Santé Canada autorise EVRYSDI® (risdiplam) pour le traitement de l'amyotrophie spinale chez les adultes et les enfants

• L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire évolutive qui s'attaque aux cellules nerveuses de la moelle épinière et entraîne une atrophie des muscles utilisés pour diverses fonctions comme respirer, manger, ramper ou marcher^{i, ii}.
• EVRYSDI® (risdiplam) est le premier traitement contre l'amyotrophie spinale qui peut être administré à domicileⁱⁱⁱ.

MISSISSAUGA, ON, le 15 avril 2021 /CNW/ - Hoffmann-La Roche Limited/Limitée (Roche Canada) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada avait accordé une autorisation de mise en marché pour EVRYSDI® (risdiplam) dans le traitement de l'amyotrophie spinale chez les patients âgés de 2 mois et plusⁱⁱⁱ.

EVRYSDI aide à traiter l'amyotrophie spinale en augmentant et en maintenant la quantité d'une protéine appelée SMN dans l'organisme. Il s'agit du premier médicament contre l'amyotrophie spinale qui peut être pris à domicile et qui est administré une fois par jour, par voie orale ou par sonde gastriqueⁱⁱⁱ. 

« L'approbation de EVRYSDI par Santé Canada est un ajout bienvenu à notre capacité de traiter l'amyotrophie spinale. Il s'agit d'un traitement efficace qui augmente de façon significative la quantité de protéine de survie du motoneurone (SMN) chez les patients atteints de l'amyotrophie spinale », a déclaré le D^r Hugh McMillan, neuropédiatre au Centre hospitalier pour enfants de l'est de l'Ontario. « Nous avons maintenant une option de traitement supplémentaire et pratique, car EVRYSDI est le premier médicament par voie orale que les patients peuvent prendre à domicile. »

L'autorisation de mise en marché de Santé Canada est basée sur les données de deux essais cliniques de référence conçus pour représenter un large spectre de personnes vivant avec l'amyotrophie spinale : l'étude FIREFISH portant sur des nourrissons symptomatiques âgés de 2 à 7 mois et l'étude SUNFISH regroupant des enfants et des adultes âgés de 2 à 25 ansⁱⁱⁱ. 

L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire évolutive qui s'attaque aux cellules nerveuses de la moelle épinière et entraîne une atrophie des muscles utilisés pour diverses fonctions comme respirer, manger, ramper ou marcher ^{i, ii}. Elle touche environ un bébé sur 6 000, et environ une personne sur 40 est porteuse du gène de la maladie^iv. L'amyotrophie spinale est causée par une mutation du gène SMN1 (survival motor neuron 1), qui entraîne une carence en protéine SMN. Cette protéine, présente dans tout le corps, est essentielle au fonctionnement des nerfs qui régissent les muscles et les mouvements. Sans elle, les cellules nerveuses ne peuvent pas fonctionner correctement, ce qui avec le temps entraîne une faiblesse musculaire. Selon le type d'amyotrophie spinale, la force physique d'une personne et sa capacité à marcher, à manger ou à respirer peuvent être considérablement diminuées, voire détruites^v.

« Cure SMA accueille avec enthousiasme l'arrivée de EVRYSDI sur le marché canadien. Malgré les traitements contre l'amyotrophie spinale actuellement sur le marché, certains Canadiens restent sans traitement, et un grand pourcentage de patients n'ont pas accès aux traitements existants en raison de leur âge, de leur état de santé ou de la complexité de l'administration d'un traitement en milieu hospitalier, a déclaré Amy Loignon, coprésidente de Cure SMA Québec. Cette situation est exacerbée par la pandémie de COVID-19 et le fardeau qu'elle impose. Nous sommes heureux d'avoir ce premier traitement oral contre l'amyotrophie spinale, qui donne aux patients l'espoir que leur état puisse se stabiliser et même s'améliorer. »

À propos de l'approbation par Santé Canada    

L'autorisation de mise en marché de EVRYSDI par Santé Canada est basée sur les données de deux essais cliniques de référence conçus pour représenter un large spectre de personnes vivant avec l'amyotrophie spinale : l'étude FIREFISH portant sur des nourrissons symptomatiques âgés de 2 à 7 mois et l'étude SUNFISH regroupant des enfants et des adultes âgés de 2 à 25 ansⁱⁱⁱ. 

