Santé Canada approuve le produit ALPROLIX(MC) de Biogen Idec, un traitement à action prolongée pour l'hémophilie B

L'homologation d'ALPROLIX marque la première percée importante dans le traitement de l'hémophilie B depuis plus de 17 ans

CAMBRIDGE, MA, le 24 mars 2014 /CNW/ - Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) vient d'annoncer l'homologation conférée par Santé Canada à son produit ALPROLIX^MC [facteur IX de coagulation (recombinant), protéine de fusion Fc] pour le traitement et la prévention des saignements et pour la prophylaxie de routine chez les adultes et chez les enfants de 12 ans et plus atteints de l'hémophilie B. ALPROLIX est le premier traitement à action prolongée à être approuvé pour l'hémophilie B et il est indiqué pour prévenir les épisodes hémorragiques ou pour en réduire la fréquence. Les perfusions prophylactiques, c'est-à-dire préventives, s'administrent une fois par semaine au départ ou tous les 10 à 14 jours. 

Santé Canada est le premier organisme de réglementation au monde à homologuer ALPROLIX, dont le dossier est actuellement à l'étude dans plusieurs autres pays, notamment aux États-Unis, en Australie et au Japon.

« L'homologation d'ALPROLIX par Santé Canada marque la première percée importante dans le traitement de l'hémophilie B depuis 17 ans et souligne notre engagement à mettre au point des traitements novateurs qui répondent aux besoins de la population hémophile », dit George A. Scangos, Ph.D., président-directeur général de Biogen Idec. « À notre avis, l'innocuité et l'efficacité d'ALPROLIX, ainsi que la commodité de sa posologie en prophylaxie, offrent aux personnes atteintes de l'hémophilie B un nouveau moyen utile de gérer leur maladie. »

Dans le cas des personnes atteintes d'une hémophilie grave, la Fédération mondiale de l'hémophilie recommande que le but du traitement soit la prophylaxie, c'est-à-dire la prévention des saignements^i,ii,iii. Dans les lignes directrices établies par le Conseil consultatif médical et scientifique de la US National Hemophilia Foundation, les traitements classiques pour l'hémophilie demandent deux perfusions prophylactiques ou plus par semaine^iv. La fréquence des perfusions prophylactiques impose un lourd fardeau aux personnes atteintes d'hémophilie et risque de les rendre moins susceptibles d'adopter ce type de traitement^v.

La décision de Santé Canada d'approuver ALPROLIX repose sur les résultats de l'étude B‑LONG, une étude de phase III internationale et la plus grande menée à ce jour dans le domaine de l'hémophilie B en vue d'étayer une demande d'homologation. Lors de cette étude,  l'administration de perfusions prophylactiques d'ALPROLIX une fois par semaine ou tous les 10 à 14 jours a prévenu ou réduit les épisodes hémorragiques de façon sûre et efficace chez des adultes et des adolescents atteints d'une hémophilie B grave. En outre, une seule perfusion d'ALPROLIX a suffi pour arrêter l'hémorragie dans plus de 90 % des cas.

« L'approbation d'ALPROLIX par Santé Canada offre aux personnes atteintes de l'hémophilie B une nouvelle option prophylactique importante », dit D^r Jean St-Louis, codirecteur des programmes d'hémostase du CHU Sainte-Justine et de l'Hôpital Maisonneuve-Rosemont à Montréal. « Il a été démontré qu'ALPROLIX, le premier concentré de facteur à action prolongée à être approuvé, permet aux personnes atteintes de l'hémophilie B d'obtenir une prévention efficace des saignements en administrant le produit une fois par semaine ou tous les 10 à 14 jours. »

L'hémophilie B est une maladie chronique héréditaire rare, où le processus de coagulation est altéré, pouvant donner lieu à des épisodes hémorragiques fréquents et prolongés. L'hémophilie B est causée par une réduction substantielle ou l'absence d'activité du facteur IX, une protéine sanguine nécessaire au processus normal de coagulation. Les personnes atteintes de l'hémophilie B présentent des saignements qui peuvent entraîner de la douleur, des dommages irréversibles aux articulations et des hémorragies très graves. L'hémophilie B se présente dans environ un cas par 25 000 nouveau-nés de sexe masculin par année, soit chez environ 700 personnes au Canada^vi. Selon le sondage mené en 2012 par la Fédération mondiale de l'hémophilie, quelque 28 000 personnes à travers le monde présentent un diagnostic confirmé d'hémophilie B à l'heure actuelle.  

