Santé Canada approuve IQIRVO® comme traitement innovant par activation double des récepteurs pour stimuler la prolifération des peroxysomes dans la cholangite biliaire primitive

IQIRVO^® (elafibranor) est le premier nouveau médicament approuvé depuis près de dix ans pour le traitement d'une maladie hépatique rare appelée cholangite biliaire primitive.

MISSISSAUGA, ON, le 28 avril 2025 /CNW/ - Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a publié un Avis de conformité avec conditions (AC-C) approuvant l'IQIRVO^® (elafibranor) pour le traitement de la cholangite biliaire primaire (CBP) en association avec l'acide ursodésoxycholique (AUDC) chez l'adulte présentant une réponse inadéquate à l'AUDC, ou en monothérapie chez les patients intolérants à l'AUDC.¹

La CBP est une maladie chronique auto-immune rare du foie, où le système immunitaire attaque le foie, entraînent des dommages, de façon lente et progressive, aux canaux biliaires.^2,3 Le Canada affiche l'un des taux les plus élevés d'incidence et de prévalence des cas de CBP dans le monde, touchant 318 personnes pour chaque million de Canadiens (environ 13 000 personnes). ^4,5 La CBP est une maladie chronique qui peut s'aggraver au fil du temps si elle n'est pas traitée efficacement, entraînant une greffe du foie et, dans certains cas, un décès prématuré.⁶  

« Le contexte thérapeutique de la CBP n'a pas progressé depuis près d'une décennie, ce qui fait de IQIRVO^® un pas en avant important pour répondre à un besoin non satisfait des patients canadiens », a déclaré le Dr Mark G. Swain, professeur de médecine à la chaire d'hépatologie de la Cal Wenzel Family Foundation. « Lorsqu'elle n'est pas traitée, la CBP peut évoluer et entraîner une insuffisance hépatique; c'est pourquoi des options de deuxième intention sont nécessaires. Selon l'essai de phase III ELATIVE^®, IQIRVO^® offre la possibilité de réduire considérablement les taux de phosphate sérique et de phosphatase alcaline (ALP), offrant aux patients une option de traitement de deuxième intention efficace. »

IQIRVO^® est un agoniste de qualité supérieure des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR) administré une fois par jour par voie orale. L'approbation accélérée par Santé Canada est fondée sur les données de l'essai ELATIVE^®, une étude de phase 3 randomisée contrôlée par placebo qui évaluait la phosphatase alcaline (ALP) et la bilirubine comme indicateur de substitution biochimique composite.⁷ Dans le cadre de l'étude, IQIRVO^® a démontré un avantage thérapeutique statistiquement significatif; 51 % des patients traités avec IQIRVO^® ayant obtenu une réponse biochimique, par rapport à 4 % dans le groupe placebo, pour une différence entre les traitements de 47 %, sans tenir compte de l'ALP de référence.⁸ La réponse biochimique a été définie comme un taux d'ALP de 1,67 sous la limite supérieure de la normale (LSN), une diminution du taux d'ALP supérieure ou égale à 15 % par rapport au niveau de référence et un total de bilirubine inférieur à la LSN à la semaine 52.⁹ 

« La CBP est une maladie du foie auto-immune rare et lentement évolutive, et parce qu'elle est quelque peu invisible, elle peut être mal comprise et son existence peut être remise en question par les amis, la famille et même la communauté médicale », a déclaré Gail Wright, présidente de la Société canadienne de la CBP. « L'incidence de la CBP sur la vie quotidienne peut être dévastatrice, surtout pour les patients atteints de CBP qui souffrent de fatigue intense et de démangeaisons débilitantes. Les symptômes persistants nuisent à leur capacité de travailler et d'effectuer des tâches quotidiennes, ce qui peut entraîner un isolement social, de l'anxiété et de la dépression. « La Société canadienne de la CBP accueille favorablement cette approbation, soulignant l'importance d'avoir accès à des options de traitement efficaces et bien tolérées pour les Canadiens qui vivent avec la CBP et qui ralentissent potentiellement la progression de la maladie. »

