Vertex annonce l'acceptation par Santé Canada de la soumission de drogue nouvelle pour l'association vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor, un traitement d'association triple de nouvelle génération pour la fibrose kystique

TORONTO, le 26 sept. 2024 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accepté d'examiner sa présentation de drogue nouvelle (PDN) pour le vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor, un traitement d'association triple à prendre une fois par jour pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) âgées de 6 ans et plus, qui présentent au moins une mutation F508del ou une autre mutation qui répond au traitement dans le gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR).

« Le vanzacaftor place encore plus haut la barre fixée par TRIKAFTA^MD en démontrant une amélioration comparable de la fonction pulmonaire et des améliorations supplémentaires de la fonction du CFTR, telles que mesurées par le chlorure dans la sueur au cours d'essais de phase 3 », a déclaré Michael Siauw, directeur général de Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « L'acceptation par Santé Canada d'examiner la soumission du vanzacaftor nous rapproche de la mise à disposition d'une nouvelle option de traitement, avec un potentiel d'avantages supplémentaires, pour les personnes admissibles atteintes de FK. »

La PDN fera partie d'une évaluation harmonisée avec les organismes canadiens d'évaluation des technologies de la santé (ETS), l'Agence canadienne des médicaments (ACM) et l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) au Québec.

La vanzacaftor fait également l'objet d'un examen réglementaire dans plusieurs autres pays, y compris par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et par l'Agence européenne des médicaments (EMA) de l'Union européenne.

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 92 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multiviscérale qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Les mutations du gène CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est dans la trentaine, mais avec le traitement, la survie prévue s'améliore. 

Aujourd'hui, les médicaments Vertex contre la FK traitent plus de 65 000 personnes atteintes de FK dans 60 pays sur six continents. Cela représente 2/3 des personnes diagnostiquées atteintes de FK admissibles au traitement par modulateur du gène CFTR.

Le diagnostic de la FK est souvent posé à l'aide de tests génétiques et est confirmé par un test de chlorure dans la sueur (Cls) qui mesure le dysfonctionnement de la protéine CFTR. Le seuil diagnostique pour la FK est Cls ≥ 60 mmol/L, tandis que des taux compris entre 30 et 59 indiquent une FK éventuelle, et d'autres tests peuvent être nécessaires pour établir le diagnostic de FK. Un taux de Cls < 30 mmol/L est observé chez les personnes porteuses d'une copie d'une mutation du gène CFTR, mais qui ne présentent aucune manifestation de la maladie (porteurs). Des taux plus élevés de Cls sont associés à une maladie plus grave. La restauration de la fonction du CFTR entraîne des taux plus faibles de Cls. La restauration des taux de Cls en dessous de 30 mmol/L est depuis longtemps l'objectif thérapeutique ultime pour Vertex, car des taux inférieurs à 30 mmol/L sont considérés comme normaux et sont typiques des porteurs de la FK qui ne développent pas la maladie.

À propos de l'association vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor (le « vanza triple »)

Chez les personnes atteintes de FK, les mutations du gène CFTR entraînent une diminution de la quantité et/ou de la fonction du canal de la protéine CFTR à la surface de la cellule. Le vanzacaftor et le tézacaftor sont conçus pour augmenter la quantité de protéine CFTR à la surface de la cellule, en facilitant le traitement et le déplacement de la protéine CFTR. Le deutivacaftor est un potentialisateur conçu pour augmenter la probabilité d'ouverture du canal de la protéine CFTR atteignant la surface de la cellule, afin d'améliorer le flux de sel et d'eau à travers la membrane cellulaire. Le vanza triple demeure expérimental au Canada, et son innocuité et son efficacité n'ont pas été établies par Santé Canada.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a approuvé des médicaments pour traiter les causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui raccourcissent la vie (la fibrose kystique, l'anémie falciforme et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions) et continue de faire progresser les programmes cliniques et de recherche sur ces maladies. Vertex dispose également d'une solide gamme de traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur aiguë et neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la néphropathie à immunoglobulines A (IgA), la maladie rénale polykystique autosomique dominante, le diabète de type 1, la dystrophie myotonique de type 1 et le déficit d'alpha-1 antitrypsine.

Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à Boston et son siège social international est à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail du secteur, y compris 14 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des 100 meilleures entreprises pour laquelle travailler de Fortune. Pour obtenir les dernières actualités sur l'entreprise et pour en apprendre davantage sur l'histoire de Vertex, rendez-vous sur www.vrtx.ca.

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives comme défini dans la Loi de sur la réforme des litiges relatifs aux valeurs mobilières privées (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995, telle que modifiée, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Michael Siauw dans ce communiqué de presse, et les déclarations relatives à nos attentes concernant les avantages et le potentiel du vanzacaftor, ainsi que nos attentes concernant la PDN. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et ces incertitudes comprennent, entre autres, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles. 

(VRTX-GEN) 

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SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.