Santé Canada approuve ELOCTATE(MC), le premier traitement pour l'hémophilie A qui permet de prolonger l'intervalle entre les perfusions prophylactiques

- Le seul traitement pour l'hémophilie A où l'administration prophylactique d'une perfusion tous les trois à cinq jours ou une fois par semaine confère une protection antihémorragique -

MISSISSAUGA, ON, le 26 août 2014 /CNW/ - Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) annonce aujourd'hui l'homologation conférée par Santé Canada à son produit ELOCTATE^MC [facteur antihémophilique (recombinant et dépourvu du domaine B), protéine de fusion Fc] pour le traitement et la prévention des saignements et pour la prophylaxie de routine chez les adultes et chez les enfants de 12 ans et plus atteints de l'hémophilie A¹. ELOCTATE est le premier traitement recombinant pour l'hémophilie A dont la circulation dans l'organisme est prolongée. C'est le seul traitement pour l'hémophilie A où l'administration prophylactique d'une perfusion tous les trois à cinq jours ou une fois par semaine réduit la fréquence des épisodes hémorragiques. ELOCTATE offre aux personnes atteintes de l'hémophilie A la possibilité de prolonger l'intervalle entre les perfusions prophylactiques¹.

« Un traitement prophylactique est recommandé chez les personnes atteintes d'une hémophilie grave, mais ce traitement protecteur peut s'avérer un fardeau en raison de la fréquence des perfusions nécessaires », dit D^r Jean St-Louis, directeur des programmes d'hémostase du CHU Sainte-Justine et de l'Hôpital Maisonneuve-Rosemont. « L'approbation d'ELOCTATE par Santé Canada offre aux personnes atteintes de l'hémophilie A une nouvelle option prophylactique importante, qui pourrait alléger ce fardeau en permettant aux patients d'obtenir le taux d'activité coagulante désiré avec des doses prophylactiques moins fréquentes par rapport aux traitements existants. »        

Lors des essais cliniques, ELOCTATE a été efficace comme prophylaxie de routine ainsi que pour traiter les épisodes hémorragiques tout en offrant un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable. La technologie de fusion Fc, sur laquelle repose la mise au point du produit, vise à prolonger le séjour de l'agent dans la circulation en faisant appel à une voie naturelle². L'approbation d'ELOCTATE par Santé Canada fait suite à l'homologation d'ALPROLIX^MC [facteur IX de coagulation (recombinant), protéine de fusion Fc] obtenue récemment aux États-Unis, au Canada, au Japon et en Australie. ALPROLIX est le nouveau produit de Biogen Idec pour traiter l'hémophilie B.

« La Société canadienne de l'hémophilie (SCH) est heureuse que Santé Canada ait approuvé ELOCTATE pour le traitement de l'hémophilie A », dit Craig Upshaw, président de la SCH. « C'est le premier d'une nouvelle classe prometteuse de facteurs VIII recombinants dont la demi-vie est prolongée. Il offre aux médecins et aux patients de nouvelles options thérapeutiques et la possibilité d'obtenir une meilleure protection antihémorragique avec des perfusions moins fréquentes. Nous espérons que les patients canadiens y auront accès bientôt. ».

L'hémophilie A est une maladie chronique héréditaire rare, où le processus de coagulation est altéré³, pouvant donner lieu à des épisodes hémorragiques fréquents et prolongés. Les complications des épisodes hémorragiques sont variées, allant d'un gonflement marqué et d'une douleur intense à l'arthrite, aux dommages articulaires, à l'incapacité physique et au décès^4,5,6,7. Les traitements pour l'hémophilie A s'administrent selon un horaire particulier pour aider à prévenir ou à limiter les épisodes hémorragiques (prophylaxie) ou de façon ponctuelle pour traiter les hémorragies quand elles surviennent. Dans le cas des personnes atteintes d'une hémophilie grave, la Fédération mondiale de l'hémophilie recommande que le but du traitement soit la prophylaxie, c'est-à-dire la prévention des saignements⁸.

« L'homologation d'ELOCTATE par Santé Canada marque la première percée importante dans le traitement de l'hémophilie A depuis plus de 20 ans », dit Paul Petrelli, président et directeur général de Biogen Idec Canada. « Biogen Idec s'est donné comme mandat d'améliorer la vie des personnes atteintes d'affections chroniques graves, et nous sommes ravis de pouvoir offrir cette nouvelle option thérapeutique novatrice aux personnes atteintes de l'hémophilie A au Canada. »

Fidèle à son engagement à venir en aide aux personnes atteintes de l'hémophilie A, Biogen Idec travaille en collaboration avec la Société canadienne du sang, avec le Service de biovigilance du ministère de la Santé et des Services sociaux et avec d'autres autorités provinciales et canadiennes en vue de franchir les étapes nécessaires pour mettre ELOCTATE à la disposition de tous les Canadiens et Canadiennes ayant l'hémophilie A.

À propos de l'étude A-LONG
L'approbation d'ELOCTATE est fondée sur les résultats de l'étude A-LONG, une étude clinique de phase III internationale qui comprenait deux centres au Canada. L'étude A-LONG était une étude multicentrique et ouverte ayant pour but d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique d'ELOCTATE chez 165 sujets de sexe masculin âgés de 12 à 65 ans, atteints d'une hémophilie A grave et ayant été traités précédemment. La pharmacocinétique est la mesure de la présence du médicament dans l'organisme au fil du temps.

