Takeda publie un nouveau rapport pour appuyer la préparation du système de soins de santé du Canada pour les maladies rares

• À l'échelle mondiale, plus de 1 100 nouveaux médicaments contre les maladies rares sont en cours de développementⁱ et près de 200 devraient être lancés au Canada au cours des dix prochaines annéesⁱⁱ.L'incidence des maladies rares est importante : environ une personne sur douze au Canada en est atteinte, et les deux tiers sont des enfants. ⁱⁱⁱ

TORONTO, le 22 août 2024 /CNW/ - Takeda Canada Inc. (« Takeda ») a publié aujourd'hui son rapport intitulé Améliorer le diagnostic, l'accès, les soins et le traitement : Recommandations sur l'état de préparation du système de soins de santé du Canada pour les maladies rares. Ce rapport fait état des innovations rapides réalisées dans la mise au point de nouveaux médicaments contre les maladies rares, dont plus de 1 100 sont aujourd'hui en cours de développement à l'échelle mondiale^iv et près de 200 devraient être lancés au Canada au cours des dix prochaines années.^v Le rapport évalue plusieurs facteurs clés qui devraient être pris en compte pour s'assurer que le système de soins de santé du Canada est bien préparé à l'afflux prévu de médicaments contre les maladies rares.

Le rapport évalue le paysage des médicaments en développement contre les maladies rares, décrit les répercussions qui en découlent pour le système de soins de santé canadien et souligne le besoin urgent de modèles de financement novateurs et de collaboration pour accélérer la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares.

Le rapport établit six recommandations clés à prendre en compte pour s'assurer que le système de soins de santé du Canada est bien préparé à l'afflux prévu de médicaments contre les maladies rares.

1. La nécessité d'une formation médicale : Bien que la formation soit essentielle pour toutes les maladies rares, une attention particulière doit être accordée aux médicaments contre les maladies rares de première classe qui offrent de nouvelles occasions de traitement. La formation des médecins de famille et autres professionnels de la santé sera essentielle pour que ces traitements parviennent aux patients.
2. Le rôle des analyses génétiques : Les investissements dans les analyses génétiques et leur mise en œuvre au Canada doivent se faire selon une approche pancanadienne équitable.
3. Les retards de diagnostics et les difficultés d'accès aux soins : Il est impératif d'investir et d'élaborer des stratégies qui réduisent les obstacles pour les patients vivant dans les régions rurales ou sous-peuplées afin de faciliter l'accès aux soins de santé pour tous les Canadiens atteints de maladies rares.
4. La réponse aux défis en matière d'infrastructure : Alors que le Canada se prépare à un afflux de médicaments contre les maladies rares, la demande en matière d'entreposage et de transport est susceptible d'augmenter. Cette infrastructure essentielle nécessite des investissements, un travail stratégique et l'élaboration de protocoles pour prévenir la perte des médicaments.
5. L'adoption de modèles de financement novateurs et l'augmentation des collaborations : La collaboration sera essentielle pour assurer un accès aux traitements aux patients atteints de maladies rares. Des modèles de financement novateurs, notamment les ententes axées sur les résultats, la modification des exigences d'évaluation des technologies de la santé (ETS) et l'amortissement au fil du temps seront importants pour s'assurer que tous les patients peuvent accéder aux traitements.
6. Participation des patients et partenariat : La participation des patients est essentielle pour qu'ils puissent recevoir les soins adaptés. En effet, la collaboration avec des groupes de patients tout au long du processus de planification des soins de santé est essentielle pour répondre aux besoins des patients atteints de maladies rares.

Le rapport s'est appuyé sur la base de données IQVIA^TM Pipeline Intelligence pour cerner les médicaments contre les maladies rares dans le paysage des médicaments en développement. La base de données Pipeline Intelligence est une source exhaustive de renseignements sur les médicaments qui fournit les données les plus à jour à propos de la recherche et du développement sur l'ensemble du cycle de vie des médicaments en développement, de la recherche à un stade précoce à la commercialisation.

