Le verdict de l'ACMTS concernant SPINRAZA(MC) (nusinersen) anéantit les espoirs pour les adultes ayant besoin d'un traitement contre l'amyotrophie spinale (AS)

• L'ACMTS s'est prononcée en défaveur du remboursement et de l'accès à un traitement qui pourrait changer la vie des patients adultes atteints d'AS, faisant fi du grand nombre de données probantes provenant de la pratique réelle qui attestent de l'innocuité et de l'efficacité de SPINRAZA dans tous les groupes d'âge.
• Il incombe désormais aux provinces de se conformer ou non à la recommandation de l'ACMTS sur le remboursement de ce médicament, et de décider ainsi du sort des patients adultes atteints de cette maladie neurodégénérative rare et évolutive.
• Seule province à s'engager à financer le traitement de l'AS pour tous les patients, quel que soit leur âge, le Québec montre l'exemple en s'alignant sur ce qui se fait déjà dans plus de 25 pays de par le monde.

TORONTO, ON, le 30 août 2022 /CNW/ - Biogen Canada se déclare profondément attristée par la recommandation finale de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS). Celle-ci s'est, en effet, prononcée contre le remboursement public de SPINRAZA^MC (nusinersen) pour les adultes atteints d'amyotrophie spinale (AS), avec ce que cette décision implique pour ces patients souffrant de cette maladie rare. La plupart des adultes qui vivent avec l'AS restent privés d'accès à ce traitement et doivent endurer le déclin continu de leurs fonctions, l'aggravation de leur invalidité et une perte croissante d'autonomie.

Dans sa recommandation, l'ACMTS reconnaît l'existence d'un besoin médical non satisfait chez ces patients adultes, ainsi que les données probantes provenant de la pratique réelle et apportées par les études observationnelles qui montrent que le traitement par SPINRAZA peut améliorer ou préserver les aptitudes physiques. Toutefois, l'ACMTS écarte les données probantes provenant de la pratique réelle qu'elle juge non concluantes sans essais cliniques à répartition aléatoire auprès de patients adultes.

« Nous sommes absolument dévastés pour la communauté des patients atteints d'AS et pour ces adultes qui militent sans relâche, depuis des années, pour avoir droit à un traitement susceptible de changer leur vie », déclare Eric Tse, directeur général de Biogen Canada. « Bien que la position défavorable de l'ACMTS renforce les inégalités d'accès qui sévissent à l'échelle de notre pays et  maintient hors de la portée d'une large majorité de patients adultes un médicament dont ils ont pourtant un urgent besoin, les provinces ne sont pas liées par cette recommandation, et il leur incombe ultimement de décider d'accroître ou non le financement du traitement de l'AS. »

SPINRAZA a été le premier traitement approuvé au Canada contre l'AS, une maladie neurodégénérative grave qui entraîne une fonte progressive des muscles, accompagnée d'une perte de la mobilité et de l'autonomie. Depuis son approbation en 2017, SPINRAZA a largement été utilisé et remboursé, dans la plupart des provinces, pour les patients de moins de 18 ans. Pour les adultes, en revanche, le remboursement n'est accordé qu'au cas par cas, et nombreux sont ceux qui doivent attendre des années avant qu'une décision soit prise par rapport à leur demande. Le Québec est actuellement la seule province qui s'engage à financer le traitement des patients canadiens atteints d'AS, indépendamment de leur âge ou de leur forme d'AS, conformément aux pratiques et aux politiques déjà en vigueur dans plus de 25 pays à travers le monde.

La recommandation finale de l'ACMTS s'inscrit dans la continuité d'une prise de position provisoire publiée en mai 2022. Celle-ci déconseillait le remboursement de SPINRAZA pour les patients adultes, malgré le grand nombre de données probantes provenant de la pratique réelle¹, issues de registres locaux et internationaux, qui ne cessent de prouver l'innocuité et l'efficacité du traitement chez tous les groupes d'âge lorsqu'il est utilisé dans la pratique. En réponse à cette recommandation provisoire, de nombreux experts médicaux et groupes de patients de tout le Canada avaient exprimé à l'ACMTS leur désaccord envers cet avis défavorable à l'élargissement de l'accès à SPINRAZA. 