• L'étude FIREFISH est une étude ouverte menée en deux parties pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de EVRYSDI chez des patients atteints d'amyotrophie spinale de type 1 symptomatiques (maladie génétiquement confirmée avec présence de 2 copies du gène SMN2 chez tous les patients)ⁱⁱⁱ. 
• La partie 1 de l'étude FIREFISH était conçue pour établir la dose. Durant la partie confirmatoire de l'étude FIREFISH (partie 2), l'efficacité de EVRYSDI a été évaluée à la dose thérapeutique retenue à partir des résultats de la partie 1ⁱⁱⁱ. 
• Les patients ayant participé à la partie 1 de l'étude n'ont pas participé à la partie 2. Dans les parties 1 et 2, le principal paramètre d'évaluation de l'efficacité était la capacité à tenir la position assise sans soutien pendant au moins 5 secondes, telle que mesurée à l'aide de l'item 22 de l'échelle BSID-III (Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition - échelles de développement du nourrisson et du jeune enfant de Bayley, troisième édition) évaluant la motricité globale, après 12 mois de traitement par EVRYSDIⁱⁱⁱ.
  
  
• L'étude SUNFISH est une étude multicentrique menée en deux parties pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de EVRYSDI chez des patients atteints d'amyotrophie spinale de type 2 ou 3 âgés de 2 à 25 ans.
• La partie 1 était la partie exploratoire d'établissement de la doseⁱⁱⁱ.
• La partie 2 était la partie confirmatoire avec contrôle placebo, à répartition aléatoire et à double insu. Les patients ayant participé à la partie 1 de l'étude n'ont pas participé à la partie 2. Le paramètre d'évaluation principal de l'étude était la variation du score MFM-32 (mesure de la fonction motrice à 32 items) entre le début de l'étude et le mois 12ⁱⁱⁱ.

Au cours des études cliniques, EVRYSDI a amélioré la fonction motrice chez les enfants et les adultes atteints de la maladie à divers degrés de gravité, soit l'amyotrophie spinale de types 1, 2 et 3ⁱⁱⁱ.

• L'analyse des données indique que 29,3 % des participants atteints de la forme infantile d'amyotrophie spinale avaient la capacité de s'asseoir sans appui pendant au moins 5 secondes, telle que mesurée à l'aide de l'item 22 de l'échelle BSID-III (29,3 %; IC à 90 % : de 17,8 % à 43,1 %; p < 0,0001), une étape clé de la fonction motrice qui n'est normalement pas atteinte au cours de l'évolution naturelle de la maladie. En outre, 85,4 % des participants ont satisfait au paramètre de survie sans événement sans ventilation permanente (paramètre secondaire), dans chaque cas après 12 mois de traitement (85,4 %; IC à 90 % : de 73,4 % à 92,2 %; p < 0,0001)ⁱⁱⁱ.
  
  
• L'analyse des données indique que les patients atteints d'amyotrophie spinale d'apparition tardive ont satisfait au paramètre d'efficacité, soit l'amélioration significative de la fonction motrice, selon le score MFM-32 (différence moyenne de 1,55 point ; p < 0,0156) après 12 mois de traitement par EVRYSDI par rapport au placebo (1,36 point [IC à 95 % : de 0,61 à 2,11]; -0,19 point [IC à 95 % : de -1,22 à 0,84], respectivement)ⁱⁱⁱ.