« L'innovation est le principal élément de notre réponse aux besoins des patients canadiens. La dimension mondiale prise par le développement des médicaments contre les maladies rares est encourageante et porteuse d'espoir », déclare le Dr Jefferson Tea, vice-président des affaires médicales et scientifiques chez Takeda. « Nous sommes fiers de présenter ce rapport afin d'aider les décideurs du secteur de la santé au Canada à se préparer stratégiquement à l'introduction de nouveaux médicaments contre les maladies rares, de sorte que les patients et les familles vivant avec des maladies rares aient plus facilement accès à ces traitements importants lorsqu'ils seront disponibles. Takeda continuera d'investir dans la recherche et les découvertes médicales afin de soutenir les communautés de personnes atteintes de maladies rares du Canada et de leur faire apporter un maximum de bénéfices. »

Pour consulter le rapport, cliquez ici.

Takeda s'est engagée à faire avancer les politiques sur les maladies rares au Canada et à les mettre en œuvre de manière efficace dans l'intérêt de tous les Canadiens. Takeda a publié une série de rapports sur les politiques relatives aux maladies rares au Canada et dans le monde, notamment un rapport, datant de 2022, intitulé Définition des maladies rares au Canada : Leçons tirées des pays membres du G20, et un autre, publié en 2021, intitulé Stratégie pour les maladies rares : rapport sur les perspectives internationales.

Citations

« Les Canadiens atteints de maladies rares ont toutes les raisons d'être optimistes », a déclaré Durhane Wong-Rieger, présidente et chef de la direction de la Canadian Organization for Rare Disorders (CORD). « Des centaines de nouveaux traitements sont en cours de développement, plusieurs ciblant les maladies rares dont 95 % n'ont pas de traitement connu! Nous devons tirer parti de la Stratégie canadienne sur les médicaments pour le traitement des maladies rares s'élevant à 1,5 milliard de dollars, mise en œuvre dans toutes les provinces, pour investir dans l'amélioration du diagnostic en temps opportun, les spécialistes et les soins intégrés, en plus du financement des médicaments pour assurer des résultats optimaux pour les patients. »

« De nombreux Canadiens atteints de troubles sanguins rares ont besoin de médicaments vitaux, et ils ne peuvent pas se permettre de voir des retards dans l'accès aux traitements actuels ou nouveaux », affirme Jennifer van Gennip, directrice générale du Réseau des associations vouées aux troubles sanguins rares. « Nous sommes heureux de la publication de ce rapport, car il fournit des données pertinentes et des recommandations importantes pour aider le système de santé canadien à améliorer la rapidité et l'équité de l'accès à de nouveaux traitements, qui profiteront aux personnes atteintes de troubles sanguins rares et d'autres maladies rares. »

« L'innovation est le principal élément de notre réponse aux besoins des patients canadiens. La dimension mondiale prise par le développement des médicaments contre les maladies rares est encourageante et porteuse d'espoir », déclare le Dr Jefferson Tea, vice-président des affaires médicales et scientifiques chez Takeda. « Nous sommes fiers de présenter ce rapport afin d'aider les décideurs du secteur de la santé au Canada à se préparer stratégiquement à l'introduction de nouveaux médicaments contre les maladies rares, de sorte que les patients et les familles vivant avec des maladies rares aient plus facilement accès à ces traitements importants lorsqu'ils seront disponibles. Takeda continuera d'investir dans la recherche et les découvertes médicales afin de soutenir les communautés de personnes atteintes de maladies rares du Canada et de leur faire apporter un maximum de bénéfices. »

Les répercussions des maladies rares au Canada

Une maladie « rare » est une maladie qui touche un très petit nombre de personnes. Elle est souvent génétique, chronique tout au long de la vie d'un patient et potentiellement mortelle.^vi  Étant donné que les maladies rares touchent un nombre relativement restreint de patients, il est souvent impossible d'avoir accès à des traitements novateurs. On estime qu'un traitement approuvé existe pour seulement 5 % des maladies rares^vii,viii. Cette réalité a des répercussions pénibles sur les patients et leur famille : des études indiquent qu'au moins deux tiers des maladies rares touchent les enfants^ix, dont 30 % meurent avant leur cinquième anniversaire^{x,,,,xi ,. xii}

Le chemin menant à la prise en charge appropriée d'une maladie rare est long et semé d'embûches. En moyenne, il faut de 6 à 8 ans avant qu'un patient reçoive un diagnostic correct; pendant cette période, un patient verra en moyenne huit médecins et recevra de deux à trois diagnostics erronés.^xiii Les retards de traitement causés par ces problèmes de diagnostic entraînent souvent une progression évitable de la maladie, ce qui ne fait qu'amplifier l'effet de la maladie sur le patient et ses soignants.^xiv

À propos de Takeda Canada Inc.

