Vertex annonce que la présentation de drogue nouvelle d'Exagamglogène Autotemcel (exa-cel) a été acceptée pour évaluation prioritaire par Santé Canada pour le traitement de l'anémie falciforme et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions

-Exa-cel est le premier traitement d'édition génique utilisant CRISPR à être soumis pour évaluation à Santé Canada-

TORONTO, le 1er avril 2024 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui l'acceptation pour évaluation prioritaire de sa présentation de drogue nouvelle (PDN) pour l'exagamglogène autotemcel (exa-cel) pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints d'anémie falciforme (AF) avec crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes et pour les patients de 12 ans et plus atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).

« Nous sommes enchantés qu'exa-cel ait été accepté pour évaluation prioritaire par Santé Canada et nous sommes impatients de présenter ce traitement aux patients admissibles » a déclaré Michael Siauw, directeur général chez Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated.

La PDN fera partie d'une évaluation harmonisée avec les organismes d'évaluation des technologies de la santé (ETS), l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) au Québec.

Avec l'examen prioritaire, le délai d'examen conventionnel de 300 jours est réduit à 180 jours.

La PDN est appuyée par les résultats des études de phase 3 en cours CLIMB-111 et CLIMB-121 ainsi que par une étude de suivi à long terme en cours, CLIMB-131. Les données des études de phase 3 ont dernièrement été présentées lors de la réunion et du congrès annuels de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2023.

À propos de l'exagamglogène autotemcel (exa-cel)

Exa-cel, anciennement appelé CTX001, est un traitement cellulaire d'édition génique non viral et ex vivo utilisant CRISPR/Cas9 pour les patients admissibles atteints d'AF ou de TDT qui modifie la région d'amplification érythroïde spécifique du gène BCL11A des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques du patient grâce à une cassure précise du double brin. Cette modification entraîne une grande production d'hémoglobine fœtale (HbF; hémoglobine F) dans les globules rouges. L'HbF est la forme d'hémoglobine transporteuse d'oxygène naturellement présente pendant le développement fœtal. Elle laisse ensuite la place à la forme adulte d'hémoglobine après la naissance. Il a été démontré qu'exa-cel réduit ou élimine les CVO chez les patients atteints d'AF et les besoins en transfusion pour les patients atteints de TDT. Les résultats antérieurs de ces essais en cours ont été publiés dans The New England Journal of Medicine en janvier 2021 et présentés lors de la réunion et du congrès annuels de l'ASH en décembre 2023.

Exa-cel demeure expérimental au Canada et son innocuité et son efficacité n'ont pas été établies par Santé Canada. Exa-cel est approuvé sous le nom de CASGEVY® pour certaines indications aux États-Unis, dans l'Union Européenne, en Grande Bretagne, au Royaume d'Arabie Saoudite et à Bahreïn.

À propos de CLIMB-111 et CLIMB-121

Les essais ouverts de phase 1/2/3 en cours, CLIMB-111 et CLIMB-121, sont conçus pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une dose unique d'exa-cel chez des patients âgés de 12 à 35 ans atteints de TDT ou d'AF, caractérisé par des CVO récurrentes, respectivement. L'inscription aux essais est maintenant terminée. Les patients seront suivis pendant environ deux ans après la perfusion d'exa-cel. Chaque patient sera invité à participer à CLIMB-131, un essai de suivi à long terme.

À propos de CLIMB-131

L'essai ouvert à long terme en cours, CLIMB-131, est conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'exa-cel chez des patients ayant déjà reçu exa-cel.

À propos de l'anémie falciforme (AF)

L'AF est une maladie génétique invalidante, progressive et qui réduit l'espérance de vie. Les patients atteints d'AF signalent des résultats de qualité de vie liée à la santé bien en dessous de ceux de la population générale et une utilisation importante des ressources en soins de santé. L'AF touche les globules rouges, qui sont essentiels pour transporter l'oxygène vers tous les organes et les tissus du corps. L'AF provoque une douleur intense, des lésions aux organes et une durée de vie raccourcie en raison de globules rouges déformés ou en forme de faucille. La caractéristique clinique de l'AF réside dans les crises vaso-occlusives (CVO), qui sont causées par des blocages de vaisseaux sanguins à cause des globules rouges difformes et provoquent une douleur intense et invalidante qui peut survenir n'importe où dans le corps et à tout moment. L'AF nécessite un traitement à vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé et fini par entraîner une diminution de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de vie et une diminution des revenus et de la productivité au cours de la vie. La greffe de cellules souches d'un donneur compatible est une option curative, mais elle n'est possible que pour une petite fraction des personnes atteintes d'AF.

À propos de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT)

La TDT est une maladie génétique grave qui raccourcie la vie. Les patients atteints de TDT signalent des résultats de qualité de vie liée à la santé en dessous de ceux de la population générale et une utilisation importante des ressources en soins de santé. La TDT nécessite des transfusions sanguines fréquentes et un traitement par chélation du fer tout au long de la vie. En raison de l'anémie, les patients atteints de TDT peuvent éprouver de la fatigue et de l'essoufflement et les nourrissons peuvent développer un retard de croissance, une jaunisse et des problèmes d'alimentation. Les complications de la TDT peuvent aussi comprendre une hypertrophie de la rate, du foie et/ou du cœur, une malformation des os et un retard de la puberté. La TDT nécessite un traitement à vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé et fini par entraîner une diminution de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de vie et une diminution des revenus et de la productivité au cours de la vie. La greffe de cellules souches d'un donneur compatible est une option curative, mais elle n'est possible que pour une petite fraction des personnes atteintes de TDT.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a approuvé des médicaments pour traiter les causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui raccourcissent la vie (la fibrose kystique, l'anémie falciforme et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions) et continue de faire progresser les programmes cliniques et de recherche sur ces maladies. Vertex dispose également d'une solide gamme de traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur aiguë et neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la maladie rénale polykystique autosomique dominante, le diabète de type 1, la dystrophie myotonique de type 1 et le déficit d'alpha-1 antitrypsine.

Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à Boston et son siège social international est à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a figuré 14 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et constitue l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune. Pour des mises à jour sur la société et pour en savoir plus sur l'historique des innovations de Vertex, rendez-vous sur www.vrtx.ca suivez-nous sur LinkedIn, YouTube et Twitter/X. (VRTX-GEN)

Remarque spéciale de Vertex concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, sans s'y limiter, des déclarations faites par Michael Siauw dans ce communiqué de presse et des déclarations concernant l'opinion de Vertex selon laquelle la PDN pour exa-cel fera partie d'une évaluation harmonisée avec l'ETS, l'ACMTS et l'INESSS, ainsi que l'espoir de Vertex que la durée de l'évaluation normale sera réduite grâce à l'évaluation prioritaire. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que notre présentation réglementaire pour exa-cel peut ne pas être approuvée par les organismes de réglementation dans les délais prévus ou ne pas l'être du tout, que les données d'un nombre limité de patients peuvent ne pas être représentatifs des résultats finaux d'un essai clinique et que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité et/ou d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com et sur le site Web de la SEC à l'adresse www.sec.gov. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

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SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.