Supplément de Vertex à une présentation de nouveau médicament pour KALYDECO(MD) (ivacaftor) pour les patients atteints de fibrose kystique âgés de 4 mois à 18 ans porteurs de la mutation R117H du gène CFTR accepté pour un examen prioritaire

TORONTO, le 22 sept. 2021 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Canada) (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que son supplément à une demande de nouveau médicament pour KALYDECO^MD (ivacaftor) a été accepté pour un examen prioritaire par Santé Canada pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 4 mois à 18 ans et pesant au moins 5 kg porteurs de la mutation R117H du gène régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).

« Nous sommes heureux que cette soumission ait été acceptée par Santé Canada pour un examen prioritaire et nous espérons que cela permettra l'accès de ce médicament aux patients porteurs de la mutation R117H dès que possible » a déclaré Duncan McKechnie, vice-président principal responsable des opérations commerciales en Amérique du Nord, Vertex Pharmaceuticals. « Notre objectif est de nous assurer que le plus grand nombre possible de personnes atteintes de fibrose kystique puisse avoir accès à des traitements ciblant la cause sous-jacente de leur FK. »

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 80 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multisystémique qui affecte les poumons, le foie, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour avoir la FK. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique, ou test de génotypage, mènent à la FK en créant des protéines non fonctionnelles et/ou trop peu nombreuses à la surface de la cellule.  La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau, à l'intérieur et hors des cellules, dans un certain nombre d'organes.  Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant pouvant causer chez de nombreuses personnes des infections pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives qui conduisent finalement à la mort. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

À propos de KALYDECO^MD (ivacaftor)

L'ivacaftor est le premier médicament à traiter la cause sous-jacente de la FK chez les personnes présentant des mutations spécifiques du gène CFTR. Connu comme étant un potentialisateur du CFTR, l'ivacaftor est un médicament administré par voie orale conçu pour garder les protéines CFTR ouvertes plus longtemps à la surface de la cellule afin d'améliorer le transport du sel et de l'eau à travers la membrane cellulaire, ce qui aide à hydrater et éliminer le mucus des voies respiratoires.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) - une maladie génétique rare et mettant la vie en danger - et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours pour la FK. Outre la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de médicaments expérimentaux à petites molécules pour traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur, le déficit en alpha-1-antitrypsine et les maladies rénales médiées par APOL1. De plus, Vertex dispose d'une gamme en expansion rapide de thérapies cellulaires et génétiques pour traiter des maladies telles que la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la dystrophie musculaire de Duchenne et le diabète sucré de type 1.

Fondé en 1989 à Cambridge, au Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est maintenant situé dans le Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et de développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie. Elle figure notamment depuis 11 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et est considérée comme l'un des meilleurs lieux de travail en matière d'égalité LGBTQ par l'organisme Human Rights Campaign (campagne pour les droits de la personne).

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Duncan McKechnie dans ce communiqué de presse, notamment les attentes concernant l'accès des patients à notre médicament. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que la présentation de nouveau médicament à Santé Canada peut ne pas être approuvée dans les délais prévus ou ne pas l'être du tout, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

SOURCE Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Canada)

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