VPRIV(MC) (vélaglucérase alfa) est approuvé au Canada pour le traitement de
la maladie de Gaucher de type 1

VPRIV est maintenant disponible pour le remplacement de l'enzyme manquante chez les personnes souffrant de cette maladie génétique rare

TORONTO, le 1er déc. /CNW Telbec/ - Shire Thérapies Génétiques Humaines (Canada) inc., une filiale de Shire plc (LSE: SHP, NASDAQ: SHPGY), une société biopharmaceutique internationale de produits spécialisés, annonce que Santé Canada a approuvé VPRIV^MC (vélaglucérase alfa), une enzymothérapie substitutive à long terme pour le traitement des formes pédiatrique et adulte de la maladie de Gaucher de type 1, et que VPRIV^MC est maintenant disponible. Au Canada, les personnes aux prises avec la maladie de Gaucher de type 1 disposent donc maintenant d'une nouvelle option de traitement.

« La maladie de Gaucher est une condition complexe qui peut être très débilitante, » affirme le D^r Georges E. Rivard, hématologue à l'hôpital Sainte-Justine. « L'approbation de VPRIV au Canada met à notre disposition une option supplémentaire nous permettant de mieux personnaliser le traitement des sujets atteints de cette condition. » 

L'enzymothérapie substitutive est une approche de traitement pour certaines maladies génétiques, en particulier les maladies de surcharge lysosomale. Elle consiste à administrer aux patients l'enzyme (protéine) spécifique qui pose problème. Le traitement de la maladie de Gaucher de type 1 nécessite une enzyme spécifique requise pour dégrader certains lipides. En effet, cette enzyme est inexistante, produite seulement en petite quantité, ou incapable de fonctionner adéquatement chez les gens souffrant de cette maladie. Les parties du corps les plus touchées sont la rate, le foie et les os.

VPRIV est produit dans une lignée cellulaire humaine à l'aide de la technologie d'activation génétique de Shire. Il peut remplacer l'enzyme spécifique manquante chez les personnes aux prises avec la maladie de Gaucher de type 1. VPRIV possède la même séquence d'aminoacides que la glucocérébrosidase, l'enzyme présente à l'état naturel chez l'humain.

« Grâce à l'approbation de nouveaux médicaments, nous disposons d'une nouvelle option pour les patients atteints du type 1 de la maladie de Gaucher, » a déclaré Sonya Cayer, directrice de l'Association de la maladie de Gaucher au Québec. « Notre mission est de faire en sorte que toutes les nouvelles options de traitement soient offertes aux patients qui pourraient en bénéficier. »

À propos de la maladie de Gaucher
La maladie de Gaucher est une maladie à transmission génétique autosomique récessive causée par des mutations du gène GBA; ces mutations causent un déficit en une enzyme lysosomale, la bêta-glucocérébrosidase. Ce déficit enzymatique entraîne une accumulation de glucocérébroside principalement dans les macrophages. Dans cette maladie de surcharge lysosomale, les manifestations cliniques sont le reflet de la distribution des cellules de Gaucher dans le foie, la rate, la moelle osseuse, le squelette et les poumons. L'accumulation de glucocérébroside dans le foie et la rate mène à l'augmentation du volume de ces organes. De plus, la présence de cellules de Gaucher dans la moelle osseuse et la rate peut entraîner une anémie et une thrombopénie cliniquement significatives.

Parmi les maladies de surcharge lysosomale, la maladie de Gaucher est celle ayant la prévalence la plus élevée. La maladie de Gaucher est typiquement classifiée en trois types cliniques. La maladie de Gaucher de type 1 est caractérisée par une variabilité sur le plan des signes, des symptômes, de la gravité et de la progression. Le type 1 est le plus commun et se distingue du type 2 et du type 3 par une absence de symptômes neurologiques précoces.

À propos de VPRIV
VPRIV^MC (vélaglucérase alfa) est indiqué pour l'enzymothérapie substitutive à long terme chez les patients pédiatriques et adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. L'innocuité et l'efficacité de VPRIV (vélaglucérase alfa) ont été évaluées dans le cadre de cinq études cliniques portant au total sur 94 patients, de 2 ans ou plus, atteints de la maladie de Gaucher de type 1. Les études 025, 032 et 039 portaient sur des patients naïfs d'enzymothérapie substitutive. L'étude 025EXT était une extension de l'étude 025. La définition de patient naïf de traitement était différente suivant l'étude. L'étude 034 portait sur des patients ayant reçu au préalable un traitement par imiglucérase. Dans ces études, VPRIV a été administré par voie intraveineuse par une perfusion de 60 minutes à des doses allant de 15 unités/kg à 60 unités/kg une semaine sur deux.

À propos de Shire plc
Shire plc s'est fixé comme objectif stratégique de devenir la société biopharmaceutique internationale de produits spécialisés par excellence en répondant aux besoins des médecins spécialistes. Shire cible les champs thérapeutiques du trouble du déficit de l'attention avec ou sans hyperactivité (TDAH), des traitements en génétique humaine (TGH) et des maladies gastro-intestinales (GI) ainsi que des possibilités d'acquisition qui se présentent dans les autres domaines thérapeutiques. La structure de Shire est suffisamment flexible pour lui permettre de s'intéresser aux possibilités d'acquisition qui se présentent dans les autres domaines thérapeutiques. Les efforts de Shire en matière d'obtention de licences, de fusion et d'acquisition sont axés sur des produits offerts dans des marchés spécialisés où la propriété intellectuelle est très bien protégée et repose sur des droits mondiaux. Shire croit qu'une gamme de produits équilibrée et sélectionnée avec soin, commercialisés par une équipe de vente relativement petite qui poursuit des objectifs stratégiques produira d'excellents résultats.

Pour de plus amples renseignements sur Shire, veuillez visiter le site Web de la société au www.shirecanada.com.

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