Santé Canada approuve NGENLA (somatrogon injectable) comme traitement contre le déficit en hormone de croissance chez les enfants English
Ce nouveau produit élargit la gamme de produits de Pfizer contre le déficit en hormone de croissance et les options thérapeutiques contre les maladies rares
KIRKLAND, QC, le 29 oct. 2021 /CNW Telbec/ - Pfizer Canada SRI annonce l'approbation par Santé Canada de sa nouvelle hormone de croissance injectable à longue durée d'action de prochaine génération, PrNGENLAMC (somatrogon). NGENLA est une hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) à longue durée d'action et à administration hebdomadaire, pour le traitement à long terme des enfants qui présentent un retard de croissance imputable à une sécrétion insuffisante d'hormone de croissance (déficit en hormone de croissance).
NGENLA offre aux enfants, à leurs proches et à leurs soignants une option thérapeutique qui réduit la fréquence des traitements d'une fois par jour à une fois par semaine.
« Nous sommes heureux que le Canada soit le premier pays à approuver NGENLA », explique Brenda Cooperstone, M. D. et chef de la direction du développement - Maladies rares, Développement de produits à l'échelle mondiale de Pfizer. « L'annonce d'aujourd'hui est une étape importante dans nos efforts visant à offrir des options thérapeutiques qui peuvent aider les enfants à atteindre leur plein potentiel. »
Le déficit en hormone de croissance est une maladie rare qui se caractérise par la sécrétion insuffisante d'hormone de croissance par l'hypophyse et touche environ 1 enfant sur 4000 à 1 enfant sur 10 000 dans le monde1,2. Au Canada, cette statistique représente environ 1600 enfants6. Sans traitement, les enfants touchés auront un ralentissement de la croissance persistant et une petite taille à l'âge adulte3,4. « C'est une excellente nouvelle pour les patients atteints d'un déficit en hormone de croissance partout au Canada, qui ont maintenant accès à une autre option de traitement », se réjouit la Dre Cheri Deal, ancienne chef du service d'endocrinologie pédiatrique au CHU Sainte-Justine à Montréal. « La communauté d'endocrinologues ainsi que les patients et les familles touchés par un déficit en hormone de croissance attendent depuis longtemps un moyen de réduire la fréquence des injections. »
Pour ce qui est des données cliniques, Santé Canada a octroyé un avis de conformité (AC) à NGENLA (injection) d'après les données sur l'innocuité et l'efficacité d'une étude mondiale de phase III. L'étude de phase III sur le somatrogon, menée après répartition aléatoire, sans insu et avec agent de comparaison actif dans plus de 20 pays, a évalué l'innocuité et l'efficacité de NGENLA (somatrogon injectable). L'étude a porté sur 224 enfants atteints d'un déficit en hormone de croissance jamais traité7.
« Pfizer Canada est fière d'offrir ce nouveau traitement aux patients canadiens, ce qui démontre son engagement à long terme envers l'avancement des soins aux personnes atteintes de troubles liés à l'hormone de croissance », déclare Frederick Little, leader - Maladies rares, Pfizer Canada SRI. « Les efforts de Pfizer axés sur les maladies rares s'appuient sur plus de deux décennies d'expérience, une section de recherche consacrée aux maladies rares et un portefeuille mondial composé de nombreux médicaments dans un grand nombre de domaines, dont l'hématologie rare, les neurosciences, la cardiologie et les maladies métaboliques héréditaires. »
En 2014, Pfizer et OPKO se sont engagées dans une entente mondiale de mise au point et de commercialisation du somatrogon pour le traitement du déficit en hormone de croissance. En vertu de cette entente, OPKO est responsable de l'exécution du programme clinique et Pfizer de l'inscription et de la commercialisation du somatrogon.