Takeda Canada Inc. est la filiale canadienne de Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE : 4502/NYSE : TAK) est un chef de file mondial du secteur biopharmaceutique, fondé sur des valeurs et spécialisé en recherche et développement, dont le siège social est au Japon. Nous sommes déterminés à découvrir et à offrir des traitements susceptibles de transformer la vie des patients. Nous sommes guidés par notre engagement envers les patients, nos employés et la planète. Takeda concentre ses efforts de recherche et développement dans quatre domaines thérapeutiques : l'oncologie, les maladies génétiques et hématologiques rares, les neurosciences et la gastroentérologie. Nous effectuons aussi des investissements ciblés pour la recherche et le développement dans les traitements dérivés du plasma et les vaccins. Nous nous concentrons sur le développement de médicaments novateurs qui contribuent à faire la différence dans la vie des patients, en repoussant les limites des nouvelles options thérapeutiques et en tirant profit de notre moteur de recherche et développement collaboratif et de nos capacités pour créer une solide gamme de produits combinant plusieurs modalités de traitement. Nos employés sont déterminés à améliorer la qualité de vie des patients et à travailler avec nos partenaires dans le secteur de la santé dans environ 80 pays et régions. Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter https://www.takeda.com/fr-ca

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i	IQVIA Pipeline Intelligence. 2023.
ii	Ibid.
iii	Canadian Organization for Rare Disorders, "Now is the time: A strategy for rare diseases is a strategy for all Canadians," 2015.
iv	Base de données IQVIA Pipeline Intelligence. 2023.
v	Ibid.
vi	Base de données IQVIA Pipeline Intelligence. 2023.
vi	Ibid.
vi	Services ontariens des soins aux malades en phase critique. RAPPORT DU GROUPE DE TRAVAIL EN MATIÈRE DE MALADIES RARES. 10 mars 2017. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l'adresse : RAPPORT DU GROUPE DE TRAVAIL EN MATIÈRE DE MALADIES RARES (gov.on.ca)
vii	National Organization for Rare Disorders. Rare Disease Day. Frequently Asked Questions. [Cité le 6 avril 2022] Accessible à l'adresse : takeda-canada-rare-disease-definitions-report-fr_oct2022.pdf
viii	Clarke, S., Ellis, M. et Brownrigg, J. The impact of rarity in NICE health technology appraisals. Orphanet J Rare Dis, 2021; vol. 16, article 218. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l'adresse : https://doi.org/10.1186/s13023-021-01845-x
ix	Canadian Organization for Rare Disorders, « Now is the time : A strategy for rare diseases is a strategy for all Canadians », 2015.
x	EDITORIAL. Spotlight on rare diseases. The Lancet Diabetes & Endocrinology. | VOLUME 7, NUMÉRO 2, p. 75, 1^er FÉVRIER 2019. DOI : https://doi.org/10.1016/S2213-8587(19)30006-3
xi	Batshaw, M.L., S.C. Groft et J.P. Krischer. Research into rare diseases of childhood. JAMA. 2014;311(17):1729-1730. Accessible à l'adresse : 10.1001/jama.2013.285873
xii	The United Kingdom Department of Health & Social Welfare. The UK Rare Diseases Framework. 9 janvier 2021. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l'adresse : https://apcp.csp.org.uk/news/2021-07-29-uk-rare-diseases-framework
xiii	Shire. Rare Disease Impact Report: Insights from patients and the medical community. Avril 2013. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l'adresse : strategies-for-rare-diseases----international-landscape-report--dec-2021-fr.pdf (takeda.com)
xiv	Sawyer, SL et coll. Utility of whole-exome sequencing for those near the end of the diagnostic odyssey: time to address gaps in care. Clin Genet. Mars 2016; vol. 89(3), p. 275-284. doi: 10.1111/cge.12654. [Cité le 6 avril 2022] Accessible à l'adresse : https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26283276/

SOURCE Takeda Canada Inc.

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