La CBP est la maladie du foie auto-immune la plus courante, touchant principalement les femmes âgées de 35 à 60 ans, dont 1 femme de plus de 40 ans sur 1 000.¹⁰ Les hommes sont également susceptibles de développer la maladie, mais dans une moindre mesure; le ratio est d'un homme pour neuf femmes.¹¹

« Pour de nombreuses personnes atteintes de CBP, le traitement actuel ne contrôle pas la maladie », a déclaré Ed Dybka, directeur général d'Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. « Le médicament IQIRVO^® est un traitement de qualité supérieure et cette approbation souligne l'engagement d'Ipsen à devenir un chef de file dans le développement d'innovations qui répondent aux besoins non satisfaits des Canadiens atteints d'une maladie rare. »

À propos de l'essai ELATIVE^® de phase 3¹²

L'essai ELATIVE^® est une étude clinique multicentrique de phase 3, contrôlée par placebo et à double insu (n = 161) qui a évalué l'efficacité et l'innocuité du médicament IQIRVO^® 80 mg administré une fois par jour en association avec l'AUDC (n = 108) par rapport au placebo en association avec l'AUDC (n = 53). Le médicament IQIRVO^® ou le placebo ont été administrés en association avec l'AUDC chez 95 % des patients et comme monothérapie chez 5 % des patients qui ne toléraient pas l'AUDC. L'étude de 52 semaines a été réalisée par 92 % des participants, et 97 % de ceux qui l'ont terminée ont poursuivi l'étude dans le cadre d'une étude de prolongation.  Les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.¹³

• L'essai ELATIVE^® a démontré que le médicament IQIRVO^® avait un avantage thérapeutique statistiquement significatif, 51 % des patients traités avec IQIRVO^® ayant obtenu une réponse biochimique, par rapport à 4 % dans le groupe placebo, pour une différence entre les traitements de 47 % (IC à 95 %, 32, 57; p<0.0001), sans tenir compte du taux d'ALP de référence. La réponse biochimique a été définie comme un taux d'ALP de 1,67 sous la limite supérieure de la normale (LSN), une diminution du taux d'ALP supérieure ou égale à 15 % par rapport au niveau de référence et un total de bilirubine inférieur à la LSN à la semaine 52.
• La normalisation du taux d'ALP était un paramètre secondaire clé à la semaine 52, 15 % des patients traités avec IQIRVO^® ont obtenu une normalisation par rapport à 0 % pour le placebo (p = 0,002).
• La réponse biochimique importante au IQIRVO^® a également été appuyée par des données démontrant que les réductions par rapport aux niveaux de référence du taux d'ALP ont été maintenues tout au long de la semaine 52 et que la réponse a été rapide, dès la semaine 4 dans le groupe ayant été traité avec le IQIRVO^®.
• Les effets indésirables associés au médicament IQIRVO^® les plus fréquemment observés (>10 %), chez plus de 10 % des participants à l'étude (n = 108), étaient des douleurs abdominales (11 %), de la diarrhée (11 %), des nausées (11 %) et des vomissements (11 %).¹⁴ La gravité de ces effets secondaires était de légère à modérée. La réaction indésirable la plus courante, qui a entraîné l'arrêt du traitement, était une augmentation du taux de CPK dans le sang (3,7 %).¹⁵

À propos de IQIRVO^®

IQIRVO^® (prononcé « EYE-KER-VO ») est un agoniste des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR), administré une fois par jour par voie orale, indiqué pour le traitement de la cholangite biliaire primaire (CBP), en association avec l'acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes qui ont une réponse inadéquate à l'AUDC, ou sous forme de monothérapie chez les patients qui ne tolèrent pas l'AUDC.¹⁶ Bien que le mécanisme ne soit pas bien compris, l'activité pharmacologique potentiellement pertinente pour les effets thérapeutiques du IQIRVO^® comprend l'inhibition de la synthèse de l'acide biliaire au moyen de l'activation du PPAR alpha et du PPAR delta.¹⁷ IQIRVO^® a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, l'Agence européenne des médicaments (EMA) en Europe et la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni. L'approbation de IQIRVO^® par Santé Canada renforce davantage le portefeuille de traitements d'Ipsen pour les maladies hépatiques cholestatiques rares offerts aux patients au Canada.

