Vertex annonce que la présentation de nouveau médicament pour son médicament expérimental à triple combinaison pour le traitement de la fibrose kystique a été acceptée pour évaluation prioritaire par Santé Canada

BOSTON, le 28 déc. 2020 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (« Vertex ») (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que la présentation de nouveau médicament pour TRIKAFTA®, son médicament expérimental à triple combinaison, a été acceptée pour évaluation prioritaire par Santé Canada pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les personnes âgées de 12 ans et plus.

« Nous sommes heureux que la présentation ait été acceptée pour évaluation prioritaire par Santé Canada, et nous prévoyons que ce processus d'évaluation accéléré permettra aux patients d'avoir accès au traitement dès que possible », a déclaré Carmen Bozic, M.D., vice-présidente à la direction, Développement mondial des médicaments et Affaires médicales, et médecin-cheffe de Vertex.

Grâce à l'évaluation prioritaire, le délai habituel de 300 jours est réduit à 180 jours. L'objectif prévu pour obtenir l'approbation par Santé Canada est le premier semestre 2021.

Au sujet de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui réduit l'espérance de vie et touche environ 75 000 personnes dans le monde. C'est une maladie progressive qui affecte différents organes, dont les poumons, le foie, l'appareil digestif, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et l'appareil reproducteur. La FK est causée par des protéines CFTR (régulateur transmembranaire de la fibrose kystique) défectueuses et/ou absentes, ce qui entraîne certaines mutations du gène CFTR. Pour en être atteints, les enfants doivent hériter de deux gènes anormaux, soit un de chaque parent. Il existe de nombreux types de mutations du gène CFTR pouvant causer la maladie, mais la vaste majorité des personnes atteintes de FK ont au moins une mutation F508del. Ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique, ou test de génotypage, entraînent la FK en créant des protéines CFTR qui ne fonctionnent pas et/ou qui sont trop peu nombreuses à la surface de la cellule. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR se traduisent par un mauvais mouvement du sel et de l'eau à l'intérieur et à l'extérieur des cellules d'un certain nombre d'organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation d'un mucus anormalement épais et collant pouvant causer des infections pulmonaires chroniques et des dommages progressifs aux poumons chez de nombreux patients, et finir par entraîner la mort. L'âge médian du décès se situe au début de la trentaine.

À propos de Vertex

Vertex est une entreprise mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de mettre au point des médicaments destinés aux patients atteints de maladies graves. L'entreprise a commercialisé plusieurs médicaments contre la fibrose kystique (FK) - une maladie génétique rare potentiellement mortelle - et a mis en œuvre plusieurs programmes cliniques et de recherche sur la FK. Par ailleurs, Vertex possède une vaste gamme de médicaments expérimentaux à petites molécules contre d'autres affections graves sur lesquelles elle a acquis des connaissances approfondies en matière de biologie humaine causale, notamment la douleur, la carence en alpha-1-antitrypsine et la maladie rénale médiée par APOL1. Vertex possède également une gamme de traitements génétiques et cellulaires en rapide expansion contre des maladies telles que la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la dystrophie musculaire de Duchenne et le diabète de type 1.

Fondé en 1989 à Cambridge, au Massachusetts, le siège social de Vertex se trouve maintenant dans l'Innovation District de Boston, et son siège social international est établi à Londres. De plus, l'entreprise dispose de centres de recherche et de développement ainsi que d'établissements commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est reconnue comme l'un des meilleurs employeurs de l'industrie. Elle a notamment figuré sur la liste des meilleurs employeurs de la revue Science pendant 11 années consécutives et a été nommée meilleur lieu de travail en ce qui a trait à l'égalité LGBTQ par la Human Rights Campaign. Pour toute mise à jour sur Vertex et pour en savoir plus sur le bilan d'innovation de l'entreprise, rendez-vous au www.vrtx.com.

Renseignements importants concernant les énoncés prospectifs

Ce communiqué comprend des énoncés prospectifs au sens de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, mais sans s'y limiter, des déclarations faites dans le présent communiqué par Carmen Bozic, incluant les attentes à propos de l'accès des patients à nos médicaments, et des déclarations concernant l'objectif prévu pour obtenir l'approbation par Santé Canada. Bien que Vertex estime que les énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué sont exacts, ils ne reflètent les convictions de l'entreprise qu'à la date du communiqué. De plus, un certain nombre de risques et d'incertitudes pourraient faire en sorte que les évènements ou les résultats diffèrent sensiblement de ceux présentés directement ou implicitement par lesdits énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, le fait que la présentation de nouveau médicament auprès de Santé Canada ne soit pas approuvée dans les délais prévus, voire qu'elle ne soit pas approuvée du tout, que les données des programmes de mise au point de l'entreprise n'appuient pas l'enregistrement ou la poursuite de la mise au point de ses composés pour des raisons d'innocuité, d'efficacité ou autres, ainsi que d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risques » dans le rapport annuel le plus récent de Vertex et tout rapport trimestriel ultérieur déposé auprès de la Securities and Exchange Commission au www.sec.gov et accessible sur le site Web de l'entreprise au www.vrtx.com. Les lecteurs ne doivent pas se fier indûment à ces énoncés. Vertex se décharge de toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans le présent communiqué au moment où de nouvelles informations seront disponibles.

(VRTX-GEN)

SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.

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