ZILBRYSQ(MC) (injection de zilucoplan) est maintenant homologué au Canada pour les adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGg)

• ZILBRYSQ^MC (injection de zilucoplan) est le premier et le seul inhibiteur de la fraction C5 du complément administré par auto-injection indiqué pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (MGg) chez les patients adultes qui produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de l'acétylcholine (ACh)*¹
• L'homologation accordée par Santé Canada repose sur une étude pivot de phase III (RAISE) ayant mis en évidence des améliorations statistiquement et cliniquement significatives mesurées par des critères d'efficacité propres à la MGg chez des patients adultes traités par ZILBRYSQ².
• L'homologation de ZILBRYSQ chez les adultes atteints de MGg qui produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de l'ACh témoigne de la volonté d'UCB de faire avancer la science dans le domaine des maladies neurologiques et auto-immunes sévères afin de répondre aux besoins non comblés des patients atteints de MGg et d'obtenir de meilleurs résultats cliniques.

OAKVILLE, ON, le 17 juill. 2024 /CNW/ - UCB Canada Inc. a le plaisir d'annoncer que ZILBRYSQ^MC (injection de zilucoplan) a été homologué par Santé Canada le 11 juillet 2024 pour le traitement des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGg) qui produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de l'acétylcholine (ACh)*. La MGg est une maladie neuromusculaire auto-immune rare et chronique qui entraîne une faiblesse des muscles squelettiques des yeux, du visage, du cou, des bras, des jambes et de la gorge. L'apparition des symptômes est habituellement rapide et il n'existe aucun traitement³.

ZILBRYSQ est un inhibiteur de la fraction C5 du complément qui, grâce à son double mode d'action ciblé, atténue les lésions aux jonctions neuromusculaires médiées par le système du complément². Les patients pourront s'injecter eux-mêmes ZILBRYSQ à la maison à l'aide de seringues préremplies. L'auto-injection sous-cutanée a l'avantage de limiter les déplacements à l'hôpital, de réduire les répercussions sur les obligations professionnelles et d'accroître l'autonomie des patients. Contrairement aux anticorps monoclonaux inhibiteurs de la fraction C5, ZILBRYSQ - qui est un peptide - peut être utilisé en concomitance avec l'administration de produits d'immunoglobuline par voie intraveineuse et l'échange plasmatique, sans qu'une dose supplémentaire soit nécessaire².

« L'homologation de ZILBRYSQ par Santé Canada marque un tournant majeur pour UCB Canada. Cette réalisation, qui est une première étape franchie pour aider les patients atteints de MGg au Canada, constitue une percée dans un domaine thérapeutique nouveau pour l'entreprise, souligne Rodrigo Reis, chef, UCB Canada. D'ici la fin de 2024, nous espérons mettre à la disposition des patients atteints de MGg une deuxième solution thérapeutique. Notre priorité demeure la mise au point de solutions scientifiques innovantes qui permettent de rehausser les normes de soins, améliorant la vie des personnes touchées par la MGg et d'autres maladies rares. »

L'homologation de ZILBRYSQ par Santé Canada repose sur les données de l'étude RAISE qui, parrainée par UCB, a mis en évidence les bienfaits rapides, systématiques et statistiquement et cliniquement significatifs de zilucoplan. Ces bienfaits ont été observés à l'égard de différents critères d'évaluation rapportés par les patients et les cliniciens à la semaine 12 de l'étude dans une vaste population d'adultes atteints de MGg légère à sévère qui produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de l'ACh : le score d'activités de la vie quotidienne liées à la myasthénie grave (MG-ADL, pour Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living), le score quantitatif de la myasthénie grave (QMG, pour Quantitative Myasthenia Gravis), le score composite de la myasthénie grave (MGC, pour Myasthenia Gravis Composite) et le score révisé de la qualité de vie liée à la myasthénie grave à 15 items (MG-QoL15r, pour Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale**)².

« Jusqu'ici, les inhibiteurs de la fraction C5 du complément pour les personnes atteintes de MGg n'étaient offerts que par voie intraveineuse au Canada. En plus d'être chronophage, un tel traitement peut contribuer à engorger le système de soins de santé, explique la D^re Angela Genge, directrice médicale de l'Unité de recherche clinique de l'Institut neurologique de Montréal et chef de file internationale en conception et en mise au point d'essais cliniques pour les maladies neurologiques rares. Il s'agit du premier et du seul inhibiteur de la fraction C5 du complément administré par auto-injection uniquotidienne qui procure des améliorations significatives et d'importance clinique. Son homologation par Santé Canada répond donc à un grand besoin non comblé, car elle permet d'offrir davantage de choix et de flexibilité aux personnes qui vivent avec cette maladie rare et souvent invalidante. »

« La myasthénie grave généralisée peut profondément affecter le bien-être physique, émotionnel, social et financier des personnes touchées. Ses symptômes imprévisibles et changeants sont parfois invalidants et peuvent perturber considérablement la vie quotidienne des patients, indique Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. Les patients atteints de MGg au Canada attendent depuis longtemps de nouvelles options thérapeutiques qui transcendent la prise en charge symptomatique pour offrir la possibilité d'améliorer les résultats cliniques et de diminuer le fardeau de la maladie. L'annonce d'aujourd'hui donne une nouvelle lueur d'espoir aux personnes qui vivent avec la MGg, car elle met en avant une option thérapeutique qui s'annonce prometteuse pour améliorer la qualité de vie d'un grand nombre de Canadiens. Cette avancée constitue un important pas dans la bonne direction pour répondre au besoin constant d'améliorer l'efficacité et l'accessibilité des traitements de la MGg, de manière à susciter un regain d'optimisme pour les patients et leur famille. »

UCB Canada prévoit que ZILBRYSQ sera disponible au cours du quatrième trimestre de 2024.