Réactions de la communauté des patients atteints d'AS

« La communauté des patients atteints d'AS est abasourdie et bouleversée de constater que les agences gouvernementales sont incapables de voir l'intérêt qu'il y a à sauver la vie de patients canadiens », déclare Susi Vander Wyk, directrice générale de Cure SMA Canada. « En tant que pays, nous ne pouvons pas accepter que les soins de santé soient fonction de l'âge et du code postal, avec la possibilité d'avoir accès à un traitement donné dans certaines provinces ou certains territoires, mais pas dans d'autres. C'est la même maladie et le même traitement susceptible de sauver des vies. Quel que soit le lieu de résidence des patients atteints d'AS, leurs vies ont la même valeur. »

« Nous sommes déçus que l'ACMTS n'ait pas voulu revenir sur ses recommandations; il est extrêmement difficile pour les patients de ne pas avoir accès à certains traitements sur le territoire canadien, alors qu'il existe des données probantes provenant de la pratique réelle prouvant qu'ils peuvent être bénéfiques. » déclare Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « DMC continuera de militer en faveur de ces patients et de collaborer avec le gouvernement et d'autres organismes partageant son point de vue afin de peser sur les décisions politiques et les procédures, pour permettre à la communauté de patients neuromusculaires d'avoir accès aux traitements et de pouvoir prendre des décisions éclairées au sujet des options thérapeutiques qui s'offrent à eux. »

« En ma qualité de clinicien, fort de plus de trois ans d'expérience avec ce traitement et d'autres traitements similaires, je trouve cette décision incompréhensible », déclare le Dr Xavier Rodrigue, docteur en médecine physique et en réadaptation à l'Hôpital de l'Enfant-Jésus de Québec. « Je ne peux qu'exprimer ma déception et ma tristesse. »

« Malheureusement, mes confrères spécialistes de l'AS et moi-même auront maintenant la charge de soutenir et de conseiller nos patients adultes souffrant d'AS en tentant de leur expliquer pourquoi ils se voient refuser le traitement médicamenteux par le nusinersen en raison de leur âge », déclare la Dre Colleen O'Connell, docteure en médecine physique et en réadaptation, directrice médicale et responsable de recherche au Centre de réadaptation Stan Cassidy, Fredericton (N.-B.). « Nos patients et leurs familles avaient tellement d'espoir. Étant donné que ce traitement est bénéfique pour ceux qui reçoivent déjà le médicament, ces explications vont sans aucun doute être pénibles et risquent de les bouleverser. »

Bien que la recommandation de l'ACMTS soit définitive, la décision finale est entre les mains des provinces qui détermineront si l'accès à ce traitement susceptible de changer les vies doit être étendu ou refusé aux patients adultes atteints d'AS. Biogen Canada demeure inébranlable dans son engagement envers la communauté de patients atteints d'AS et continuera de promouvoir des solutions durables qui assurent un accès équitable à tous les patients atteints d'AS, dans tout le Canada.

À propos de l'amyotrophie spinale (AS)

L'amyotrophie spinale (AS) est une maladie neurodégénérative rare et invalidante caractérisée par le manque ou l'absence de neurones moteurs, aussi appelés motoneurones, dans la moelle épinière et la partie inférieure du tronc cérébral. Cette pénurie entraîne l'atrophie et l'affaiblissement marqués des muscles². 