« La Société canadienne de l'hémophilie (SCH) est heureuse d'apprendre que Santé Canada a approuvé ALPROLIX, un second produit à base de facteur IX recombinant pour traiter l'hémophilie B », dit Craig Upshaw, président de la SCH. « De plus, c'est le premier d'une nouvelle classe prometteuse de facteurs de coagulation dont la demi-vie est prolongée. Nous espérons que les patients canadiens y auront accès bientôt. ».

Fidèle à son engagement à venir en aide aux personnes atteintes de l'hémophilie B, Biogen Idec travaille en collaboration avec la Société canadienne du sang, avec le Service de biovigilance du ministère de la Santé et des Services sociaux et avec d'autres autorités provinciales et canadiennes pour mettre ALPROLIX à la disposition de tous les Canadiens et Canadiennes ayant l'hémophilie B.

À propos de l'étude B-LONG
L'étude B-LONG était une étude de phase III internationale, multicentrique et ouverte ayant pour but d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique (mesure de la présence du médicament dans l'organisme au fil du temps) d'ALPROLIX chez 123 sujets de sexe masculin de 12 ans et plus atteints de l'hémophilie B. Les résultats de l'étude ont été publiés dans le numéro du 12 décembre 2013 du New England Journal of Medicine. Cinquante centres de traitement de l'hémophilie répartis dans 17 pays sur six continents, y compris le Canada, ont participé à l'étude B-LONG.

Dans le cadre de l'étude, la fréquence annualisée médiane des épisodes hémorragiques ou le nombre prévu d'épisodes de saignement par année a été de 2,95 dans le groupe sous prophylaxie hebdomadaire, de 1,38 dans le groupe sous prophylaxie à intervalle individualisé, où l'intervalle entre chaque dose était de 10 jours au départ, et de 17,69 dans le groupe sous traitement épisodique (au besoin). Dans le groupe sous prophylaxie à intervalle individualisé, l'intervalle médian global entre les doses était de 12,5 jours. Pendant les six derniers mois de l'étude, l'intervalle médian entre les doses a été de 13,8 jours.

D'après l'analyse des données réunies des groupes de traitement 1, 2 et 3, les effets indésirables les plus fréquents (incidence ≥ 5 %) ont été la rhinopharyngite (un rhume), la grippe, l'arthralgie (douleur aux articulations), l'infection des voies respiratoires supérieures, l'hypertension artérielle et les maux de tête.

À propos d'ALPROLIX
ALPROLIX [facteur IX de coagulation (recombinant), protéine de fusion Fc] est le premier facteur de coagulation entièrement recombinant qui soit doté d'une action prolongée. Il est indiqué pour le traitement et la prévention des saignements et pour la prophylaxie de routine chez les adultes et chez les enfants de 12 ans et plus atteints de l'hémophilie B. ALPROLIX a été créé en liant le facteur IX à la portion Fc de l'immunoglobuline G1, ou IgG¹ (une protéine commune dans le corps humain). C'est ce qui permettrait à ALPROLIX  de faire appel à une voie naturelle pour rester dans l'organisme plus longtemps. Bien que la technologie de fusion Fc soit employée depuis plus de 15 ans, Biogen Idec est la seule entreprise à l'avoir appliquée au traitement de l'hémophilie.

Les effets indésirables le plus fréquemment observés lors de l'étude clinique (incidence ≥ 1 %) ont été les maux de tête et la paresthésie orale (une sensation anormale dans la bouche).