La myasthénie grave généralisée
La myasthénie grave généralisée (MGg) est une maladie neuromusculaire auto-immune rare et chronique qui se caractérise par une faiblesse musculaire s'intensifiant après les périodes d'activité et s'atténuant au repos. La MGg peut toucher quiconque, indépendamment de sa race, de son âge et de son sexe. Elle ne serait ni héréditaire ni contagieuse^4,5.

Environ 32 personnes sur 100 000 seraient atteintes de MGg⁶, laquelle se manifeste différemment d'un individu à l'autre. Les symptômes courants sont une fatigue et une faiblesse chroniques qui touchent différents groupes de muscles et qui peuvent perturber la qualité de vie et les activités quotidiennes, notamment l'hygiène dentaire, le coiffage, la parole (dysarthrie) et la déglutition (dysphagie). Par ailleurs, les symptômes peuvent gagner subitement en sévérité et entraîner l'hospitalisation⁵.

Les patients atteints de MGg peuvent subir des conséquences économiques importantes; la perte de revenus et le manque de moyens financiers pour accéder à des soins d'urgence en sont des exemples⁷. De plus, la maladie est associée à des coûts élevés pour le système de santé et à une forte utilisation de ses ressources; l'hospitalisation est le facteur qui contribue le plus à ce fardeau accru⁸.

L'étude RAISE
L'étude RAISE (NCT04115293) est un essai clinique multicentrique de phase III à répartition aléatoire, à double insu et contrôlé par placebo qui avait pour objectif de vérifier l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de zilucoplan dans le traitement des patients adultes atteints de MGg qui produisent des anticorps dirigés contre les récepteurs de l'acétylcholine (ACh). Les patients ont été répartis aléatoirement, selon un ratio 1:1, pour recevoir pendant 12 semaines soit une dose quotidienne de 0,3 mg/kg de zilucoplan par injection sous-cutanée, soit un placebo.

Le critère d'évaluation principal de l'étude RAISE était la variation du score obtenu à l'échelle Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) entre le début de l'étude et la semaine 12. Les critères d'évaluation secondaires étaient la variation des scores obtenus aux échelles Quantitative Myasthenia Gravis (QMG), Myasthenia Gravis Composite (MGC) et Myasthenia Gravis Quality of Life 15 revised (MG-QoL15r) entre le début de l'étude et la semaine 12, le délai écoulé avant l'administration d'un premier traitement de secours, la proportion de patients présentant un degré minimal d'expression symptomatique (défini comme un score MG-ADL de 0 ou de 1 sans recours à un traitement de secours), la proportion de patients chez qui une réduction d'au moins 3 points du score MG-ADL était observée sans recours à un traitement de secours, et la proportion de patients chez qui une réduction d'au moins 5 points du score QMG était observée sans recours à un traitement de secours. Tous les critères d'évaluation étaient mesurés à la semaine 12. L'évaluation de l'innocuité a été réalisée au moyen de l'incidence d'effets indésirables apparus en cours de traitement (EIAT). Les patients qui ont terminé l'étude RAISE avaient la possibilité de participer à la phase de prolongation en mode ouvert, l'étude RAISE-XT (NCT04225871)². 

Les renseignements complets sur ZILBRYSQ se trouvent dans la monographie.

À propos d'UCB Canada Inc.
Inspirée par les patients et guidée par la science, UCB Canada Inc. est une société biopharmaceutique motivée par la découverte et la mise au point de solutions et de médicaments novateurs qui peuvent transformer la vie de personnes vivant avec de graves maladies auto-immunes et du système nerveux central. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site https://www.ucb-canada.ca/fr.

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* Les patients ont continué de recevoir le traitement de référence tout au long de l'étude pivot.
** Le seuil de signification clinique du score MG-QoL15r n'a pas été établi.

Références

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¹ Monographie de ZILBRYSQ, 2024.

² Howard JF Jr, et al. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023;22:395-406.

³ Cleveland Clinic. Myasthenia Gravis (MG), Myasthenia Gravis: What It Is, Causes, Symptoms & Treatment (clevelandclinic.org). Consulté en mai 2024.

⁴ National Institute of Neurological Disorders and Stroke. What is Myasthenia Gravis. www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Consulté en mai 2024.

⁵ Dystrophie musculaire Canada. Myasthenia Gravis: Know All About It. ALE19SO021024_PSPMGDiseasesBrochure_E7_v2.pdf (muscle.ca). Consulté en mai 2024.

⁶ Bubuioc AM, Kudebayeva A, Turuspekova S, Lisnic V, Leone MA. The epidemiology of myasthenia gravis. J Med Life. 2021;14(1):7-16. https://doi.org/10.25122/jml-2020-0145. 

⁷ Hughes T, et al. The economic burden of individuals living with generalized myasthenia gravis and facing social determinants of health challenges. Front Public Health. 2023 Sep 12:11:1247931. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37766748/. Consulté en juin 2024.

⁸ Zhdanava, M, et al. Economic burden of generalized myasthenia gravis (MG) in the United States and the impact of common comorbidities and acute MG-events. Curr Med Res Opin. 1-9. www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/03007995.2024.2353381. Consulté en juin 2024.

SOURCE UCB Canada Inc.

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