Au sujet de EVRYSDI® (risdiplam)

EVRYSDI est un modificateur d'épissage du pré-ARNm de la protéine SMN2 (survival of motor neuron - survie des motoneurones) conçu pour traiter l'amyotrophie spinale, maladie causée par une mutation du chromosome 5q entraînant une carence en protéine appelée SMN. EVRYSDI permet de traiter l'amyotrophie spinale en augmentant et en maintenant la quantité de SMN dans l'organisme. Il est offert sous forme de liquide à saveur de fraise à prendre une fois par jour par voie orale ou par sonde d'alimentationⁱⁱⁱ.

Au sujet de l'amyotrophie spinale

L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire évolutive qui s'attaque aux cellules nerveuses de la moelle épinière et entraîne une atrophie des muscles utilisés pour diverses fonctions comme respirer, manger, ramper ou marcher^i,ii. Elle touche environ un bébé sur 6 000, et environ une personne sur 40 est porteuse du gène de la maladie^iv. L'amyotrophie spinale est causée par une mutation du gène SMN1 (survival motor neuron 1), qui entraîne une carence en protéine SMN. Cette protéine, présente dans tout le corps, est essentielle au fonctionnement des nerfs qui régissent les muscles et les mouvements. Sans elle, les cellules nerveuses ne peuvent pas fonctionner correctement, ce qui avec le temps entraîne une faiblesse musculaire. Selon le type d'amyotrophie spinale, la force physique d'une personne et sa capacité à marcher, à manger ou à respirer peuvent être considérablement diminuées, voire détruites^v.

À propos de Roche

Roche est une entreprise internationale à l'avant-garde de la recherche et du développement de produits pharmaceutiques et diagnostiques, vouée à l'amélioration de la vie des gens. Regroupant son expertise dans les domaines pharmaceutique et diagnostique sous un même toit, Roche se concentre sur l'innovation et est devenue le leader de la médecine personnalisée - une stratégie visant à offrir aux patients un accès rapide à la meilleure solution thérapeutique qui soit.

Roche est la plus grande compagnie de biotechnologie au monde, offrant une variété de produits qui se distinguent véritablement en oncologie, en immunologie, dans le traitement des maladies infectieuses, en ophtalmologie et dans les troubles du système nerveux central. Roche est également le leader mondial dans le diagnostic in vitro et du cancer à partir d'échantillons tissulaires, et un chef de file dans la prise en charge du diabète.

Depuis sa fondation en 1931, Roche Canada mène des recherches pour mieux prévenir, diagnostiquer et traiter les maladies, et ainsi apporter une contribution durable à la société. L'entreprise compte aujourd'hui plus de 1 500 employés dans l'ensemble du pays au sein de sa division pharmaceutique à Mississauga, en Ontario, et de ses divisions Diagnostics et Soins du diabète à Laval, au Québec.

Roche souhaite améliorer l'accès aux produits de l'innovation médicale en collaborant avec tous les intervenants concernés. 

Roche Canada participe activement à la vie des collectivités par ses contributions caritatives et ses partenariats avec des organismes et des établissements de santé qui œuvrent ensemble à améliorer la qualité de vie des Canadiens. Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter www.rochecanada.com.

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ⁱ Cure SMA, "About SMA". En ligne à https://www.curesma.org/about-sma/. Consulté le 14 avril 2021.

ⁱⁱ Treat-NMD Neuromuscular Network, Disease Information- Spinal Muscular Atrophy. En ligne à https://treat-nmd.org/treat-nmd-diseases/spinal-muscular-atrophy/.  Consulté le 14 avril 2021.

ⁱⁱⁱ Monographie de EVRYSDI. 13 avril 2021.

^iv Cure SMA Canada, "About SMA". En ligne à https://curesma.ca/about-spinal-muscular-atrophy/ . Consulté le 14 avril 2021.

^v Anderton RS, Mastaglia FL. Advances and challenges in developing a therapy for spinal muscular atrophy. Expert Rev Neurother. 2015;15(8):895-908. doi: 10.1586/14737175.2015.1059757. PMID: 26200127.

SOURCE Roche Canada

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