À propos de la collaboration entre Biogen Idec et Sobi
Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) sont partenaires dans le développement et la commercialisation d'ALPROLIX pour le traitement de l'hémophilie B. Biogen Idec dirige les travaux de développement, détient les droits de fabrication et possède les droits de commercialisation en Amérique du Nord et dans toutes les autres régions du monde, à l'exclusion du territoire de Sobi. Sobi a l'option de se charger du développement final et de la commercialisation en Europe, en Russie, au Moyen-Orient et en Afrique du Nord.

À propos de Biogen Idec
Toujours à l'avant-garde dans ses travaux en sciences et en médecine, Biogen Idec découvre, met au point et fournit aux patients du monde entier des traitements novateurs pour des maladies neurodégéneratives, l'hémophilie et des affections auto-immunes. Fondée en 1978, Biogen Idec fut la première société de biotechnologie indépendante à voir le jour. Partout à travers le monde, des patients benéficient des bienfaits des traitements renommés de Biogen Idec pour la sclérose en plaques. Pour accéder aux monographies de produit, aux communiqués de presse et à des renseignements supplémentaires sur l'entreprise, veuillez visiter le site www.biogenidec.com.

Sphère de sécurité de Biogen Idec
Le présent communiqué de presse renferme des énoncés prospectifs, notamment au sujet de l'impact thérapeutique possible d'ALPROLIX. On retrouve dans ces énoncés l'emploi de verbes au futur ou au conditionnel ou d'expressions telles que « à notre avis », qui représentent les attentes, objectifs et estimations de l'entreprise. Il est conseillé de ne pas accorder une confiance absolue à de tels énoncés. Ces énoncés évoquent les risques et incertitudes qui pourraient entraîner l'obtention de résultats différents de ceux exprimés, notamment l'incertitude quant au succès de la commercialisation d'ALPROLIX, qui pourrait être atténué par de nombreux facteurs, y compris les suivants : une adoption d'ALPROLIX plus lente que prévu par les patients et le corps médical, la vive concurrence dans le marché de l'hémophilie, le degré d'efficacité des activités de nos équipes chargées de la vente et de la commercialisation, la survenue de problèmes de fabrication, la survenue d'effets indésirables chez les patients utilisant ALPROLIX, la difficulté d'obtenir l'inscription du produit aux listes de médicaments remboursés ou la modification des critères de remboursement, l'incapacité d'obtenir l'homologation d'organismes de réglementation dans d'autres pays que le Canada, notamment si d'autres entreprises obtiennent l'autorisation de mise en marché de leurs produits avant nous, l'impossibilité de protéger nos droits de propriété intellectuelle et autres droits propriétaux, les réclamations juridiques liées à la responsabilité associée au produit et les autres risques et incertitudes figurant dans la section « Facteurs de risque » de notre dernier rapport annuel ou trimestriel et dans les autres rapports que nous avons transmis à la Securities and Exchange Commission (Commission des valeurs mobilières des États-Unis). Tout énoncé prospectif ci-inclus est en fonction de la date du présent communiqué de presse et nous nous dégageons de toute obligation de mettre à jour les énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements deviennent disponibles, en réponse à des événements futurs ou pour toute autre raison.

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ⁱ Nilsson IM, Berntorp E, Löfqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med 1992;232:25-32.
ⁱⁱ Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med 2007;357:535-44.
ⁱⁱⁱ Panicker J, Warrier I, Thomas R, Lusher JM. The overall effectiveness of prophylaxis in severe haemophilia. Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophilia 2003;9:272-8.
^iv http://www.hemophilia.org/NHFWeb/MainPgs/MainNHF.aspx?menuid=57&contentid=1007
^v Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophilia 2001;7:392-6.
^vi Canadian Hemophilia Registry. Hemophilia B.http://www.fhs.mcmaster.ca/chr/pdf/13/CHRIX130517b.pdf  Site consulté le 18 février 2014.

SOURCE : Biogen Idec Canada

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