). Biogen a reçu l'approbation de la Commission européenne pour SKYCLARYS® (omaveloxolone), la première thérapie pour traiter l'ataxie de Friedreich [communiqué de presse] https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-received-european-commission-approval-skyclarysr (en anglais seulement) Consulté en septembre 2024.
5. Santé Canada. Évaluation prioritaire des présentations de drogues (Produits thérapeutiques) Accessible à l'adresse : https://www.canada.ca/content/dam/hc-sc/migration/hc-sc/dhp-mps/alt_formats/hpfb-dgpsa/pdf/prodpharma/prfs_tpfd-fra.pdf Consulté en septembre 2024.

SOURCE Biogen Canada Inc.

PERSONNE-RESSOURCE POUR LES MÉDIAS : Marija Mandic, [phone], [email protected]