Santé Canada approuve INREBIC(MD) (fédratinib), le premier nouveau traitement en près d'une décennie pour les patients atteints de myélofibrose

INREBIC^MD offre aux patients atteints d'un cancer rare de la moelle osseuse une nouvelle option orale à prise unique quotidienne

MONTRÉAL, le 21 sept. 2020 /CNW/ - Bristol Myers Squibb Canada (BMS) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a approuvé INREBIC^MD (fédratinib), un nouveau médicament oral à prise unique quotidienne utilisé pour traiter la splénomégalie et/ou des symptômes reliés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive à risque intermédiaire-2 ou élevé, de myélofibrose consécutive à une polycythémie vraie ou à une thrombocythémie essentielle¹.

Pour les patients atteints de myélofibrose, INREBIC^MD est le premier nouveau traitement, en près d'une décennie, à démontrer une réduction cliniquement significative du volume splénique chez les patients au sein de la population approuvée qui est touchée par ce cancer grave et rare de la moelle osseuse¹. Ce nouveau traitement offre aux Canadiens vivant avec la myélofibrose, ainsi qu'à leurs soignants, d'autres options dans leurs démarches pour trouver un traitement qui leur convient.

La myélofibrose est un trouble grave et rare de la moelle osseuse qui perturbe la production normale des cellules sanguines du corps². La moelle osseuse est progressivement remplacée par du tissu cicatriciel fibreux, ce qui limite la capacité de la moelle osseuse à fabriquer des cellules sanguines². À l'heure actuelle, on estime qu'entre 1 400 et 2 177 Canadiens vivent avec la myélofibrose³. 

« L'approbation d'INREBIC^MD représente une étape importante dans la façon dont les professionnels de la santé traitent ce trouble rare, qui peut avoir des symptômes débilitants », a déclaré le D^r Vikas Gupta, directeur du programme Elizabeth and Tony Comper MPN, Princess Margaret Cancer Centre, Toronto. « Les Canadiens qui vivent avec la myélofibrose ont maintenant une nouvelle option de traitement qui pourrait être mieux adaptée à leurs besoins et qui a démontré des résultats prometteurs pour alléger le fardeau des symptômes associés à la myélofibrose. »

INREBIC^MD est un inhibiteur de la janus kinase (JAK) et est le premier nouveau traitement offert aux patients atteints de myélofibrose en près d'une décennie^1,4. Les protéines JAK envoient des signaux au corps pour produire plus de cellules sanguines, mais la myélofibrose empêche la moelle osseuse de créer des cellules sanguines normales, ce qui déplace potentiellement la production de cellules sanguines à la rate¹. Cependant, en bloquant l'activité des protéines JAK, INREBIC^MD peut réduire la taille de la rate et améliorer les symptômes.

« Dans le cadre de notre engagement envers les Canadiens atteints de cancer, nous sommes ravis de fournir INREBIC^MD comme nouvelle option de traitement pour les personnes touchées par la myélofibrose », a déclaré Al Reba, directeur général de Bristol Myers Squibb Canada. « Nous croyons que l'option d'un traitement oral à prise unique quotidienne aura un impact positif et significatif pour les Canadiens qui vivent avec la maladie. »

L'approbation par Santé Canada d'INREBIC^MD comprend les résultats des essais cliniques de JAKARTA et de JAKARTA2. L'étude JAKARTA, une étude de phase III à double insu, randomisée et contrôlée par placebo, a été menée auprès des patients atteints de myélofibrose primitive à risque intermédiaire-2 ou élevé, de myélofibrose consécutive à une polycythémie vraie ou à une thrombocythémie essentielle. L'étude JAKARTA2, une étude multicentrique, ouverte, à bras unique de phase II, portait sur des patients précédemment exposés au ruxolitinib et présentant un diagnostic de myélofibrose à risque intermédiaire-1 avec des symptômes, de myélofibrose primitive à risque intermédiaire-2 ou élevé, de myélofibrose consécutive à une polycythémie vraie ou à une thrombocythémie essentielle.