En raison d'une délétion ou d'une mutation du gène SMN1, les personnes atteintes d'AS ne produisent pas une quantité suffisante de la protéine SMN, laquelle est essentielle au bon fonctionnement des motoneurones. La gravité de l'AS dépend de la quantité de la protéine SMN chez une personne. Avec le temps, les personnes atteintes d'AS peuvent devenir paralysées et avoir de la difficulté à exécuter les fonctions essentielles à la vie, notamment la respiration et la déglutition.

Les personnes atteintes d'AS de type I (infantile), la forme nécessitant les soins les plus intensifs et les plus grands soins de soutien, produisent une très petite quantité de la protéine SMN, n'atteignent pas la capacité de s'asseoir sans aide et ne vivent généralement pas au-delà de l'âge de deux ans sans aide respiratoire. Les personnes atteintes d'AS de type II et de type III produisent la protéine SMN en plus grande quantité et leur AS est moins grave, mais elle perturbe tout de même leur vie.

À propos de SPINRAZA^MC (nusinersen)

SPINRAZA^MC (nusinersen) est approuvé pour le traitement des nourrissons, des enfants et des adultes atteints de tous les types d'amyotrophie spinale (AS).³ En tant que traitement de base contre l'AS, SPINRAZA^MC a été administré à plus de 13 000 personnes dans le monde.⁴ Il est appuyé par le plus grand ensemble de données cliniques dans le domaine de l'AS avec un programme de développement clinique qui comprend 10 études cliniques menées auprès de plus de 300 personnes issues d'un large éventail de populations de patients3. SPINRAZA^MC a démontré une efficacité soutenue chez les patients de tous âges et pour le traitement de tous les types d'AS et un profil d'innocuité bien établi fondé sur des données recueillies auprès de patients dont le traitement a duré jusqu'à sept ans, ainsi qu'une très vaste expérience provenant de la pratique réelle.

À propos de Biogen 
En tant que pionnière dans le domaine des neurosciences, Biogen découvre, met au point et commercialise des médicaments novateurs à l'échelle mondiale pour venir en aide aux personnes atteintes de maladies neurologiques graves, en plus d'offrir des produits et services thérapeutiques connexes. Cette société de biotechnologie internationale, l'une des premières au monde, a été fondée en 1978 par Charles Weissmann, Heinz Schaller, Sir Kenneth Murray et les lauréats du prix Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp. Aujourd'hui, Biogen possède le principal portefeuille de médicaments pour traiter la sclérose en plaques, commercialise le premier traitement approuvé contre l'amyotrophie spinale et a élaboré le premier et seul traitement approuvé conçu pour s'attaquer à un processus pathologique déterminant de la maladie d'Alzheimer. Biogen commercialise également des produits biosimilaires et se focalise sur le développement d'un des portefeuilles les plus diversifiés du secteur des neurosciences, lequel transformera la norme de soins dans plusieurs domaines où les besoins médicaux des patients sont grands, mais non comblés.

Depuis 1998, Biogen Canada offre des médicaments et des services qui changent la vie des Canadiens atteints de troubles neurologiques et qui répondent à leurs besoins en matière de traitement. En tant qu'entreprise qui fonde sa culture sur les principes de l'équité, de la diversité et de l'inclusion, Biogen Canada est fière d'être classée parmi les meilleurs lieux de travail dans le secteur des soins de santé, pour l'inclusion, la générosité et le travail hybride. Pour en savoir plus, consultez le site www.biogen.ca.

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Références :
1	Coratti, et coll. Motor function in type 2 and 3 Nusinersen: a critical SMA patients treated with review. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2021. 16:430.
2	Kolb et coll., 2015 Nov;33(4):831-46. doi: 10.1016/j.ncl.2015.07.004. J Kolb et coll.
3	Monographie de produit SPINRAZAMC (nusinersen) à l'adresse : www.biogen.ca/content/dam/corporate/fr_CA/pdfs/products/SPINRAZA/SPINRAZAProduct_Monography_FR.pdf
4	Données internes de Biogen.

SOURCE Biogen Canada

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