IQIRVO^® est un comprimé de 80 mg administré par voie orale une fois par jour.¹⁸ Pour appuyer l'accès au IQIRVO^® pour les personnes admissibles au Canada, le programme de soutien aux patients IPSEN CARES^MD est une ressource destinée aux personnes vivant avec la CBP et à leurs soignants. Ce programme fournit un soutien éducatif et des réponses aux questions sur la couverture, l'accès et le remboursement (1 855 215-2288).

IQIRVO^® a reçu un Avis de conformité aux conditions (AC/C) et Santé Canada a autorisé la mise en marché de ce produit à la condition qu'Ipsen effectue d'autres essais cliniques pour vérifier les avantages prévus dans les délais convenus.¹⁹ L'essai de confirmation pour le médicament IQIRVO^®, ELFIDENCE, est en cours.

Pour en savoir plus sur l'innocuité et la posologie, consultez la monographie du produit IQIRVO®.

À propos d'Ipsen en Amérique du Nord

Ipsen est une entreprise biopharmaceutique mondiale centrée sur l'innovation et les soins spécialisés. Chez Ipsen, nous concentrons nos ressources, nos investissements et notre énergie sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments dans trois domaines thérapeutiques clés : l'oncologie, les maladies rares et la neuroscience. En Amérique du Nord, nous exerçons nos activités à Cambridge, au Massachusetts, qui est l'un des trois centres mondiaux de l'entreprise. Établie au cœur de Kendall Square, notre branche biopharmaceutique entièrement intégrée comprend des activités commerciales, de recherche et développement, de fabrication, et de développement des affaires. Avec notre siège social canadien situé à Mississauga, en Ontario, et d'autres sites, Ipsen emploie environ 600 employés en Amérique du Nord. Pour tout renseignement complémentaire, consulter :https://www.ipsen.com/canada/fr/.

ELATIVE est une marque déposée de Genfit, utilisée sous licence par Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc.
IQIRVO est une marque déposée de Genfit S.A., utilisée sous licence par Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc.
Ipsen Cares est une marque déposée d'Ipsen S.A.

Références

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^1	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025
^2	NIH/JAMC. Epidemiology and liver transplantation burden of primary biliary cholangitis : a retrospective cohort study : https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6303180/#b1-cmajo.20180029
^3	Foie Canada. Cholangite biliaire primitive. https://liver.ca/fr/cholangite-biliaire-primitive-2/
^4	Société canadienne de la CBP. Qu'est-ce que la cholangite biliaire primitive (CBP)? http://societe-cbp.ca/what-is/
^5	NIH/JAMC. Epidemiology and liver transplantation burden of primary biliary cholangitis : a retrospective cohort study : https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6303180/#b1-cmajo.20180029
^6	Ipsen. Maladies hépatiques cholestatiques rares. https://www.ipsen.com/fr/maladie-hepatique-cholestatique-rare/
^7	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025
^8	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025
^9	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025
^10	Société canadienne de la CBP. Qu'est-ce que la cholangite biliaire primitive (CBP)? http://societe-cbp.ca/what-is/
^11	Société canadienne de la CBP. Qu'est-ce que la cholangite biliaire primitive (CBP)? http://societe-cbp.ca/what-is/
^12	Kowdley. K.V, et coll. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. NEJM. 2023. DOI : 10.1056/NEJMoa2306185
^13	Kowdley. K.V, et coll. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. NEJM. 2023. DOI : 10.1056/NEJMoa2306185
^14	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025
^15	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025
^16	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025
^17	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025
^18	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025
^19	IQIRVO^®, monographie du produit, Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. 25 avril 2025

SOURCE Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc.

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