À propos de la myélofibrose
La myélofibrose est classée comme un néoplasme myéloprolifératif, un groupe de cancers du sang rares qui sont dérivés de cellules souches qui composent le sang². La myélofibrose peut conduire à l'anémie et à la thrombocytopénie, provoquer une faiblesse physique, de la fatigue ainsi que l'élargissement de la rate et du foie, et d'autres symptômes². Au Canada, environ 36 à 360 personnes recevront un diagnostic de myélofibrose chaque année³. Autant les hommes que les femmes sont touchés, et la maladie peut affecter des personnes de tous âges, bien que l'âge médian du diagnostic est de 69 ans³.

À propos de JAKARTA
JAKARTA était une étude de phase III à double insu, randomisée et contrôlée par placebo chez des patients atteints de myélofibrose (MF) primitive à risque intermédiaire-2 ou élevé, de myélofibrose consécutive à une polycythémie vraie ou à une thrombocythémie essentielle avec splénomégalie et la numération plaquettaire ≥ 50 x 10⁹/L. Un total de 289 patients ont été randomisés pour recevoir soit INREBIC^MD à raison de 500 mg (n = 97), 400 mg (n = 96), ou un placebo (n = 96) une fois par jour pendant au moins 6 cycles. L'âge médian était de 65 ans (soit parmi les 27 à 86 ans), 47 % des patients étaient âgés de plus de 65 ans, et 59 % étaient des hommes. Soixante-quatre pour cent (64 %) des patients ont eu la MF primaire, 26 % ont eu la myélofibrose consécutive à une polycythémie vraie, et 10 % ont eu la myélofibrose consécutive à thrombocythémie essentielle. Cinquante-deux pour cent (52 %) des patients ont eu le risque intermédiaire-2, et 48 % ont eu la maladie à haut risque. La numération moyenne d'hémoglobine à la ligne de base était de 10,2 g/dL. La numération plaquettaire moyenne à la ligne de base était 213,5 x 10⁹/L; 16,3 % des patients avaient une numération plaquettaire < 100 x 10⁹/L, et 83,7 % des patients avaient une numération plaquettaire ≥ 100 x 10⁹/L. Les patients ont eu une longueur splénique médiane palpable de 15 cm à l'évaluation initiale et un volume splénique médian tel que mesuré par l'imagerie par résonance magnétique (IRM) ou la tomodensitométrie (TDM) de 2 568 mL (variant de 316 à 8 244 mL) à l'évaluation initiale. (Le volume splénique médian normal est d'environ 215 mL)¹.

Le critère d'évaluation principal de l'efficacité était la proportion de patients réalisant une réduction supérieure ou égale à 35 % par rapport au départ du volume splénique à la fin du cycle 6, mesurée par IRM ou TDM et confirmée 4 semaines plus tard¹.  

L'un des critères d'évaluation secondaires était la proportion de patients présentant une réduction de 50 % ou plus du score total des symptômes (STS) par rapport au départ de la fin du cycle 6, tel que mesuré par le formulaire d'évaluation des symptômes de myélofibrose modifié (Myelofibrosis Symptom Assessment Form - MFSAF) (journal v2.0)¹.

À propos de JAKARTA2
JAKARTA2 était une étude multicentrique, ouverte, à bras unique de phase II, chez des patients précédemment exposés au ruxolitinib et présentant un diagnostic de myélofibrose à risque intermédiaire-1 avec des symptômes, de myélofibrose à risque intermédiaire-2 ou élevé, de myélofibrose consécutive à une polycythémie vraie ou de myélofibrose consécutive à thrombocythémie essentielle avec splénomégalie et la numération plaquettaire ≥ 50 x 10⁹/L¹.  

Un total de 97 patients ont été inscrits et traités avec INREBIC^MD à raison de 400 mg une fois par jour. L'âge médian était de 67 ans (soit parmi les 38 à 83 ans) dont 58 % des patients étaient âgés de plus de 65 ans et 55 % étaient des hommes. Cinquante-cinq pour cent (55 %) des patients ont eu la myélofibrose primitive, 26 % ont eu la myélofibrose consécutive à une polycythémie vraie, et 19 % ont eu la myélofibrose consécutive à thrombocythémie essentielle. Seize pour cent (16 %) des patients ont eu la myélofibrose à risque intermédiaire-1 avec des symptômes, 49 % ont eu la myélofibrose à risque intermédiaire-2, et 35 % ont eu la maladie à risque élevé. La numération médiane d'hémoglobine était de 9,8 g/dL à l'évaluation initiale. La numération plaquettaire médiane était de 147,0 x 10⁹/L à la ligne de base; 34,0 % des patients avaient une numération plaquettaire < 100 x 10 ⁹/L, et 66,0 % des patients avaient une numération plaquettaire ≥ 100 x 10 ⁹/L. Les patients ont eu une longueur splénique palpable médiane de 18 cm à l'évaluation initiale et un volume splénique médian tel que mesuré par l'imagerie par résonance magnétique (IRM) ou tomodensitométrie (TDM) de 2 893,5 mL (variant de 737 à 7 815 mL) à l'évaluation initiale¹.