À propos du déficit en hormone de croissance
Le déficit en hormone de croissance est une maladie rare qui se caractérise par la sécrétion insuffisante d'hormone de croissance par l'hypophyse et touche environ 1600 enfants canadiens1,2,6. Chez les enfants, il peut être causé par des mutations génétiques ou acquis après la naissance1,5. Puisque l'hypophyse sécrète des niveaux insuffisants de somatropine, l'hormone responsable de la croissance, la taille de l'enfant peut être touchée, et la puberté retardée1,3,4. Sans traitement, les enfants touchés auront un ralentissement de la croissance persistant et une petite taille à l'âge adulte3,4.
À propos de NGENLAMC (somatrogon injectable)
NGENLAMC est un produit biologique glycosylé et composé de la séquence d'acides aminés de l'hormone de croissance humaine (hGH) ainsi que d'une copie du peptide C-terminal (CTP) provenant de la chaîne bêta de la gonadotrophine chorionique humaine (hCG) à l'extrémité N-terminale et de 2 copies du CTP (en tandem) à l'extrémité C-terminale. Les domaines de la glycosylation et du CTP prolongent la demi-vie de la molécule. Au Canada, NGENLAMC (somatrogon injectable) est indiqué comme traitement à long terme des enfants qui présentent un retard de croissance imputable à une sécrétion insuffisante d'hormone de croissance (déficit en hormone de croissance).
À propos de Pfizer Canada
Pfizer Canada SRI est la filiale canadienne de Pfizer Inc., l'une des principales entreprises biopharmaceutiques à l'échelle mondiale. Notre gamme diversifiée de produits de soins de santé comprend des médicaments et des vaccins figurant parmi les plus populaires et les plus prescrits dans le monde. Nous mettons à profit la science et nos ressources mondiales pour améliorer la santé et le bien-être de la population canadienne, à toutes les étapes de la vie. Notre engagement se reflète dans tout ce que nous faisons, qu'il s'agisse d'initiatives de sensibilisation aux maladies, ou de partenariats communautaires. Pour en savoir plus sur Pfizer Canada, visitez le site pfizer.ca ou suivez-nous sur LinkedIn, Facebook, Twitter ou YouTube.
À propos d'OPKO Health, Inc.
OPKO est une société multinationale spécialisée en biopharmacie et en tests diagnostiques qui cherche à établir sa position de chef de file de l'industrie dans de vastes marchés à croissance rapide en tirant profit de son expertise en découverte, en mise au point et en commercialisation de médicaments et de ses technologies nouvelles et exclusives. Pour en savoir plus, visitez le site http://www.OPKO.com.
1. National Organization for Rare Disorders. Growth Hormone Deficiency. https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone-deficiency/. Consulté le 5 février 2021. |
2. Stanley T. Diagnosis of growth hormone deficiency in childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012;19(1):47-52. doi:10.1097/MED.0b13e32834ec952. |
3. Grimberg A, DiVall S, A, Polychronakos C, Allen D, B, Cohen L, E, Quintos J, B, Rossi W, C, Feudtner C, Murad M, H: Guidelines for Growth Hormone and Insulin-Like Growth Factor-I Treatment in Children and Adolescents: Growth Hormone Deficiency, Idiopathic Short Stature, and Primary Insulin-Like Growth Factor-I Deficiency. Horm Res Paediatr 2016;86:361-397. doi: 10.1159/000452150. |
4. Ergun-Longmire B, Wajnrajch M. Growth and growth disorders. Feingold KR, Anawalt B, Boyce A, et al., éditeurs. Endotext [Internet]. South Dartmouth (MA): MDText.com, Inc.; 2000. Accessible au https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK279142/. |
5. Cerbone M, Dattani MT. Progression from isolated growth hormone deficiency to combined pituitary hormone deficiency. Growth Horm IGF Res. 2017;37:19-25. doi:10.1016/j.ghir.2017.10.005. |
6. DRG |
7. Étude de phase III, multicentrique, à répartition aléatoire, en mode ouvert, d'une durée de 12 mois, sur l'innocuité et l'efficacité de l'administration hebdomadaire de MOD-4023 comparativement au traitement quotidien par GENOTROPINMD chez des enfants prépubères atteints d'un déficit en hormone de croissance. |
SOURCE Pfizer Canada SRI
1-866-9PFIZER (1-866-973-4937), [email protected]
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