Santé Canada autorise la commercialisation de TRIKAFTA(MD) (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) chez les personnes atteintes de fibrose kystique âgées de 2 ans et plus présentant certaines mutations rares

-Environ 200 personnes présentant certaines mutations rares de la FK sont désormais admissibles à recevoir TRIKAFTA^MD-

TORONTO, le 15 juill. 2024 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accordé une autorisation de mise sur le marché pour l'utilisation élargie de ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 2 ans et plus porteurs d'une mutation du gène du régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) qui répond au traitement selon des données cliniques et/ou in vitro. Veuillez noter que TRIKAFTA^MD a déjà été approuvé par Santé Canada chez les personnes atteintes de FK âgées de 2 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del et est désormais approuvé pour 152 mutations supplémentaires.

« Cette approbation élargie de TRIKAFTA pour les patients présentant une mutation réactive témoigne de l'engagement de nos scientifiques à mettre au point des médicaments pour toutes les personnes atteintes de FK » a déclaré Michael Siauw, directeur général de Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « Nous restons dévoués à la communauté de la FK et nous sommes ravis de l'espoir que cette approbation apporte aux patients atteints de FK nouvellement admissibles et aux familles à travers le pays. »

« L'approbation de TRIKAFTA pour certaines mutations non-F508del est un moment transformateur pour la prise en charge de la FK au Canada » a déclaré Elizabeth Tullis, M. D., directrice de la clinique de FK pour adultes de l'hôpital Saint Michael, Unity Health Toronto, et professeure de médecine à l'Université de Toronto. « De nombreux patients qui n'étaient pas précédemment admissibles aux modulateurs du CFTR pourront désormais bénéficier d'un traitement qui cible la cause sous-jacente de leur maladie pour la première fois. »

La mise à jour de l'étiquette est fondée sur des données provenant de plusieurs sources, y compris une étude à répartition aléatoire et à double insu de 24 semaines contrôlée par placebo chez des patients âgés de 6 ans et plus qui présentaient au moins une mutation non-F508del admissible visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de TRIKAFTA^MD. L'étude a satisfait à son critère d'évaluation principal; TRIKAFTA^MD était généralement bien toléré et les données sur l'innocuité étaient semblables à celles observées dans les études précédentes. De plus, les données cliniques publiées et les données in vitro solides appuyaient l'indication élargie.

La liste complète des mutations indiquées pour TRIKAFTA se trouve dans la monographie de produit approuvée par Santé Canada.

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 92 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multiviscérale qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Les mutations du gène CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est dans la trentaine, mais avec le traitement, la survie prévue s'améliore. 

Aujourd'hui, les médicaments Vertex contre la FK traitent plus de 65 000 personnes atteintes de FK dans 60 pays sur six continents. Cela représente 2/3 des personnes diagnostiquées atteintes de FK admissibles au traitement par modulateur du gène CFTR.

Au sujet de ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor)

Chez les personnes présentant certains types de mutations dans le gène CFTR, la protéine CFTR n'est pas traitée ou repliée normalement dans la cellule, ce qui peut empêcher la protéine CFTR d'atteindre la surface de la cellule et de fonctionner correctement. TRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament oral conçu pour augmenter la quantité et la fonction de la protéine CFTR à la surface de la cellule. L'éléxacaftor et le tézacaftor agissent ensemble pour augmenter la quantité de protéine mature à la surface de la cellule. L'ivacaftor, connu sous le nom de potentialisateur de CFTR, est conçu pour faciliter la capacité des protéines CFTR à transporter le sel et l'eau à travers la membrane cellulaire. Les actions combinées de l'éléxacaftor, du tézacaftor et de l'ivacaftor aident à hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires.

TRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament délivré sur ordonnance indiqué pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 2 ans et plus qui présentent au moins une copie de la mutation F508del ou une autre mutation répondant à TRIKAFTA^MD dans le gène CFTR. Les patients doivent consulter leur médecin pour savoir s'ils présentent une mutation du gène de la FK indiquée. On ignore si le TRIKAFTA^MD est sûr et efficace chez les enfants de moins de 2 ans.   

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a approuvé des médicaments pour traiter les causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui raccourcissent la vie (la fibrose kystique, l'anémie falciforme et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions) et continue de faire progresser les programmes cliniques et de recherche sur ces maladies. Vertex dispose également d'une solide gamme de traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur aiguë et neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la néphropathie à immunoglobulines A (IgA), la maladie rénale polykystique autosomique dominante, le diabète de type 1, la dystrophie myotonique de type 1 et le déficit d'alpha-1 antitrypsine.

Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à Boston et son siège social international est à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail du secteur, y compris 14 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des 100 meilleures entreprises pour laquelle travailler de Fortune. Pour obtenir les dernières actualités sur l'entreprise et pour en apprendre davantage sur l'histoire de Vertex, rendez-vous sur www.vrtx.ca ou suivez-nous sur LinkedIn, YouTube et Twitter/X.

(VRTX-GEN)

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives 

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives comme défini dans la Loi de sur la réforme des litiges relatifs aux valeurs mobilières privées (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995, telle que modifiée, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Michael Siauw et Elizabeth Tullis M.D. dans ce communiqué de presse, et des déclarations concernant le nombre de personnes présentant certaines mutations rares de la FK qui devraient être admissibles à recevoir le TRIKAFTA au Canada. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et ces incertitudes comprennent, entre autres, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

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SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.