La durée médiane de l'exposition antérieure au ruxolitinib était de 10,7 mois (variant de 0,1 à 62,4 mois). Soixante et onze pour cent (71 %) des patients avaient reçu des doses de 30 mg ou 40 mg par jour de ruxolitinib avant l'admission à l'étude¹.

Le critère d'évaluation principal était le taux de réponse en question, défini comme la proportion de sujets dont le volume splénique a diminué de 35 % ou plus à la fin du cycle 6¹.  

L'un des critères d'évaluation secondaires était la proportion de patients présentant une réduction de 50 % ou plus du score total des symptômes (STS) par rapport au départ de la fin du cycle 6, tel que mesuré par le formulaire d'évaluation des symptômes de myélofibrose modifié (Myelofibrosis Symptom Assessment Form - MFSAF)¹. 

À propos d'INREBIC^MD
INREBIC^MD (fédratinib) est indiqué pour le traitement des symptômes liés à la splénomégalie et/ou à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive à risque intermédiaire-2 ou élevé, de myélofibrose consécutive à une polycythémie vraie ou à une thrombocythémie essentielle, incluant les patients qui ont déjà été exposés au ruxolitinib.

À propos de Bristol Myers Squibb Canada
Bristol Myers Squibb Canada Co. est une filiale indirecte en propriété exclusive de Bristol Myers Squibb Company, une société biopharmaceutique mondiale dont la mission est de découvrir, mettre au point et distribuer des médicaments novateurs pour aider les patients à vaincre les maladies graves. Pour obtenir de plus amples renseignements sur les opérations mondiales de Bristol Myers Squibb, visitez www.bms.com. La société Bristol Myers Squibb Canada fournit des médicaments novateurs pour les maladies graves aux patients canadiens dans les domaines de la santé cardiovasculaire, de l'oncologie et de l'immunoscience. La société Bristol Myers Squibb Canada emploie près de 400 personnes à travers le pays. Pour plus d'informations, veuillez visiter le site www.bms.com/ca/fr.

À propos de Bristol Myers Squibb
Bristol Myers Squibb est une société biopharmaceutique mondiale dont la mission est de découvrir, développer et fournir des médicaments novateurs pour aider les patients à vaincre les maladies graves. Pour plus d'informations sur Bristol Myers Squibb, visitez-nous à BMS.com ou suivez-nous sur LinkedIn, Twitter, YouTube, Facebook et Instagram.  

Celgene et Juno Therapeutics sont des filiales en propriété exclusive de Bristol Myers Squibb Company. Dans certains pays à l'extérieur des États-Unis, en raison des lois locales, Celgene et Juno Therapeutics sont appelés, Celgene, une société Bristol Myers Squibb et Juno Therapeutics, une société Bristol Myers Squibb.

Références :

1. Monographie de produit canadienne d'INREBIC^MD. 10 juillet 2010.
2. Société de leucémie et lymphome du Canada. Myélofibrose. Disponible à : https://www.sllcanada.org/neoplasmes-myeloproliferatifs/myelofibrose. Consulté le 28 juillet 2020.
3. Corinne S. Hodgson & Associés. Cancer du sang au Canada & Infos Statistiques 2016. Société canadienne du lymphome atteint de leucémie & 2016; 4-8.
4. Groupe MPN canadien. Myélofibrose. Disponible à : http://www.mpncanada.com/about-mpns/practitioner-reference/myelofibrosis/#treatment-options. Consulté le 28 juillet 2020.

SOURCE Bristol Myers Squibb Canada Co.

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