L'étude A-LONG portait sur l'utilisation d'ELOCTATE à titre de prophylaxie individualisée ou hebdomadaire pour prévenir les épisodes hémorragiques ou pour en réduire la fréquence, et comportait aussi un groupe recevant ELOCTATE au besoin pour traiter les hémorragies. D'après les résultats obtenus dans les deux groupes suivant un traitement prophylactique, ELOCTATE a produit une réduction statistiquement significative des épisodes hémorragique chez les adultes et les enfants (sujets de 12 ans ou plus) atteints d'une hémophilie A grave. La fréquence annualisée médiane des épisodes hémorragiques a été de 1,6 dans le groupe sous prophylaxie à intervalles individualiséset de 3,6 dans le groupe sous prophylaxie hebdomadaire; 45,3 % des patients sous prophylaxie individualisée et 17,4 % des patients sous prophylaxie hebdomadaire n'ont eu aucun épisode de saignement. Par ailleurs, une ou deux perfusions d'ELOCTATE ont suffi à maîtriser une hémorragie dans 98 % des cas¹.

À propos d'ELOCTATE
ELOCTATE [facteur antihémophilique (recombinant et dépourvu du domaine B), protéine de fusion Fc] est le premier facteur VIII de coagulation recombinant dont la circulation dans l'organisme est prolongée. Il est indiqué pour le traitement et la prévention des saignements et pour la prophylaxie de routine chez les adultes et chez les enfants de 12 ans et plus atteints de l'hémophilie A. ELOCTATE a été créé en liant le facteur VIII dépourvu du domaine B à la portion Fc de l'immunoglobuline G1, ou IgG₁ (une protéine commune dans le corps humain). C'est ce qui permettrait à ELOCTATE de faire appel à une voie naturelle pour rester dans l'organisme plus longtemps. Bien que la technologie de fusion Fc soit employée depuis plus de 15 ans, Biogen Idec est la seule entreprise à l'avoir appliquée au traitement de l'hémophilie.

Les effets indésirables le plus fréquemment observés lors de l'étude clinique (incidence ≥ 1 %) ont été l'arthralgie (douleur articulaire) et un malaise.

À propos de l'hémophilie A
Selon le sondage mené en 2012 par la Fédération mondiale de l'hémophilie, quelque 142 000 personnes à travers le monde sont atteintes d'hémophilie A à l'heure actuelle⁹, y compris près de 2500 au Canada¹⁰. L'hémophilie A est causée par une réduction substantielle ou l'absence d'activité du facteur VIII, une protéine sanguine nécessaire au processus normal de coagulation. Les personnes atteintes de l'hémophilie A présentent des saignements qui peuvent entraîner de la douleur, des dommages irréversibles aux articulations et des hémorragies menaçant le pronostic vital⁴. L'administration de perfusions prophylactiques de facteur VIII remplace temporairement le facteur de coagulation nécessaire pour maîtriser les hémorragies et prévenir la survenue d'épisodes hémorragiques supplémentaires^11,12.

À propos de Biogen Idec
Toujours à l'avant-garde dans ses travaux en sciences et en médecine, Biogen Idec découvre, met au point et fournit aux patients du monde entier des traitements novateurs pour des maladies neurodégéneratives, l'hémophilie et des affections auto-immunes. Fondée en 1978, Biogen Idec fut la première société de biotechnologie indépendante à voir le jour. Partout à travers le monde, des patients benéficient des bienfaits des traitements renommés de Biogen Idec pour la sclérose en plaques. Pour accéder aux monographies de produit, aux communiqués de presse et à des renseignements supplémentaires sur l'entreprise, veuillez visiter le site www.biogenidec.ca.

RÉFÉRENCES :

¹ Monographie d'ELOCTATE^MC. Le 22 août 2014.
² Mahlangu et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood Journal Novembre 2014; DOI 10.1182/blood-2013-10-529974.
³ Société canadienne de l'hémophilie. Hémophilie A et B. Accessible à l'adresse http://www.hemophilia.ca/fr/troubles-de-la-coagulation/hemophilie-a-et-b/hemophilie-a-et-b/. Site consulté le 29 juillet 2014.
⁴ Société canadienne de l'hémophilie. Les symptômes de l'hémophilie. Accessible à l'adresse http://www.hemophilia.ca/fr/troubles-de-la-coagulation/hemophilie-a-et-b/les-symptomes-de-l-hemophilie/. Site consulté le 29 juillet 2014.
⁵ Nilsson IM, Berntorp E, Löfqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe hemophilia A and B. J Intern Med 1992;232:25-32.
⁶ Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med 2007;357:535-44.
⁷ Panicker J, Warrier I, Thomas R, Lusher JM. The overall effectiveness of prophylaxis in severe haemophilia. Haemophilia 2003;9:272-8.
⁸ Troubles de coagulation - Définition de la prophylaxie. Fédération mondiale de l'hémophilie. Accessible à l'adresse http://www.wfh.org/fr/prophylaxis/definition-de-la-prophylaxie. Site consulté le 30 juillet 2014.
⁹ Fédération mondiale de l'hémophilie. Sondage mondial annuel 2012. Disponible en anglais à l'adresse : http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1574.pdf). Site consulté le 29 juillet 2014.
¹⁰ Canadian Hemophilia Registry - Hemophilia A. Accessible à l'adresse http://fhs.mcmaster.ca/chr/pdf/13/CHRVIII130517.pdf. Site consulté le 29 juillet 2014.
¹¹ Société canadienne de l'hémophilie. Le traitement par facteur de remplacement. Accessible à l'adresse http://www.hemophilia.ca/fr/troubles-de-la-coagulation/hemophilie-a-et-b/les-traitements-de-l-hemophilie/le-traitement-par-facteur-de-remplacement. Site consulté le 29 juillet 2014.
¹² Konkle et al. Hemophilia A. GeneReviews 2000. Accessible à l'adresse: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20301578. Site consulté le 29 juillet 2014.

SOURCE : Biogen Idec Canada

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