Santé Canada autorise la commercialisation de TRIKAFTA(MD) (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) chez les enfants atteints de fibrose kystique âgés de 2 à 5 ans présentant au moins une mutation F508del

- Environ 330 enfants atteints de fibrose kystique âgés de 2 à 5 ans sont maintenant admissibles à recevoir un médicament qui traite la cause sous-jacente de leur maladie -

TORONTO, le 17 oct. 2023 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accordé une autorisation de commercialisation pour l'utilisation élargie de ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour inclure les enfants atteints de fibrose kystique (FK) âgés de 2 à 5 ans ayant au moins une copie de la mutation F508del dans le gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR). Veuillez noter que TRIKAFTA^MD a déjà été approuvé par Santé Canada chez les personnes atteintes de FK âgées de 6 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del.

« Avec cette approbation, environ 330 enfants canadiens sont pour la première fois admissibles à recevoir un médicament qui traite la cause sous-jacente de leur FK » a déclaré Michael Siauw, directeur général de Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « Nous travaillons en étroite collaboration avec les payeurs privés et provinciaux pour assurer une couverture aussi rapidement que possible pour cette indication élargie du TRIKAFTA ».

Cette expansion de l'étiquette a été appuyée par une étude ouverte de phase 3 de 24 semaines, laquelle a recruté 75 enfants atteints de FK âgés de 2 à 5 ans présentant au moins une copie de la mutation F508del pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du TRIKAFTA^MD. Le traitement a été généralement bien toléré, avec un profil d'innocuité conforme à celui observé dans les groupes plus âgés, et a entraîné une amélioration de la concentration de chlorure dans la sueur, une mesure de la fonction CFTR et de la fonction pulmonaire.

« Les essais cliniques ont démontré que le traitement par TRIKAFTA entraîne une amélioration significative des résultats de santé pour de nombreux enfants et adultes atteints de FK, et plus récemment chez les enfants dès l'âge de 2 ans », a déclaré le Dr Jonathan Rayment, chercheur et pneumologue à l'hôpital pour enfants de la Colombie-Britannique, professeur adjoint clinique au Département de pédiatrie de l'UCB et chercheur dans le cadre de l'essai clinique portant sur le TRIKAFTA chez les 2 ans à 5 ans. « Nous espérons que l'intervention dans les phases précoces de la FK ralentira la progression de la maladie, en permettant à ces enfants de vivre pleinement leur vie ».

Vertex a soumis cette indication à l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et à l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec pour des évaluations des technologies de la santé.

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 88 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multiviscérale qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Les mutations du CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

Au sujet de ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor)

Chez les personnes présentant certains types de mutations dans le gène CFTR, la protéine CFTR n'est pas traitée ou repliée normalement dans la cellule, ce qui peut empêcher la protéine CFTR d'atteindre la surface de la cellule et de fonctionner correctement. TRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament oral conçu pour augmenter la quantité et la fonction de la protéine CFTR à la surface de la cellule. L'éléxacaftor et le tézacaftor agissent ensemble pour augmenter la quantité de protéine mature à la surface de la cellule. L'ivacaftor, connu sous le nom de potentialisateur de CFTR, est conçu pour faciliter la capacité des protéines CFTR à transporter le sel et l'eau à travers la membrane cellulaire. Les actions combinées de l'éléxacaftor, du tézacaftor et de l'ivacaftor aident à hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires. 

TRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament délivré sur ordonnance indiqué pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 2 ans et plus qui présentent au moins une copie de la mutation F508del ou une autre mutation répondant à TRIKAFTA^MD dans le gène CFTR. Les patients doivent consulter leur médecin pour savoir s'ils présentent une mutation du gène de la FK indiquée. On ignore si le TRIKAFTA^MD est sûr et efficace chez les enfants de moins de 2 ans.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société possède plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) - une maladie génétique rare et mettant la vie en danger - et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours sur la FK. En plus de la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de thérapies expérimentales à petites molécules, ARNm, cellulaires et génétiques (y compris l'édition de gènes) pour traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment l'anémie falciforme, la bêta-thalassémie, la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur aiguë et neuropathique, le diabète de type 1 et le déficit en alpha-1-antitrypsine.

Fondé en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est désormais situé dans le Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a figuré 13 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et constitue l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune.

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans le Private Securities Litigation Reform Act de 1995, tel que modifié, y compris, sans limitation, les déclarations faites par Michael Siauw et le Dr Jonathan Rayment dans ce communiqué de presse, et des déclarations concernant le nombre estimé d'enfants admissibles à recevoir TRIKAFTA^MD pour la première fois, ainsi que nos convictions quant aux bénéfices de nos médicaments et à l'accès anticipé des patients à TRIKAFTA^MD. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.

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